健康

複数の薬剤を組み合わせることで、稀な小児脳腫瘍の治療法が改善される可能性がある

前臨床研究で最近得られた結果によると、非常に幼い子供が罹患する稀で非常に悪性度の高い脳腫瘍には、新たな治療選択肢がある可能性がある。 2 つの薬剤の関連に基づく戦略は、実験モデルで病気の進行に好ましい効果を示しており、将来の研究に有望な方向性を示しています。 セントジュード小児研究病院の研究者チーム 特定された これは、小児中枢神経系（CNS）がんのまれな形態である非定型奇形腫/ラブドイド腫瘍（ATRT）の治療に可能性を秘めた治療アプローチです。 雑誌に掲載された研究 神経腫瘍学小児科研究者らは、実験室モデルで 2 つの実験薬を併用すると忍容性が高く、腫瘍体積が減少し、生存期間が延長されたことを示しました。 米国でATRTと診断される小児は年間100人未満であり、予後不良と関連しており、現在の治療選択肢は限られている。この腫瘍は通常、非常に若い年齢で発生し、治療が難しいと考えられています。これに関連して、新しい戦略を特定することは、この分野の研究者にとって主要な優先事項です。 この研究は、腫瘍を抑制する役割で知られるタンパク質 p53 に焦点を当てました。研究者らは、p53の分解を阻止することでp53レベルを上昇させる薬剤であるイダサヌトリンと、p53が核から排出されるのを防ぐセリネクソールとの組み合わせを試験した。 2 つの機構の関連により、腫瘍細胞における p53 経路の活性化が強化されると考えられました。 その結果、この治療の組み合わせにより、ATRT および CNS の外側に位置する悪性ラブドイド腫瘍のマウスモデルの生存期間が有意に延長されたことが示されました。研究者らはまた、両薬剤が脳内で強力なp53経路反応を誘発するのに十分な濃度に達していることも確認した。これは、血液脳関門によって多くの治療法へのアクセスが制限されている脳腫瘍において重要な側面である。 この研究では、細胞死の制御に関与するBCL-2タンパク質ファミリーに関連した、長期曝露後の治療に対する耐性の出現の可能性のあるメカニズムも特定されました。著者らは、研究で説明されているように、このタイプの抵抗性は追加の治療介入によって打ち消すことができることを示しています。 著者らは、得られた結果が、ラブドイド腫瘍、特にATRTの場合のこの治療併用療法に関するさらなる研究に確固たる基礎を提供することを強調している。 また、小児では成人に比べて p53 遺伝子変異が少ないことにも言及されており、このタイプの戦略が小児腫瘍学においてより広範囲に適用できる可能性があることが示唆されています。 現在、この治療法の組み合わせは実験的にのみ使用されており、ATRT の治療における臨床使用は承認されていません。 #複数の薬剤を組み合わせることで稀な小児脳腫瘍の治療法が改善される可能性がある