メリーランド大学主導の新たな発見は、子供の老化の促進を引き起こす治療法が知られていない希少な遺伝性疾患であるハッチンソン・ギルフォード早老症候群（HGPS）の新しく改良された治療法の開発に拍車をかける可能性がある。
雑誌に掲載されました 老化した細胞 2024年10月18日、国立衛生研究所（NIH）とデューク大学の研究者らと共同で、この研究は、人間の治療に応用できる早老症動物モデルの心臓血管の健康に関連するタンパク質を特定した。心不全と脳卒中は、HGPS 患者の最も一般的な死因であり、通常の平均余命は 6 ～ 20 歳です。
UMD細胞生物学および分子遺伝学教授のカン・カオ教授の研究室から得られたこれらの新たな発見は、筆頭著者で生物科学博士であるカン・カオ氏によれば「非常に有望である」という。学生のサハル・ヴァキリさん。
「ベンジャミン・バトン病」とも呼ばれる HGPS は、皮膚のしわ、関節の硬直、毛髪や体脂肪の減少など、加齢に伴うさまざまな症状を引き起こします。この病気は、 LMNA(ラミン A) 遺伝子。細胞を健康に保つタンパク質を生成します。
早老症がどのようにして心血管合併症を引き起こすのかをより深く理解するために、研究チームは内皮細胞に注目しました。これらの細胞は心臓を含む体の血管系の内側を覆い、血流に出入りする物質を制御します。内皮細胞が機能不全になると、心血管疾患、脳卒中、血栓、アテローム性動脈硬化症（動脈内のプラークの蓄積）など、さまざまな症状を引き起こす可能性があります。
研究者らは、Ang2 を使用して内皮細胞を「救出し」、HGPS に起因する機能不全にもかかわらず、内皮細胞の健康を改善できることを発見しました。血管の形成を促進し、細胞移動を正常化し、健康な血管系に不可欠な一酸化窒素レベルも回復しました。
「Ang2治療は血管平滑筋細胞への内皮細胞シグナル伝達も改善し、HGPSにおける血管機能不全の治療法となる可能性があることを示唆している」とVakili氏は述べた。
HGPS に対する現在の治療法は、心臓発作や脳卒中などの致命的な合併症のリスクを軽減するのに役立ちますが、基礎疾患を標的とするものではありません。 Cao氏は、彼らの研究が決定的な早老症の治療法を提供する可能性は低いが、他の方法で健康状態を改善することで患者の時間を稼ぐことができる可能性があると説明した。
「Ang2は内皮細胞上にのみ受容体を持っていますが、血管は栄養素、酸素、老廃物を運ぶために私たちの体に不可欠であるため、骨や脂肪組織など心血管系を超えた他の組織タイプに対してより広範な有益な影響を与える可能性があります。」曹氏は、早老症の原因が発見されてからわずか2年後の2005年にポスドク時代に早老症の研究を始めた、と語った。
研究は進行中ですが、曹氏は、新しい研究が行われるたびに、研究者が治療法の特定に近づくと確信しています。
「私たちは早老症の治療法に非常に近づいています」と彼女は言いました。 「研究に関しては、我々は懸命に取り組んでおり、トンネルの終わりに光が見えています。」
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#若年性疾患の治療改善に道を開く
2024-10-18 22:11:00