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最近の発表によると、 FDAは完全な回答書を発行した 田辺三菱製薬と同社の完全子会社であるニューロダームは、パーキンソン病（PD）のオン時間の治療薬候補として、液状レボドパ/カルビドパ（LD/CD）の24時間皮下注入剤ND0612を申請したことに対して、FDAに医薬品医療機器総合機構（FDA）から医薬品医療機器総合機構（FDA）から医薬品医療機器総合機構（FDA）への申請に関するCRLを受け取った。同社は、FDAと緊密に連携してCRLの見直しを進めており、FDAのコメントに対応し、今後の方向性を検討していくと述べた。ND0612の申請は、少なくとも1日2.5時間のオフ時間を経験するPD患者259名を対象とした二重盲検、ダブルダミー、実薬対照試験である第3相BouNDless試験（NCT04006210）のデータに基づいている。 この研究では、治験薬による治療により、経口 LD/CD と比較して、問題となるジスキネジアを伴わない ON 時間が 1.72 時間 (95% CI、1.08-2.36) 延長しました。
最近の発表によると、大塚製薬 終了を発表した 同社は、アルツハイマー病（AD）のアジテーション患者の治療薬として、CYP2D6阻害剤である新規化合物AVP-786の開発を中止した。同社は、ADに伴うアジテーションを経験する患者の満たされていないニーズを満たすために、研究開発の取り組みを継続する予定であると述べた。この候補薬の開発中止は、ADのアジテーション患者でAVP-786を評価する完了した第3相臨床試験（NCT03393520）の結果を詳細に分析した後、同社によって決定された。2024年2月、この試験のトップライン結果は、世界中の90のセンターの550人の参加者で構成されたこの患者集団において、この治療薬がプラセボと区別できなかったことを示しました。
テイシャ・ジーン・セラピーズは 肯定的なデータを発表 同社は、レット症候群患者に対するアデノ随伴（AAV）ベースの遺伝子治療薬TSHA-102を評価する重要な第1/2相REVEAL試験の結果を発表した。全体として、この治療薬による治療は、安全なプロファイルを示したことに加え、運動能力、コミュニケーション/社会化、自律神経機能、発作など、成人および小児患者の小グループにおける臨床領域全体で永続的な改善をもたらした。1回限りの腰椎脊髄内治療薬として設計されたTSHA-102は、機能的な形態のMECP2を中枢神経系の細胞に送達することにより、レット症候群の遺伝的根本原因に対処することを目指している。青年および成人試験の最初の高用量患者の安全性データを独立データモニタリング委員会がレビューした後、高用量コホートへの投与は2024年第3四半期に開始される予定である。
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2024-06-23 11:03:04