写真：（左から）ソウル峨山医療院医療遺伝センターのイ・ボムヒ教授とファン・スジン教授。
[메디게이트뉴스 박도영 기자] 手術以外の治療選択肢が限られていた叢状神経線維腫（PN）を有する成人神経線維腫症1型（NF1）患者に使用できる薬物治療が登場した。臨床研究では、神経認知機能と生活の質の改善に効果があることが示されています。
韓国アストラゼネカは4日、ウェスティン・ソウル・パルナスで症候性で手術不能なNF1-PN治療薬「コセルゴ（成分名：セルメチニブ）」の成人適応拡大を記念して記者会見を開催した。
コセルゴは、症候性で手術不能なNF1-PNの治療薬として韓国で承認された最初の薬剤である。細胞増殖を促進する MEK 1/2 酵素の活性を選択的にブロックすることにより、PN を形成する腫瘍細胞の増殖を遅らせる機構があります。韓国では2021年に3歳から18歳までの小児および青少年患者を対象に承認された後、昨年12月には成人患者にも適応が拡大された。
会議では、ソウル牙山医療センター医療遺伝学センターのボムヒ・リー教授とファン・スジン教授が講演者として登場し、既存の国内成人NF1-PN治療環境の満たされていないニーズと成人患者におけるコセルゴの臨床的価値を紹介した。
Lee教授は最初のプレゼンテーションで、国内成人NF1-PN治療の限界と韓国人患者に対するコセルゴの臨床有用性について説明した。
Lee教授は、「NF1は、PN、コーヒー色斑点、学習障害などのさまざまな合併症を伴う稀な遺伝病である。特にPNは神経に沿って発生する腫瘍で、外観の損傷、痛み、臓器の圧迫を引き起こすだけでなく、悪性化する可能性もあり、積極的な治療が必要である」と説明した。
同氏は、「以前は手術が治療の主体であったが、腫瘍の位置により神経や血管損傷のリスクがあり完全切除は困難であった。コセルゴの登場により薬物治療で腫瘍体積を縮小することが可能となったが、小児と青年のみに承認されており、成人NF1-PN患者への治療にはまだギャップがあった。今回の成人適応拡大は、治療が限られていた成人NF1-PN患者に治療の希望を与える意味で意義がある」と強調した。オプション。」
李教授は国内の臨床データを紹介し、「3歳以上の小児および成人NF1-PN患者にコセルゴを投与した結果、成人患者でもPN量が確実に減少し、この腫瘍縮小効果は26サイクルまで維持された」と述べた。同氏は、「成人NF1-PN患者の61.5％も治療後に生活の質の改善を示した」と付け加えた。
同氏は、「NF1によって起こり得る神経認知機能の低下も、コセルゴ治療後の成人患者で改善を示した。特に12サイクル目では、全体のIQと平均処理速度がベースライン値と比較して改善した」と付け加えた。同氏は、「コセルゴは、成人患者のNF1-PN量を減少させるだけでなく、神経認知機能や生活の質など、NF1に伴うさまざまな症状にもプラスの効果をもたらす治療選択肢である」と付け加えた。
2番目の講演者であるファン教授は、コセルゴ社の成人適応拡大の基礎となった国際共同第3相臨床試験KOMET試験の結果に基づき、成人NF1-PN患者における治療の価値を強調した。
ファン教授は、「コセルゴ群の患者は、プラセボ群と比較して、腫瘍体積の急速かつ明確な減少を示した。また、客観的な反応を示した患者の86％も、6カ月以上安定した治療反応を維持した。これらの効果に基づいて、治療選択肢が限られていた成人NF1-PN患者の治療パラダイムを変えることが期待される」と強調した。
今回の成人適応拡大の基礎となったKOMET臨床試験では、成人患者計145名をコセルゴ群とプラセボ群に1対1で無作為に割り付け、コセルゴを1日2回、28日サイクルで投与し、治療効果と安全性を評価した。主要評価項目は、16サイクル目の投与におけるプラセボと比較したコセルゴの客観的奏効率（ORR）でした。 ORRは、標的PNのサイズが100％減少する完全奏効（CR）、またはベースラインと比較して20％以上の減少であり、最初の奏効後3～6か月以内の連続画像検査で確認される部分奏効（PR）として定義されました。
研究の結果、コセルゴは成人NF1 PN患者においてプラセボと比較して有意な腫瘍サイズ縮小効果を示しました。研究の主要評価項目であるORRは、コセルゴ治療群で20％で、プラセボ群（5％）と比較して統計的に有意な差があった。特に、コセルゴ治療群では、腫瘍サイズの反応が比較的早く現れ（中央値3.7カ月）、客観的反応が確認された患者の86％（14人中12人）が少なくとも6カ月は反応を維持することが確認された。
韓国アストラゼネカ希少疾患事業部のキム・チョルウン常務理事は、「コセルゴは、これまで治療の選択肢が非常に限られていた成人NF1-PN患者にとって、治療環境に新たな変化をもたらす治療法である。今回の成人適応拡大により、3歳以上の小児や青少年から成人患者まで治療の裾野を広げることができることは非常に意義があると思う」と述べた。同氏は、「韓国アストラゼネカは今後も希少疾患分野のアンメットニーズに注目し、希少疾患患者の治療アクセスを改善し、生活の質の向上に貢献できるよう努力する」と付け加えた。
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