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2026-02-12 12:00:00
科学者らは、脳腫瘍の中で最も悪性度の高い神経膠芽腫の生存に不可欠な遺伝子をブロックできる分子を特定した。実験室モデルで得られた結果は、治療の新たな方向性の可能性を示しており、現在開発の初期段階にあります。
発見 属する バージニア大学医学部内の UVA 総合がんセンターのチームに送られました。
雑誌に掲載された研究 科学トランスレーショナル医療は、小分子が神経膠芽腫の発症に直接関与する遺伝子の活性を阻害できることを示しています。
培養細胞と実験用マウスで行われた実験では、この化合物は動物に有害な副作用を引き起こすことなく遺伝子活性をブロックしました。
研究者らによって特定された標的であるAVIL遺伝子は、がん遺伝子であり、機能亢進状態になるとがんの発生を促進するDNAの一部である。
研究チームは2020年に、この遺伝子が膠芽腫に関与していることを発見した。通常、AVIL は細胞のサイズと形状の維持に貢献します。ただし、特定の条件下では活性が亢進し、腫瘍細胞の形成と拡散を促進することがあります。
膠芽腫は急速に進行し、ほとんどの場合致死的です。診断後の平均生存期間は約 15 か月で、米国だけでも年間 14,000 人以上の症例が診断されています。治療は通常手術から始まりますが、腫瘍は健康な脳組織に浸潤しているため、完全に除去することは困難です。化学療法と放射線療法は生存期間を数か月延長できますが、その効果は限られています。
これまでの実験では、AVIL 活性を遮断すると、健康な細胞に影響を与えることなく、マウスの神経膠芽腫細胞を除去できることが示されています。しかし、当時使われていた方法は人間への応用には適していませんでした。この限界により、チームは遺伝子の有害な影響を阻害できる薬剤の可能性のある分子を探索することになりました。
分析の結果、AVILによって生成されるタンパク質は健康な人間の脳には非常に少量しか存在しないが、神経膠芽腫患者には豊富に存在することが示された。適切な阻害剤を特定するために、研究者らは、多数の化合物の迅速な試験を可能にするハイスループットスクリーニングと呼ばれる技術を使用しました。選択された分子は、健康な脳組織には影響を与えることなく腫瘍細胞に作用し、脳を保護し、多くの物質の浸透を防ぐ構造である血液脳関門を通過できるようです。
著者らによれば、この化合物は錠剤の形で経口投与できるという。ただし、この研究は初期段階にあり、分子を最適化し、人体における安全性と有効性を評価するにはさらなる研究が必要です。その後、薬候補は規制当局の承認を受ける前に臨床試験でテストされる必要があります。
著者らは、この生物学的経路が治療の標的となったのはこれが初めてであると指摘している。彼らは、このアプローチが、現在の選択肢が限られ予後が保留されている疾患の治療に新たな方向性をもたらす可能性があると信じている。
#膠芽腫の有望な治療戦略