私は今では廃止されたアルツハイマー病治療薬を7年間服用し、それが私の病気を「一時停止」させました – それなしでは希望はありません

2012 年、ジェリ テイラーは、ある大規模な長期介護施設の最高幹部でした。 ニューヨーク市 彼女が認知機能低下の兆候を感じ始めたとき。

あるとき、69歳の彼女は仕事の会議中に思考回路を失った。 またある時は、地下鉄の停留所を間違えて降りてしまい、どこが家だったか思い出せなくなってしまった。

そして、同年のある朝、彼女は鏡に映った自分の姿を見て驚愕した。 彼女は自分自身を認識できませんでした。

その年の11月に神経科医を訪れたところ、最悪の事態が確認された。彼女は精神状態に陥っていた。 認知障害の初期段階、の前駆体 アルツハイマー病。

研究によると、いわゆる軽度認知障害 (MCI) 患者の 10 人中約 8 人がアルツハイマー病を発症することが示唆されています。

そしてジェリは、その2番目の靴がすぐに落ちてしまうような気がした。

その時点では病気は本格化していなかったが、彼女はその惨状を予期して、一種の煉獄にいるかのように感じた。

それから 3 年が経ったある朝、ジェリの夫ジムは、アルツハイマー病の初期段階における認知障害に対する有望な新薬の初期段階の治験についての広告を偶然見つけました。

その薬はアデュカヌマブと呼ばれた。 食品医薬品局の迅速承認経路に基づくこの承認は、効果があるという科学的証拠が薄弱で、脳の腫れや脳出血などの副作用の可能性があるため、議論の余地があった。

夫妻は裁判が行われているニューヨーク市のアパートから約２時間離れたイェール・ニューヘブン病院に電話した。 トライアルには残りわずかな枠があり、ジェリはそのうちの1枠を獲得した。

注射可能な抗体（「戦闘機」タンパク質）は、脳内のアミロイド斑を除去するように設計されました。 この粘着性の蓄積はアルツハイマー病の特徴の 1 つであり、医師は脳スキャンで検査します。

ジェリの PET スキャンにより、アミロイド斑の著しい蓄積が明らかになりました。 これは、彼女の記憶力のますます低下とともに、彼女が研究に参加するための要件を満たしていることを意味しました。

DNA検査により、ジェリが比較的若くしてこの症状を発症した理由を解明する手がかりが得られた。

彼女は母親側と父親側の両方で、アルツハイマー病のリスクを約8～12倍高めるAPOE4遺伝子変異の陽性反応を示した。 これは、彼女の息子もアルツハイマー病の素因があることを意味します。

7年間の治験中、ゲリさんはプラセボではなく、高用量の実際の薬を投与された。 そして、彼女が文章をまとめる能力の向上を感じるまでに、それほど時間はかかりませんでした。

ジムは DailyMail.com にこう語った。最初の5、6年間は君の人生だった [on the trial] 驚くほど穏やかだった。」

彼らは一緒に国中を旅し、教会や会議でアルツハイマー病とともに生きることについて講演しました。

ジェリは、主催するサポートグループや記憶ワークショップに参加しました。 思いやりのある親切 患者と家族を介護者と結びつける組織。

「ジェリは常にプレゼンテーションの 50 パーセントを担当しました。 卓球のような感じで行ったり来たりしていました。 そして、彼女は私たちの旅程をまとめて記録することができ、何年にもわたって私の助けを必要としたとしても、本当にほとんど必要ありませんでした。

「それは私たち二人を興奮させ、彼女が薬の点滴の恩恵を受けていることを感じました。」

この時期、ジェリは社交的な性格となり、新しい人々と出会い、親しい人々と時間を過ごし、明晰な日々を最大限に活用することに熱心になりました。

しかしその後、裁判は突然中止された。

2019年3月、バイオジェンと提携製薬会社エーザイは、ジェリが参加していた治験を終了すると発表した。

これは、同社がこの薬を廃止し、3,000人以上のアルツハイマー病患者に今後は点滴を受けられないと告げた中間分析に基づいたものだった。

ジェリさんは、彼女と夫が認知機能の低下を助けていると信じていた薬を服用せずに丸1年を過ごした。

ジムさんは、「そしてその年に、初めて彼女が言葉に苦労し始め、自由に会話をすることができなくなっていることに気づきました。」 そして彼女もそれに気づいた。 そして私にとってそれは、薬が助けになっていたことを強化するものでした。」

アデュカヌマブは、アミロイド ベータと呼ばれる粘着性タンパク質に結合する生細胞から作られたモノクローナル抗体です。 アミロイド ベータ タンパク質は脳内で自然に発生します。

アルツハイマー病に罹患した脳は、異常な形で凝集して不溶性クラスターを形成するアミロイド ベータを生成する前駆体タンパク質を過剰に生成します。

これらのクラスターは正常なニューロン機能と細胞シグナル伝達経路を破壊し、最終的にはそれらの細胞を死滅させます。

アミロイドはアルツハイマー病のマーカーであり、アデュカヌマブに加えてパイプラインにある他のいくつかの薬剤の標的となっています。 しかし、アミロイドを減らすと記憶力や思考の問題が軽減されるという科学的証拠は薄弱だ。

過去20年にわたる他のアミロイド標的薬の臨床試験はすべて、認知機能の低下を遅らせるには失敗している。 このため、薬剤がアミロイドを減少させることに重点を置くべきかどうかについて、科学界で意見の相違が生じている。

治験は2020年に再開され、ジェリさんは再び参加することができたが、彼女は認知機能の低下を遅らせることができた貴重な1年間の治療を失った。

この薬は発売当初から論争が絶えなかった。

最終的に2021年6月に承認されたことは、FDAスタッフと医薬品製造業者の間のテーブルの下でのコミュニケーションの可能性に関する長年の論争と調査の原因となった。

かろうじて承認されたときは、普及率は低かった。 バイオジェンは年間5万6000ドルの定価を叩きつけた。

アルツハイマー病患者の大部分が65歳以上で定収入を得ていることを考えると、高齢者に医療保険を提供するメディケアがその薬の適用範囲を制限しているという事実がさらに重なり、多くの人がアルツハイマー病を受けられなかった。

今年初め、バイオジェンはアデュヘルムと名付けたこの薬の販売中止を決定したが、同社はこの薬について「安全性や有効性に関するいかなる懸念も無関係」だと述べた。

もし治験が縮小されていなかったら、ジェリさんは点滴の恩恵を受け続けていた可能性がある。

しかし再開する頃には、ジェリさんの病気はもはや何の効果も見込めないレベルまで進行していた。

ジムはこう言いました。[New medications in development] 彼らは、実際に症状が始まる前に、この病気を発症する傾向のある人々を捕まえようとしている。

「しかし、現段階とジェリの旅の病気では、彼女の認知機能の低下を遅らせる画期的な薬はないと私は言います。 この段階の薬は主に対症療法的な薬で、日没などの行動を制御しようとします。」

ジェリは現在、記憶管理病棟にフルタイムで入院しています。 昨年の夏、彼女は、患者にとって非常に苦痛となる可能性のある、日没の症状や、午後遅くから夕方にかけての混乱に見舞われるようになりました。

しかし、彼女が常に側にいなくても、ジムはアルツハイマー病患者とその介護者を擁護する活動を続けてきた。 彼らは、アルツハイマー病を患う約 600 万人のアメリカ人を代表して、アルツハイマー病の声を設立しました。

この組織の最初の目標の 1 つは、この病気を理解している医療提供者による倫理的治療を要求する患者の「権利章典」を確立することでした。

ジムは、そのような請求が必要であることを示唆した悲惨な経験を語った。「あるとき、ジェリが入院し、私は彼女の部屋まで付き添うことができなかった。 そして30分後に私が彼女の部屋に着くと、3人の側近が彼女に病衣を無理やり着せようとしていて、彼女はヒステリックになっていました。

「そこで、助手は訓練さえ受けておらず、病院も認知症患者を区別する方法を訓練されていないことがわかりました。」

現在、アルツハイマー病を治療する治療法はありませんが、病気の進行を遅らせる治療法はあります。 アデュヘルムは、約18年ぶりに市場に導入されたアルツハイマー病治療薬であり、アルツハイマー病協会からの承認につながった。

新しい治療法の研究は進行中であり、バイオジェンはリソースを再利用し、代替治療法の開発に役立てると述べた。 しかし、アルツハイマー病研究への資金提供は、擁護者が信じているほど強力ではありません。

現在、国立衛生研究所 (NIH) におけるアルツハイマー病と認知症の研究資金は年間 37 億ドルを超えています。 比較のために、国立がん研究所の2023年の予算は73億ドルでした。