マウスのがんの「治癒」から人間に至るまでの非常に長い道のり |科学

生物学者 ローラ・ソウセク 肺がんを排除した マウスで ほぼ20年前。今年2月8日、膵臓腫瘍の患者がいることを知った後、 世界中で 生化学者が発表したげっ歯類の実験的治療を要求していた マリアノ・バルバシッド テレビで科学者は反応した 彼らのソーシャルネットワーク上で。 「私はマリアーノ・バルバシッド博士を深く尊敬しています。まさにこの理由から、誤った期待を抱かせない正直な情報が重要です。マウスから薬剤まで何年もの研究が必要ですが、成功の確実性はありません。これを説明し、研究を擁護するのは道徳的義務です」と同氏は警告した。

Barbacid は有望な結果を発表 – 45 匹のマウス 治った スペインで最も視聴されているテレビ番組のいくつかで、他の研究室からの 3 つの実験薬のカクテルが使用されました。 蟻塚、 そして今、ソンソールズ y アナ・ローザのプログラム。最初に 見せるプレゼンターのパブロ・モトスが次のように述べた後、奇跡だよ、奇跡だよ」とバルバシッド氏は指摘した。「少なくとも実験的な腫瘍では。 「患者の元に届くまでには、まだ少なくとも2、3年は残っていることを明確にしなければなりません。」

膵臓がんの差し迫った治療法の可能性を示すこのメッセージにより、欧州臨床腫瘍学会自体が 明確にする必要がありました 2月3日、ツーソン（米国アリゾナ州）を含む世界中の多数の腫瘍学者が、マドリッドの国立がん研究センターから、存在しないバルバシド療法を求める患者の訪問を受けた後、前途多難な障害が立ちはだかった。

Laura Soucek は、バルセロナの公的参考センターであるバルデヘブロン腫瘍研究所 (VHIO) で実験的治療プログラムを指揮しています。生物学者の冒険が示すもの 非常に長いストレッチほとんどの場合 通行不可の間 処理 マウスのがんの研究と人間の効果的で安全な薬剤の研究を行っています。ソウセクさんは 52 年前にイタリアのヴェッレトリの町で生まれ、22 歳のときに重大な発見をしました。

この 20 歳の女性は、博士論文の中で「すべての癌のマスター」である Myc と対峙しました。Myc は、細胞の正しい分裂を調整するタンパク質です。スーセクは音楽の例に移ります。 「コンサート中に演奏する楽器を決めるオーケストラの指揮者のようなものです。Mycは細胞の分裂に必要な遺伝子を活性化します」と彼は説明する。 「正常な細胞では、Myc は 20 分間オンになり、オーケストラを指揮して消えます。がん細胞では、Myc は常にアクティブなままです」と彼は警告する。ソウセクは当時ローマのサピエンツァ大学にいた。 1996年にデザインされた このミニタンパク質は Myc に結合してその機能をブロックし、彼の研究室でのマウス細胞の異常な増殖を防ぐことができます。生物学者は希望を抱いて、それに「オモミク」という名前を付けた。

スーセック氏は 30 年前にすでに魅力的な新薬候補を持っていました。 2008年、サンフランシスコ（米国）のカリフォルニア大学で働いていたとき、彼はOmomycが軽度の副作用を伴いながらマウスの肺がんを除去できることを実証した。彼の功績が出版されました 雑誌で 自然世界科学の主要な参考文献の 1 つ。公開を拒否したヘッダーと同じです 研究 Barbacid チームによるもので、修正が加えられ、最終的に迅速に進められました。 もう少し緩い雑誌で PNAS スペインの生化学者が学者であるという事実のおかげで、米国科学アカデミーからの賞を受賞した。

Barbacid グループのいわゆる「トリプルセラピー」は、3 つの実験薬で構成されています。アファチニブ、ドイツのベーリンガーインゲルハイム社製。そして、ミシガン大学 (米国) で開発された SD-36 です。これは人間にとって有毒なカクテルであるため、Barbacid と他のパートナーは 2024 年 4 月に会社を設立しました。 Vega オンコターゲット独自の代替案を見つけて特許を取得しようとします。民間財団 がんに対する CRIS 成功を促進しました 募金活動この新しい分子の開発に資金を提供することを目的として、すでに約8万人の寄付者から350万ユーロを集めている。

バルバシッド社は、 省略 に発表された研究の利益相反宣言の中で PNAS、 まだ薬剤候補はないが、ウェブサイトで２月６日まで「膵臓がんに対する初の効果的な治療法」と発表した。

ソウセク氏は 2011 年にサンフランシスコからバルセロナに移り、マウスを使った実験を続けました。 2013年には、Omomycが肺腫瘍も根絶することが示された より攻撃的な げっ歯類では。 2014年に会社を設立 ペプトミクバルデヘブロン腫瘍研究所から派生した会社で、実験薬を開発しています。毒性の問題を回避するために、他の 2 種のラットとサルでミニプロテインをテストした後、研究チームはヒトへの応用に大きく飛躍しました。 2021年5月のある日、ヴァル・デ・ヘブロン病院で初めてオモミクの投与を受けた人がいた。生物学者が彼女の候補を設計してから四半世紀が経過しました。ソウセクさんはその光景を遠くから見て、感情のあまり泣き始めたと回想する。

最初のトライアルで採用されたのは 患者22名 さまざまな種類のがんを対象に、実験薬の安全性を分析します。悪寒や吐き気などの軽度の副作用のみが検出された。参加者の一人は膵臓がんで、転移量が半分に減りました。結果は2024年2月に専門誌に掲載されました。 自然医学。 2 か月後、欧州研究評議会は Soucek に次の助成金を与えました。 250万ユーロ Omomyc の開発を継続します。

Peptomyc 社の本社はバルデヘブロン腫瘍研究所内にあります。ソウセクは 科学ディレクター 同社の取締役だったが、昨年まで彼女は常務取締役を務めていた。同社の数字によれば、10年間で3,100万ユーロの民間資本とさらに1,100万ユーロの公的資金を獲得した。彼らの望みは、大手製薬会社と提携して臨床試験を加速することであり、これまでに約60人の患者に対して、まだ未発表の「有望な」結果が得られている。

ソウセク氏は、Omomyc と 30 年を過ごした後、誤った期待を持たれるべきではないと主張しています。 「私はイタリア人ですが、このカクテルを注文しようとしているイタリアの患者から知らせを受けました」 [utilizado por Barbacid en ratones]。私の父はチェコ人で、プラハから同様の知らせを受け取りました。それが私を最も傷つける部分です。人間用のこのカクテルは存在しないことを説明する必要があります。それは存在しません」と彼は強調する。

の 膵臓がん協会 Barbacidチームの発表を受けて、2月12日、メンバーに「注意」を求める声明を送った。研究を促進するために患者によって設立されたこのスペインの組織は、「現在、このラインが患者に届くまでの具体的な期限を定めることは誰にもできない。なぜなら、それは多くの科学的、規制的、安全性の要素に依存しているからである」と警告している。 「多くの人々がこのニュースの広がりに興奮している一方で、不確実性や混乱を感じていることを私たちは承知しています。だからこそ、私たちが明確にしておきたいのは、膵臓癌協会はメディアキャンペーンに参加したり、非現実的な期待を生み出す可能性のあるメッセージを支持したりすることはありません」と声明では述べられている。

生物学者のローラ・ソウセク氏は、彼女の30年間の旅は「特に困難だった」と語る。ドイツの製薬会社ベーリンガーインゲルハイム、年間売上高はほぼ 270億 ユーロの標準カレンダーを管理します。 約15年 薬を開発するには、実験室で数千の化合物を比較するのに4〜5年、最も有望な分子数百を動物でテストするのにさらに1年、そして人間で十数の候補を研究するのに5〜7年かかります。有効かつ安全であれば、当局からの承認を得るにはさらに数年かかる可能性があります。

同センターによると、バルバシッドグループは2018年以来、国内および欧州の公的資金約1100万ユーロを処分した。資金調達の 66% は公的資金です。財団 がんに対する CRISすでにバルバシッド研究所に360万ユーロを寄付しており、マウスを使った実験結果の伝達キャンペーンを促進し、さらに350万ユーロを収集した。

「がんに対するCRISの意図は、寄付によって資金提供され、非常に有望な結果をもたらしている研究の一例を示すことであったと思います。この種のメッセージは非常に貴重です。意図は間違いなく良いものでしたが、間違いも犯されました」とソウセク氏は言う。最近、何百人もの癌患者がバルバシッドセンターに手紙を書いており、生化学者が論文で宣言したように、実験的な治療法がすでに存在するか、少なくとも2年以内には利用可能になるのではないかと考えている。 蟻塚。科学者と話をしようとマルセイユからマドリッドまで11時間かけて車を走らせたフランス人夫婦など、絶望的な患者がセンターの玄関を訪ねてくる人もいる。