更新：2025年5月26日 / 7:01 PM EDT / CBSニューヨーク
彼の人生で初めて、若いニュージャージーの男性は、鎌状赤血球疾患の患者を治すために働く新しい遺伝子治療のおかげで痛みがありません。
18歳のジェラルド・クォーティは、臨床試験以外で画期的なリフゲニア治療で治療され、2023年に12歳以上の患者のFDAの承認を受けて治療された最初の患者です。
「私たちは本質的に彼らの病気の患者を治しています」
Hackensack Meridian Joseph Children’s HospitalのHackensack MeridichのStacey Rifkin-Zenenberg博士は、医師が患者の血液幹細胞を収集し、その後、研究室で遺伝子組み換えされていると説明しています。
患者は、修正された細胞が体内に注入されて、新しい健康な赤血球を産生する前に、激しい化学療法を受けます。
「遺伝子治療治療は、私たちが本質的に彼らの疾患の患者を治療している治療法です」とリフキン・ゼネンベルクは言いました。
治療は保険でカバーされています。
12歳以上の子供向けにFDAが承認されていますが、年少の子供は病院と全国での臨床試験を通じて遺伝子治療で治療されています。
「ほとんどの場合、私は痛みを感じていたので、私はただ中にいるでしょう」
彼の生涯、ジェラルド・クォーティは、まれで生命を脅かす遺伝性血液障害の衰弱する副作用に苦しんでいます。彼は頻繁に医療を必要とし、スポーツをすることができませんでした。冷たいトリガーの痛みを伴うエピソードでさえ。
「それは本当に荒いものでした。私はたくさんの学校を逃しました。普通の子供たちがやるような多くのことをしました」と彼は言いました。 「ほとんどの場合、私は痛みを感じていたので、私はただ中にいるでしょう。」
また、7歳のときに長男のエマニュエルを鎌状の細胞に亡くした母親のイヴリン・クォーティにとっても非常に苦痛でした。
「それは荒い」と彼女は言った。 「そして、当時の治療はありませんでした。」
ジェラルドは病院で治療を完了しました、 鐘を鳴らし、医療スタッフと祝う。
「痛みのない生涯にわたって数週間の痛みに耐えるだけで、それは間違いなく価値があります」とジェラルドは言いました。
「とても幸せで、彼が鎌cellのないことに感謝している」とエブリン・クアルティは言った。
「私の人生の章が終わったことを知って本当にうれしかった」とジェラルドは言った。
痛みがなくなったジェラルドは、ペンシルベニア州に向かい、看護と精神医学を勉強し、彼を助けた人々に触発された他の人を助けることを望んでいます。
CBS Newsの詳細
ジェナ・デアンゲリス
#ニュージャージーの10代の痛みのない新しい鎌状赤血球疾患治療のおかげです