INBRX-101 は、特に肺における AAT の機能的活性を最大化するように設計されている。クレジット: カリフォルニア大学デービス校
カリフォルニア大学デービス校ヘルスの多施設安全性研究では、アルファ1アンチトリプシン欠乏症（AATD）患者の治療を改善するために開発されたタンパク質薬（INBRX-101）がテストされ、この治療法が極めて安全であることが示されました。
公開済み 慢性閉塞性肺疾患：COPD財団ジャーナルに掲載されたこれらの結果は、AATD患者にとって朗報です。この試験は、薬剤の有効性を評価し、米国食品医薬品局（FDA）の承認につながる可能性のある、重要な第2/3相試験の準備でもあります。
「これは本当に複雑な薬で、データによって安全かつ許容できると示されたことに非常に満足しています」と、この臨床試験のカリフォルニア大学デービス校健康部門の主任研究者で呼吸器学准教授のブルックス・クーン氏は述べた。「副作用のプロフィールを見ると、ほとんどが痛みでした。本当にうれしいです。」
既存の治療法の改善
AATDは まれな遺伝病 米国では約 10 万人が罹患しているこの病気は、免疫反応を抑える必須タンパク質であるアルファ 1 アンチトリプシン (アルファ 1) のレベルが低いために起こります。好中球と呼ばれる白血球は、傷害や感染に反応しますが、最終的に危険が去ると、アルファ 1 が入り込んで好中球を落ち着かせます。アルファ 1 が低いということは、好中球が文字通りいつ活動を停止すればよいか分からず、肺やその他の臓器で激しい炎症を引き起こすことを意味します。
「アルファワンは、好中球に戦いが終わったことを告げるはずである」とクーン氏は言う。「しかし、患者がアルファワン欠乏症の場合、好中球の炎症が抑制されずに持続する。肺は暴露の最前線にあるため、通常、最も大きな打撃を受ける。」
AATD 患者は、息切れ、慢性の咳、肺感染症、肺気腫、疲労、心拍数の増加など、さまざまな症状を経験します。過去 40 年間、標準的な治療は、血漿由来のアルファ 1 を毎週注入することでした。しかし、この治療は非常に負担が大きい場合があります。
「これは、治療が実際の病気と同じくらい難しい例の 1 つです」とクーン氏は言う。「患者は週に 1 回点滴を受けなければならず、半日かかります。働いている人にとっては、本当に大変なことです。」
既存の治療法のもうひとつの欠点は、血漿から作られることだ。COVID-19のパンデミックの間、人々は外出して献血することを恐れたため、供給が不足した。通常の予防ケアを受けられずに致命的な呼吸器ウイルスに直面したAATD患者にとっては、これは辛い時期だった。
洗練されたタンパク質医薬品
INBRX-101はこれらの負担を軽減するために開発されました。 タンパク質薬 アルファ1タンパク質と抗体を組み合わせ、血液と臓器内に長く留まるように設計されています。
血漿由来アルファ-1と同様に、INBRX-101は定期的に点滴されます。しかし、初期の研究では、この薬は3週間または4週間ごとに患者に投与できる可能性があることが示されています。さらに、合成薬であるため、この治療法はサプライチェーンの問題を軽減または排除する可能性があります。
研究では、この薬の忍容性は非常に高く、アルファ1は数週間にわたって血液中に残留することがわかった。さらに、この薬はアルファ1をより高いレベルに維持し、従来の薬に比べてさらなる保護を提供できる可能性がある。 治療さらに研究を進めると、この薬は肺に浸透し、最も効果を発揮するはずであることがわかった。この薬はFDAからファストトラック指定を受けており、より早く患者に届く可能性がある。
「結果がいかに明確だったかに感銘を受けました」とクーン氏は言う。「薬物動態、つまり薬が体内でどのくらいの期間効果を発揮するかという結果は素晴らしく、免疫原性は最小限でした。そこには大きな期待が持てますし、私が点滴で治療している AATD 患者にとって、その実際的な利点はいくら強調してもし過ぎることはないと思います。」
詳しくは：
Mark L. Brantly 他、「α1 アンチトリプシン欠乏症の成人における組換えα1 アンチトリプシン–Fc 融合タンパク質 INBRX-101: フェーズ 1 試験」、慢性閉塞性肺疾患: COPD 財団ジャーナル (2024)。 DOI: 10.15326/jcopdf.2023.0469
引用: 新しいタンパク質薬の試験により、まれな肺疾患に対する有望な安全性結果が得られました (2024 年 7 月 11 日) 2024 年 7 月 11 日に https://medicalxpress.com/news/2024-07-protein-drug-trial-safety-results.html から取得
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#新たなタンパク質薬の試験でまれな肺疾患に対する有望な安全性結果が得られた
2024-07-11 20:41:30