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2026-01-21 19:01:00
1,500 個の分子をふるい分けるには、ほぼ 10 年、最先端のアルゴリズム、生物学的プロセスの最も革新的なモデリング、そして前例のない薬物スクリーニング プラットフォームが必要でした。そして最終的には治療候補を特定します。」バビサントこれは、世界で100万人以上、イタリアでは約1万5000～2万人が罹患している進行性多発性硬化症の最も深刻な病態である進行性多発性硬化症の臨床史を急速に変える可能性がある。そして、その通り、この薬はすでに知られており、人間での使用が過去に承認されている(睡眠覚醒障害、注意欠陥と多動性障害に適応がある)ため、多発性硬化症(MS)の実験モデルにおいて、初めて次のことが示された。 神経線維の変性に作用してニューロンを保護するだけでなく、ミエリンを修復する能力または神経信号が正しく伝わることを可能にする鞘。この発見は、 科学トランスレーショナル医療によって調整された国際ネットワークの一部ですヴィタ・サルーテ サン・ラファエレ大学 e ミラノのIrccsサン・ラファエーレ病院よりこれには、MSの研究に携わる最高の国際センターが含まれています。 カリフォルニア大学サンフランシスコ校私は大学 ミュンスターイル パリ脳研究所 そして モントリオールのマギル大学。注記にあるように、これは、「国際進歩的女性同盟」からの資金援助により2017年に発足した国際研究ネットワークである「BraveinMs」プロジェクトの最初の素晴らしい成果である。 イタリア多発性硬化症協会 (Aism) とその財団 (Fism) は創設メンバーであり、取締役会の一員でもあります。
設立以来、このコンソーシアムは野心的な道を模索してきました。それは、すでに他の疾患に対して承認されている薬剤を MS に対して再利用するというものです。研究者らは、人体への使用がすでに知られている一連の製品を基に、その作用を評価する最も迅速かつ効果的な方法は何かと自問しました。その後、「大規模な生物学的および薬理学的データベース、患者の幹細胞に由来するヒト細胞モデル、培養脳組織、および多発性硬化症の動物モデルに対するコンピューター分析を組み合わせた」薬物スクリーニングプラットフォームが構築されました。これは医薬品の「風洞」を構築したようなものだと、サン・ドナート・グループ（ヴィータ・サルーテ大学とサン・ラッファエーレ病院が所属）は説明している。一度に1分子ずつ検査する代わりに、「時間と費用がかかる方法で、何千もの化合物を濾過し、潜在的な再生能力を示す場合にのみ選択できる」。最初の 1,500 種類の薬剤から、コンピューター分析により、ミエリンとニューロンに対して潜在的な活性を持つ 273 個の分子が最初に特定されました。これらの分子の毒性に関する一連の試験を行った後、その数は 32 化合物に絞り込まれ、その後有効性試験により主な候補が 6 つに減りました。最終的に研究者らは、安全性プロファイルがすでに知られている薬である Bavisant に焦点を当てました。現在計画されている人体臨床試験がフェーズ 1、正確には薬の安全性に関する試験をスキップすることを考えると、この側面は決して無視できるものではありません。
研究の著者らは、「ヒトとマウスのキメラを含むMSの実験モデルにおいて、Bavisantはミエリン生成細胞を刺激して神経線維を修復し、ニューロンを変性損傷から保護し、炎症に関与する遺伝子の発現を低下させることが示された」と述べている。最終的に、この分子は 2 つの異なるタイプの脳細胞、つまりニューロンとミエリン生成細胞に作用し、神経組織が自己修復して損傷に耐えられるようにします。再発型とは異なり、進行性多発性硬化症は、神経線維の継続的な変性とミエリンの喪失を特徴とします。その結果、運動機能、視覚機能、認知機能が進行的に失われますが、これは現在の薬では止めることができません。今日の発見はすべてを覆す可能性があります。 «このプラットフォームについて彼は説明します パオラ・パワリングヴィタ・サルーテ大学の実験細胞生物学の教授であり、この研究の共同上級著者である同氏は、新しい治療法を特定するだけでなく、より速く、より予測可能で、患者の期待に近づくという新しい研究方法の構築に役立つ。Bavisant が既に規制当局に知られているという事実は、「新しい分子の開発に比べて、時間の短縮、コストの削減、安全性の向上につながり、大きな利点となる」と科学者らは指摘している。BraveinMs コンソーシアムは研究を続けている。この薬は「短期的にはヒトでの有効性研究を実施できる可能性を検討」する予定だ。
ヴィータ・サルーテ・サン・ラファエレ大学細胞生物学教授パオラ・パニーナ氏と同大学研究副学長、サン・ラファエレ病院/サン・ラファエレ報道局科学部長ジャンヴィト・マルティーノ氏
達成された結果は、「MSにおける神経変性と障害の進行のメカニズムを目的とした臨床研究の開発に向けた」決定的な一歩であると彼はコメントしている。 ブラヒム・ナイト＝オメスマルパリ脳研究所の上級共著者および研究チーム長。彼は「重要な進歩」について語ります。 ターニャ・クールマンドイツ、ミュンスター大学教授。プラットフォームのおかげで教授は付け加えた セルジオ・バランジーニカリフォルニア大学サンフランシスコ校の研究者は、「数千の化合物を数百に減らすことに成功し、その後のテスト段階を簡素化しました」 インビトロ e 生きている。この研究は、創薬を加速するための計算ツールの力を強調し、「患者に新たな希望を与える」ものです。
「私たちはアイデアに賭けています。人工知能、幹細胞ベースのモデリング、共同科学を組み合わせて、この病気の新しい治療法の発見を加速する」と神経免疫学者は言う ジャンヴィト・マルティーノサン・ラファエーレ大学の科学部長、ヴィタ・サルーテ大学の研究および第三の使命の副学長。 「この賭けにより、患者のベッドに到達するのにラストワンマイルだけを必要とする実際の候補者だけでなく、この病気に使用できる可能性のあるさらに 30 人の候補者も誕生しました。これに加えて、我々はあらゆる分子の神経保護効力を評価し検証できる効果的なスクリーニングプラットフォームを構築し、検証したと彼は結論づけています。科学研究で知識を治療法に変えるための基本的なツールとなり得るプラットフォームです。」
Fism および国際多発性硬化症連盟の会長としては、 マリオ・アルベルト・バッタリア「この研究モデルは、これまで反応が少なかった疾患形態であっても、科学的協力を新たな治療の具体的な機会に変えることができる」と宣言しています。そして今日から彼らは新たな治療薬を頼りにできるようになるでしょう。
#不眠症の薬で多発性硬化症が治る