患者は、サレプタセラピューティクスのDelandiStrogene Moxeparvovec-Rokl（Elevidysとして販売されている）で治療された後、急性肝不全（ALF）で死亡しました。
急性肝障害は、エレベディなどのAAVベクターベースの遺伝子療法に関連する可能性のある有害事象であることが知られており、遺伝子治療の処方情報にそのようにリストされています。したがって、それは新しい安全信号を構成しません。ただし、若い男性と特定された問題の患者は、臨床試験と現実世界の設定で製品を受けた800人以上の患者のうち、エレビディの治療後にALFで死亡した最初の人です。サレプタは、エレビディの利益リスクはまだ前向きであると考えていると述べました。
完了したフェーズ3のパート2からの新しいデータは、臨床試験（NCT05096221; SRP-9001-301）を乗り越えたDMD患者のエレベディを評価していることを評価しました。2025.21月に最近会社によって安全なシグナルが報告されていないと述べました。
ルイーズ・ロディーノ・クラパック博士、R＆Dの責任者、サラペタの最高科学責任者、および2025年の声明で、「盲目的でコントロールされた研究におけるエレビディーズが盲目的でコントロールされた研究での疾患の進行に与える影響をさらに解明するので、「出演のパート2の結果を見ることが非常に奨励されています。治療の2年後には、NSAAのよく一致した外部コントロールと、臨床的に意味のある治療の利点を支持する統計的に有意な外部コントロールを維持し続けています。
サレプタは、DMD遺伝子治療による治療後の患者の死亡を報告した最初の会社ではありません。 2024年5月、ファイザーは、DMDの治療AAVベクターベースの遺伝子治療であるFordadistrogene Movaparvovec（PF-06939926）で治療された患者が、フェーズ2日光研究（NCT05429372）の文脈で治療後に死亡したことを発表しました。フェーズ3 CIFFREO臨床試験（NCT04281485）のクロスオーバー部分、4歳未満のDMDの少年のケア標準治療に対する遺伝子治療を評価する別の研究。投与の一時停止は、これらの研究で投与が完了したため、Fordadistrogenemovaparvovecを評価する他の研究には適用されませんでした。
2024年7月、ファイザーはFordadistrogene Movaparvovecの開発を中止することを決定しました。
「残念な結果を踏まえて、ファイザーはフォーディストストレジンmovaparvovecの開発を継続する計画を持っていません」とファイザーのスポークスマンは、に発行された声明で述べました cgtlive® 当時。 「私たちは臨床研究で治療を受けたすべての参加者を綿密に監視し続けます。また、医療および患者の擁護フォーラムでの研究の詳細な結果を共有して、試験からの学習がDMDを使用している少年の治療の将来の研究開発を改善できるようにすることにコミットしています。」
参照
1. Sarepta Therapeuticsは、Elevidysの安全更新を共有しています。ニュースリリース。 Sarepta Therapeutics、Inc。2025年3月18日。2025年3月18日アクセス。https：//investorrelations.sarepta.com/static-files/0d505d91-6722-4528-aae0-1e99fcbc37e5
2。サレプタ・セラピューティクスは、エレビディによる治療後のデュシェンヌ筋ジストロフィーを伴う外来患者の持続的な利益と疾患の安定化を示す、発明研究のパート2の結果を発表します。ニュースリリース。 Sarepta Therapeutics、Inc。2025年1月27日。2025年3月18日アクセス。 https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-a nnounces-results-part-2-embark-study？_ga = 2.44245095.2103940291.1738162169-1590731373.1738162169
3。文字。ファイザー。 https://www.parentprojectmd.org/wp-content/uploads/2024/05/pfizer-dmd-pag-letter_final.pdf
4.ファイザーは、それをDMD遺伝子治療で辞めることを正式に呼んでおり、サンフォードサイトのスタッフを離れています。ニュース記事。エリザベス・S・イートン。 FirstWordPharma。 2024年7月29日。2025年3月18日アクセス。https：//firstwordpharma.com/story/5880030
5.ファイザーは、デュシェンヌ筋ジストロフィーを伴う外来少年の治験遺伝子治療のフェーズ3研究の最新情報を提供します。ニュースリリース。 2024年6月12日。2025年3月18日アクセス。
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