FSHを解決します、ベンチャー慈善団体は、開発をサポートするために300万ドルを投資しました 武装したバイオfacioscapulohumeral筋ジストロフィー（FSHD）の治療としてのMicroRNAベースの治療ARM-20101。
ARM-20101は、FSHDの人で異常に生成されるタンパク質であるDux4の産生をブロックするように設計されています。
昨年末にArmatus Bio 投資前の新薬会議を完了しました 米国食品医薬品局（FDA） – 臨床試験を実施するための申請の前に行われる一種の会議が提出されます。
新しい資金は、そのようなアプリケーションをサポートする前臨床研究に使用されます。 共同プレスリリース。
「FSHDの遺伝的原因を直接標的とする差別化された治療アプローチを進めることに、Armatus Bioを支援することに興奮しています」とSolve FSHDのエグゼクティブディレクター、Eva Chin博士は述べています。 「このプログラムは、FSHDコミュニティに有意義な治療を提供するための重要なステップを表しています。」
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資金は、FSHD治療の前臨床研究にsuart延します
FSHDはMDの一種であり、進行性の筋力低下と浪費を引き起こす遺伝的状態のグループです。この特定の疾患タイプは、D4Z4と呼ばれるDNAの領域が含まれるときに発生します。 Dux4 遺伝子 – 活性化され、通常は生成されない細胞でDux4タンパク質が産生されます。これは、特に筋肉細胞にとって有毒であると考えられています。
ARM-2011 は、筋肉細胞にマイクロRNAベースの療法を提供するように設計されたアデノ関連ウイルス（AAV）を使用する実験療法です。 MicroRNAは、遺伝子の活性を調節するRNAの形式です。
治療は、AAV-SLB101と呼ばれるウイルスのタンパク質シェルである次世代のAAV CapSIDを使用します。 堅実な生物科学。開発者によると、そのカプシドは、肝臓のより低い曝露を維持しながら、骨格と心筋にペイロードを供給する能力が向上していることを示しています。また、デュシェンヌ筋ジストロフィーの臨床試験では、耐性が陽性であることが示されています。
Dux4レベルを低下させることにより、治療は筋肉の衰弱と浪費を止め、炎症を軽減し、酸化ストレスを減らし、酸化ストレスを減らします。これは、酸化剤分子の産生が体の抗酸化防御を上回るときに発生するタイプの細胞損傷です。
ARM-20101の前臨床研究では、会社によると、FSHD関連のバイオマーカーと筋肉機能の改善が示されました。
私たちは、この次のステップを一緒に撮影し、FSHDコミュニティの非常に必要な治療への道を加速することに興奮しています。
Armatus BioのCEOであるRachel Salzman氏によると、この資金は「ARM-2010をクリニックに向けるための重要なリソースを提供する」と述べました。
「FSHDのFSHDの開発を進めるためのFSHDの焦点を絞ったコミットメントを解決します。 [its] 共同のアプローチと科学的専門知識が作成されています [it] ザルツマンは、Armatusの非常に貴重なパートナーであると述べました。
実験療法は、FDAによって孤児薬とまれな小児疾患の指定が与えられています。このような指定は、200,000人未満の人々に影響を与えるものとして米国で定義されている希少疾患の治療候補の開発を加速することを目的としています。
Orphan Drugのステータスは、治療が最終的に承認された場合、7年間の市場排他性を与え、開発者に税額控除を提供します。まれな小児疾患の状態を持つことは、ARM-2012が承認された場合、Armatus Bioが別の治療法の優先レビューのためのバウチャーを受け取ることができることを意味します。
Solve FSHDは、筋肉の変性を遅らせたり止めたり、筋肉の再生と強度を高める研究をサポートする慈善組織です。また、FSHDの人々の生活の質を向上させることも目的としています。
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