テキサス州オースティン、2026 年 1 月 21 日–(ビジネスワイヤー)–IntraBio Inc. は本日、欧州委員会が AQNEURSA の販売承認を付与したと発表しました。® ニーマンピック病 C 型 (NPC) の神経症状の治療のための (レバセチルロイシン)。この承認は、欧州医薬品庁（EMA）の人間用医薬品委員会（CHMP）からの肯定的な意見を受けたものです。
アクヌルサ® 欧州連合では、成人および体重 20 kg 以上の 6 歳以上の小児の治療用として承認されています。承認された適応症には、ミグルスタットとの併用、またはミグルスタットに対する不耐症がある場合の単独療法としての使用が含まれます。
イントラバイオ社のマロリー・ファクター最高経営責任者（CEO）は「今回の承認は欧州のNPCコミュニティにとって重要なマイルストーンだ」と述べた。 「AQNEURSA の臨床的利点を徹底的に検討し認識していただいた EMA と欧州委員会に感謝します。® 。この決定は、長年にわたる画期的な科学的研究と医療専門家および患者団体との協力を経たものです。そしてこれは、NPCの影響を受ける人々がこの治療法を受けられるようになるための重要な一歩です。」
この承認は、NPC患者を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー第III相試験の結果に基づいている。研究ではAQNEURSAによる治療が示されました® プラセボと比較し、運動失調の評価評価尺度 (SARA) によると、12 週間の治療後に神経症状と機能が統計的に有意かつ臨床的に関連した改善を示しました。1
現在進行中の研究の非盲検延長段階では、最初の 12 週間の研究で観察された改善が維持され 2,3 、時間の経過とともに神経保護効果と疾患修飾効果が実証されました。追跡コホートとの観察比較により、AQNEURSA による治療が効果を発揮することが示されました。® 5 ドメイン NPC 臨床重症度スケール (NPC-CSS) で測定した場合、1 年後の年間疾患進行は 118% 減少し、2 年目でも同様に減少します。2,3
ジャストゥス・リービッヒ大学ギーセン小児科准教授で、この研究の主任研究者であるキリアコス・マルタキス教授は、「ニーマン・ピック病C型は稀で容赦なく進行する神経疾患で、患者とその家族に多大な負担を強いる。NPCの神経症状に対する承認された治療法が利用可能になることは、医療専門家にとって重要な進展であるが、特にこの病気に罹患しているヨーロッパ全土の人々にとって重要である。」と述べた。
アクヌルサ® 経口懸濁液用の 1 g 顆粒として入手できます。有効成分のレバセチルロイシンは、中枢神経系を含むすべての組織に送達される修飾アミノ酸であり、代謝障害を修正し、細胞のエネルギー生産を改善し、神経障害の根底にあるプロセスを標的にすることを目的としています。1,4
AQNEURSA の使用に関する詳細な推奨事項® 製品特性の概要は、欧州連合のすべての公用語で EMA Web サイトから入手できます。
アクヌルサ® 開発中に希少疾病用医薬品に指定されました。
以上 アクニュールサ®
アクヌルサ ® （レバセチルロイシン）は、米国では体重15kg以上の成人および小児患者のニーマン・ピック病C型（NPC）の神経症状の治療に承認され、欧州連合では体重20kg以上の成人および6歳以上の小児のニーマン・ピック病C型の神経症状の治療に、ミグルスタットとの併用または単独療法として承認されています。 miglustat が存在します。5,6 AQNEURSA で最も一般的に報告されている副作用 ® 鼓腸だった。
ニーマンピック病C型について
ニーマン・ピック病 C 型 (NPC) は、まれな (出生数 100,000 分の 1)、早期致死性の常染色体劣性リソソーム蓄積症です。7 この疾患は、小脳失調症を含む全身性、精神性、神経学的症状によって現れます。 NPC は慢性かつ進行性であり、小脳および主要な臓器系の急速な変性を特徴とし、生活の質を著しく損ないます。8-10
イントラバイオについて
IntraBio Inc. は、希少および一般的な神経疾患、神経発達障害およびミトコンドリア病に対する標的療法を開発および商業化する世界的なバイオ医薬品企業です。 IntraBio のプラットフォーム テクノロジーは、オックスフォード大学とミュンヘン大学の科学創設者の専門知識を活用した、数十年にわたる研究と世界中の大学や機関との協力の成果です。
イントラバイオは本日、約70,000人に1人が罹患する承認された治療法のない神経変性疾患である毛細血管拡張性失調症（AT）患者を対象とした第III相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験の結果も別途発表した。これらの結果を踏まえ、イントラバイオは米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）、その他の世界的な規制当局に規制当局への申請を速やかに提出する予定だ。
IntraBio の詳細については、同社の Web サイト intrabio.com および LinkedIn (@IntraBio-Inc) をご覧ください。
米国の重要な安全情報
胚胎児毒性
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動物生殖研究の結果に基づくと、AQNEURSA を妊娠中に投与すると、胚・胎児に害を及ぼす可能性があります。妊娠中に AQNEURSA による治療を継続するか中止するかは、女性の AQNEURSA の必要性、胎児に対する薬剤の潜在的なリスク、および未治療の母体疾患による潜在的な悪影響を考慮して決定される必要があります。
妊娠と授乳
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妊娠の可能性のある女性の場合は、AQNEURSA による治療を開始する前に妊娠していないことを確認してください。妊娠の可能性のある女性は、AQNEURSA による治療中、および AQNEURSA を中止した場合は最後の投与後 7 日間、効果的な避妊法を使用する必要があります。
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母乳または動物の乳中のレバセチルロイシンまたはその代謝物の存在、母乳で育てられた乳児への影響、または乳生産への影響に関するデータはありません。母乳育児の発育上および健康上の利点は、AQNEURSA に対する母親の臨床的必要性、および母乳育児の乳児に対するレバセチルロイシンまたは母親の基礎疾患の潜在的な悪影響とともに考慮される必要があります。
副作用
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最も一般的な副作用（頻度 5% 以上、プラセボより高い）は、腹痛、嚥下困難、上気道感染症、嘔吐です。
インタラクション
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AQNEURSA との同時使用 N-アセチル-DL-ロイシンまたはN-アセチル-D-ロイシン は避けるべきです。 D-エナンチオマー N-アセチル-D-ロイシンは、モノカルボン酸トランスポーターによる取り込みをめぐってレバセチルロイシンと競合するため、レバセチルロイシンの有効性が低下する可能性があります。
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AQNEURSA と併用投与する場合は、P-gp 基質に関連する副作用をより頻繁に監視します。 AQNEURSA は P-gp を阻害します。しかし、この所見の臨床的重要性はまだ完全には理解されていません。
副作用の疑いを報告するには、IntraBio Inc.（1-833-306-9677）または FDA（1-800-FDA-1088）までご連絡ください。 www.fda.gov/medwatch。
AQNEURSA の詳しい処方情報については、ここをクリックしてください。
参考文献
1. Bremova-Ertl T ら。 N 英語 J 医学2024;390:421-431
2. パターソン、マーク C.、他。 「ニーマンピック病 C 型の成人および小児患者における N-アセチル-L-ロイシンの疾患修飾性、神経保護効果」神経学 105.1 (2025): e213589。
3. ストラップ M、パターソン M、レイモンド J、他。ニーマンピック病 C 型に対する N-アセチル-L-ロイシンの 24 か月の長期所見。2025 年の第 11 回欧州神経学会年次総会で発表。 2025年6月21日～24日。ヘルシンキ、フィンランド。
4. チャーチル GC、他。 自然 。 2021;11:15812;2
5.アクニュールサ。処方情報。イントラバイオ株式会社
6. アクニュールサ。 EU 製品特性概要 (SmPC)。イントラバイオ・アイルランド・リミテッド。
7. Burton BK、Ellis AG、Orr B、他。米国におけるニーマンピック病 C 型 (NPC) の有病率を推定します。モルジュネットメタブ。 2021;134:182-187。土井:10.1016/j.ymgme.2021.06.011
8. Geberhiwot T、他。レアディスのオーファネットJ。 2018;13:50
9. パターソンMC、他。オーファネット J レア Dis. 2013;8:12; 3. 北。 NPC の兆候と症状。 2023 年 12 月 12 日に公開。2024 年 5 月 19 日にアクセス。
10.バニエMT.オーファネット J レア Dis. 2010;5:16。
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連絡先
詳細情報:
キャス・フィールド
渉外担当副社長
[email protected]
www.intrabio.com
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