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2024-03-20 18:23:14
しかし、超高額な価格が治療法が経済的に持続可能ではないことを示している可能性があることは否定できません。
最も高価な薬剤である遺伝子治療薬グリベラの以前のタイトル保持者の 1 つは、市場から撤退する前に一度だけ購入されました。 当時の価格チャンピオンとなった100万ドルという価格に見合った十分な機能はありませんでした。
次に、レンメルディが引き継いだ今日まで、最も高価な治療法として君臨してきた治療法がある。 それはヘメジェニックスと呼ばれる350万ドルの血友病治療薬で、これも遺伝子治療である。 このような治療法は数十億ドルの売り上げを生み出すはずだったが、ニュース報道によると期待されるほどの普及率は得られていない。
オーチャード自体も、ある種の免疫不全の根本的な治療法である別の DNA 修復薬「ストリムベリス」の開発を断念した。 同社は遺伝子治療を所有し、ヨーロッパでも承認されました。 問題は、患者数が少なすぎることと、代替治療法が存在することの両方でした。 返金保証さえもストリムベリスを救うことはできず、オーチャードは2022年に販売を中止した。
オーチャードはその後、日本の製薬会社協和キリンに買収され、現在はその子会社となっている。
そのため、遺伝子治療が治験でホームランを打っているにもかかわらず、勝負には負けているように見えるかもしれない。 このレンメルディの場合、重要な問題はこの病気の早期検査です。 それは、子どもに症状が現れてからでは手遅れになる可能性があるためです。 今のところ、多くの患者は、年上の兄弟がすでに遺伝性疾患で亡くなっているという理由だけで発見されています。
2016年、MITテクノロジーレビューは、MLD遺伝子治療の劇的な効果を詳述したが、同時に、ある子供が別の子供を救うために命を落とすことになる親の悲痛な思いについても報じた。
オーチャードは、出生時に自動的に検査される病気のリストに載ることでこの問題を解決したいと述べており、それによって市場が確保され、より多くの子供たちが救われる可能性があるとしている。 支持者らによると、検査に関する決定は、新生児スクリーニングに関する米国政府委員会の5月の会合後に下される可能性があるという。
治療法を応援している人の中には、デンバーで自身のコンサルタント会社「ララレル」を経営する希少疾患擁護者のエイミー・プライスもいる。 プライス氏にはMLDの3人の子供がおり、1人は死亡したが、2人は試験中の2011年から受けたMLD遺伝子治療によって救われた。
プライスさんは、治療を受けた2人の子供たちは現在10代と10代で、「全く普通で、全く平均的だ」と語る。 そして、それは値段に見合った価値がある、と彼女は言います。 「治療を受けていない子どもの経済的負担は、これまでの遺伝子治療の価格を超えています」と彼女は言う。 「人々が価格だけに反応しようとする場合、その現実を理解するのは困難です。」
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