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2026-02-06 13:08:00
米国の医療チームは、損傷した脳細胞を置き換えるためにプログラムされた幹細胞を移植することに基づく、パーキンソン病の革新的な治療法を研究しています。このアプローチは初期段階の臨床試験で評価されており、運動症状の改善を目的としています。
パーキンソン病は進行性の神経変性疾患で、米国だけでも 100 万人以上が罹患しており、毎年約 90,000 人が新たに診断されています。既存の治療法で症状の重症度を軽減することはできますが、現時点では病気の進行を遅らせることが証明された治療法はありません。
この状態は、脳内のドーパミン放出の減少に関連しています。ドーパミンは、運動制御だけでなく、記憶、気分、その他の機能にも関与する神経伝達物質です。
パーキンソン病の震え、硬直、動きの遅さ、その他の症状は、ドーパミン生成ニューロンの進行性の喪失の結果として発生し、運動を調節する脳の能力に影響を与えます。
南カリフォルニア大学 (USC) ケック医学研究所 初期段階の臨床試験が進行中です これは、損傷した脳細胞を置き換えてドーパミンを生成するようにプログラムされた特殊な幹細胞を脳に移植することの安全性と有効性を評価するものです。
研究者らは、ドーパミンのレベルを正常に近いレベルに戻すことで、病気の進行を遅らせ、運動機能を改善できるのではないかと仮説を立てています。
使用される治療法は人工多能性幹細胞 (iPSC) に基づいています。 ES細胞とは異なり、皮膚や血液などの成体細胞から得られ、遺伝的に初期状態に再プログラムされ、さまざまな種類の細胞に形質転換することができます。
研究チームは、これらの幹細胞を確実にドーパミンを生成する神経細胞（ニューロン）に成熟させることができ、脳がこの物質の生成を再開するのに役立つ可能性があると考えている。
この手順では、頭蓋骨に小さな開口部を作り、その後、磁気共鳴画像法（MRI）を使用して、運動制御に関与する脳領域である大脳基底核に幹細胞を正確に移植します。
介入後、患者は12～15か月間モニタリングされ、パーキンソン病の症状の変化と、過剰で制御不能な不随意の異常な運動や感染症と定義されるジスキネジアなどの副作用の可能性を評価します。
その後も臨床モニタリングは最長 5 年間継続されます。
この研究は多施設共同で行われ、米国の 3 つの施設で実施されており、臨床使用が承認された治療法ではなく、このアプローチの安全性と有効性を評価している段階にあります。合計で、中等度または中等度から重度のパーキンソン病を患う参加者 12 人が含まれています。
研究者らは、このアプローチの目的は、運動機能を回復し、患者の生活の質を向上させるアプローチを開発することであると述べています。
使用される細胞製品 RNDP-001 は、神経疾患の治療法を開発するバイオテクノロジー企業 Kenai Therapeutics によって製造されています。米国食品医薬品局 (FDA) は、REPLACE の第 1 相臨床試験にファストトラックステータスを付与しました。これは、この薬の開発と評価がより速いペースで進むことを意味します。
#パーキンソン病に対する実験的幹細胞療法が試験中