最近肺動脈高血圧症（PAH）と診断された患者は、6か月以上前に診断された患者と同様の転帰を示していることが、2006年に発表された新しい研究結果を示唆している。 治療の進歩.1
この研究では、マシテンタンとタダラフィル（M+T）を投与されている2つのグループの患者の生存率と入院率が同等であることが判明し、M+Tの早期開始の重要性が強調され、診断のタイミングに基づく予後の理解の変化を表している。
「歴史的に、診断（発症）から 6 か月以内の PAH 患者は、診断からさらに経過した（蔓延）患者に比べて、生存率と病気の進行の点で予後が不良でした。これは、多くの場合、この事実に起因する観察です」蔓延している集団は生存者バイアスの傾向にある」と研究者らは説明した。 「しかし、より最近の米国に本拠を置く研究機関による分析では、 [Pulmonary Hypertension Association Registry] 研究者らは、発症患者と流行患者の間で全死因死亡率に差がないことを示している。この変化の理由はおそらく多要素ですが、より現代的なレジストリは、併用療法のより早期の使用の拡大など、PAHの管理における進歩を反映している可能性があります。」
2つのコホートからの新たな発見：前向き多施設OPUS研究（NCT00125034）と後ろ向きPrPHeUS研究（NCT03197688）。 1,300人の患者のうち、453人が新たに診断され（6か月以内）、272人が新たに診断され初期治療としてM+Tを受け、837人が長年診断されていた（6か月以上）。
新たに診断された患者、特に初期治療として M+T を受けた患者は、長年診断されていた患者よりも重篤な疾患を患っていたにもかかわらず、結果は転帰全体で同様でした。これらの患者は、世界保健機関の機能分類疾患が悪化、歩行距離が 6 分、ナトリウム利尿ペプチドレベルが低下していました。
新たに診断された患者は、診断を受けてから中央値で2か月未満でM+Tの投与を開始したが、長年診断を受けている患者は診断から中央値で3年以上にわたって併用療法を受けていた。分析時点では、患者は平均 12 ～ 14 か月間 M+T を受けており、治療曝露量は各グループ間で同様でした。この治療薬の組み合わせは 3 月に FDA の承認を取得し、PAH 患者にとって最初で唯一の 1 日 1 回の単一錠剤の組み合わせとなりました。2
患者に併用療法を開始してから 1 年後までに、結果は同様でした。生存率は、新たに診断された患者では 91% (95% CI、87.7% ～ 93.7%)、89% (95% CI、83.2% ～ 92.2%) でした。新たに診断された患者のうち一次治療として M+T を受けており、長期治療患者の 93% (95% CI、90.6% ～ 94.6%) は 12 か月の時点で生存していると推定されています。
12ヵ月の時点で入院せずに済んだ患者の割合は、新規診断患者では59％（95％CI、54.1％～64.4％）、新規診断患者では56％（95％C％、49.1％～62.9％）であった。一次治療としてM+T、長期治療患者では62％（95％CI、58.5％～65.9％）。
参考文献
1. チン KM、チャニック R、キム NH、他。偶発的および蔓延性肺動脈性肺高血圧症におけるマキテンタンとタダラフィルの併用療法：OPUS/OrPHeUS 研究からの現実世界の証拠。 アドバンステル。 2024 年 9 月 24 日にオンラインで公開。doi:10.1007/s12325-024-02964-0
2. McNulty R. FDA、肺動脈性肺高血圧症に対するマシテンタンとタダラフィルの配合錠剤を承認。 AJMC®。 2024 年 3 月 24 日。2024 年 10 月 2 日にアクセス。
#PAH治療の結果は診断時間に関係なく同様