患者は無増悪生存期間の改善を重視していますか? – ヘルスケアエコノミスト

無増悪生存期間 (PFS) は代理エンドポイントであり、次のように定義されます (ChatGPT による)。

本質的に、PFS は、臨床研究または治療計画中に患者の病気が悪化または進行しない期間を指します。 たとえば、がんの研究では、治療の開始からがんの増殖、転移、再発の兆候が現れるまでの時間を測定します。
PFS を理解することは、臨床医や研究者が疾患の制御における治療の有効性を評価するのに役立つため、非常に重要です。 PFS が長いということは、治療が病気の進行をうまく遅らせていることを示唆しています。 この指標は、臨床試験でさまざまな治療法や薬剤を比較する場合に特に重要です。

重要な質問は、患者は PFS について関心があるかということです。 答えは「はい」かもしれません。なぜなら、PFS の向上は、ほとんどの場合 (常にではありませんが) 生存期間の延長と相関があるからです。 しかし、患者はOSとは無関係にPFSを重視するのでしょうか? 進行前段階で生活の質が向上している（つまり、症状が少ない）場合は、おそらくそうでしょう。 あるいは、自分のがんが進行していないことがわかれば、不安が少なくなるのかもしれません。

文献には何と記載されていますか?

による論文 ラファエルら。 (2019年) 進行がん患者が PFS を理解し、評価しているかどうかを評価する研究の体系的な文献レビューを実施しました。 全体として、17 件の研究が対象基準を満たしました。 これらの：

10の研究では患者にこの用語を具体的に提示した 無増悪生存期間 属性の選択として。 PFS の属性を定義するために使用される用語として、6 つの研究でこの用語が使用されました。 生存。 5 つの研究は、PFS が全生存期間の改善に結びつかない可能性があることを明らかにし、5 つの研究は PFS の改善が患者の気分の良さを反映していない可能性があることを説明しました。 PFS イベントが進行または死亡のいずれかを示す可能性があることを明らかにした研究はなく、進行の構成要素を患者に対して定義した研究もありません。 本明細書で評価された研究では、民族的および人種的少数派が過小評価されていた（白人患者の平均割合は88％、範囲は77％～96％）。 少数の研究のみが評価されたにもかかわらず、北米とアジアの研究では、費用と有効性の結果に異なる相対的な好みが割り当てられていることを考えると、価値観と好みは文化的背景によって異なる可能性があります。

以下の表からわかるように、PFS ががん患者の回答者にどのように提示されたかという点では、大きな不均一性があります。

一部の研究では、PFS が最も重要な属性でした。 生活の質の要素がより重要である人もいます。 しかし全体として、患者が PFS の価値をどのように認識しているかを完全に理解するには、さらなる研究が必要であることは明らかです。