オランダのユトレヒト大学の新たな研究によると、1995年から2020年の間に欧州医薬品庁（EMA）によって承認された抗がん剤の多くには追加の効果が証明されていないことが判明した。
研究者らは、新薬承認の「大部分」は追加の利益が最小限かまったくなく、これは特に迅速な「ファストトラック」経路を通じて承認されたものに当てはまると報告した。
このような薬の費用は医療システムの負担となる可能性があり、患者に誤った希望を与える可能性があると彼らは述べた。
オランダのユトレヒトにあるユトレヒト大学の博士課程の主任研究員フランシーヌ・ブリンクホイス氏はこう語った。 メドスケープ医療ニュース: 「標準承認または条件付き承認にかかわらず、新しい有効成分を含むすべての新薬承認の約半数は腫瘍治療薬です。」 大規模な医薬品開発は特定の種類の癌に集中しているようだと彼女は説明した。 「これにより、必ずしも漸進的なイノベーションではない、多くの並行および/または逐次的な医薬品承認が行われることになります。」
研究、 に掲載されました BMJは、関連期間中に少なくとも 1 つの組織によって追加の利点について評価された 166 の適応症を有する 131 の腫瘍薬を遡及的に評価しました。 その結果、医療技術評価 (HTA) では、新薬の追加効果が 5 分の 2 の症例でマイナスであるか、定量化できないことが示されたことがわかりました。
研究開発費を相殺するまでの期間の中央値はわずか 3 年
研究者らは、製薬業界が研究開発（R&D）コストを相殺するには高い薬価が必要だと主張していると指摘した。 しかし、公開されている収益データを研究開発費の公表された推定値と比較して分析したところ、2020年の値に調整した研究開発費の中央値6億8,400万ドルを相殺するまでの期間の中央値はわずか3年であることが示されました。 一般に、付加効果の評価が高い医薬品ほど収益が高くなります。
リンクされた意見記事で、著者らは、多数の革新的だが高価な医薬品が市場に参入していることが「財政難の増大につながっている」と指摘した。
「医療制度の予算が有効に活用されるようにするには、高価な腫瘍薬の合理的な使用に関する研究が必要である」と研究者らは書いている。 「がん治療薬は、多くの場合、追加の利点を証明できないまま市場に投入されるだけでなく、比較的短期間で研究開発費の回収に成功します。これらすべてが、販売承認および償還ポリシーと実際の臨床上の利点との整合性について深刻な疑問を引き起こしています」患者に提供されました。」
より適切な位置合わせが必要
同チームは、EMA機関とHTA機関の間の証拠要件の違いが、利益とリスクの評価ではプラスになる一方、付加利益の評価ではマイナスになることが多いと指摘した。 彼らは、最もニーズの高い患者にとって最も効果的な医薬品の開発を促進するために、特に迅速な経路を通じて承認された医薬品について、規制と償還のプロセスの間のより良い調整を求めた。
世界のがん治療薬への支出は、2020年の1,670億ドルから2025年には2,690億ドルに増加すると予測されている。それでも、研究者らは、がん治療薬は「それほど確実ではない証拠に基づいて承認されることが増えており、医薬品市場におけるインセンティブと患者の利益の不一致に対する懸念が高まっている」と書いている。 。」
ブリンクハイス教授は、「どのような状況で満たされていない医療ニーズが高く、単群試験や代替エンドポイントなどの予備的証拠に基づく承認や償還が規制当局とHTA機関の両方にとって受け入れられるものになるのかを議論する必要がある」と述べた。
同氏は、規制当局、HTA団体、製薬会社は新製品の開発計画について共同で議論すべきだと付け加えた。
新しい EU HTA 規制には、患者の関与のためのプロセスが含まれており、潜在的な利益相反にも対処しながら、患者にとって最も重要なことをより適切に定義および評価できるよう、2025 年から腫瘍治療薬の共同臨床評価が開始されます。 「規制当局もHTA団体も、患者の視点を積極的に取り入れ、意思決定に患者の視点を考慮することにますます取り組んでいる」とブリンクハイス氏は述べた。
メドスケープ医療ニュース はEMAにコメントを求めた。