オーファンドラッグの進化 – ヘルスケア エコノミスト

による研究 フェルマグリッヒとミラー (2023) 以降の希少疾病用医薬品の指定と承認の傾向を評価した。 1983 年の希少疾病用医薬品法 アメリカで可決されました。著者らは、FDA データを使用して 1983 年から 2022 年までの期間を評価し、次のことを発見しました。

ODA の 40 年間で、6,340 件の希少疾病用医薬品の指定が認められ、これは 1,079 件の希少疾患に対する医薬品開発に相当します。さらに、これらの指定のうち 882 件で、少なくとも 1 件の FDA による 392 件の希少疾患への使用の承認が得られました。最も多く指定および承認された疾患の上位 10 件のうち 7 件が希少がんであったため、この開発の多くは腫瘍学に集中しています。

希少疾病用医薬品の指定（承認）のうち、上位5疾患分野は次のとおりです。

• 腫瘍学: 指定の 38% (承認の 38%)
• 神経内科: 14% (10%)
• 感染症: 7% (10%)
• 代謝 6% (7%)
• 血液学: 5% (8%)

希少疾病用医薬品の指定と承認について詳しくは、論文全文をご覧ください。 ここ。