– 結果は、MASH の動物モデルにおける統計的に有意な線維症の回復と肝細胞癌に対する保護を示しています –
– Kriyaは、MASH患者におけるネイティブFGF21の継続的発現を可能にするように設計された1回限りの筋肉内遺伝子治療であるKRIYA-497を評価する予定です –
カリフォルニア州パロアルトおよびノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パーク、2024年11月13日（グローブニュースワイヤー） — Kriya Therapeutics, Inc.（「Kriya」）は、周囲の何百万人もの人々が罹患している一般的な病気に対処する遺伝子治療を開発するバイオ医薬品会社です。本日、スペインのバルセロナ自治大学（UAB）の研究者らによって生成された治験中のAAV-FGF21遺伝子治療の前臨床データが、米国遺伝子細胞治療学会の創立誌である分子療法誌に掲載されたと発表した。 (ASGCT)。この結果は、天然の線維芽細胞成長因子 21 (FGF21) タンパク質を発現するように設計された研究中の筋肉内投与 AAV 遺伝子治療である KRIYA-497 の可能性を強調しています。他の FGF21 ベースの治療法では、肝臓を含むいくつかの標的臓器にわたって有益な代謝効果が臨床的に実証されています。
「私たちは、MASH の翻訳可能な動物モデルにおいて線維症の回復と肝細胞癌に対する保護を実証した、当社の FGF21 遺伝子治療プログラムに関する最新の発表データに興奮しています」と、Kriya の共同創設者兼 CEO のシャンカール・ラマスワミー医学博士は述べました。現代において最も重大な慢性疾患の一つであり、患者は追加の安全で効果的かつ持続的な治療選択肢を切実に必要としています。私たちは、この衰弱性疾患に対処するための、可能性のある 1 回限りの遺伝子治療を前進させることに興奮しています。」
- 肥満の雄と雌のマウスに AAV1-FGF21 を 1 回筋肉内投与すると、FGF21 の循環レベルが持続的に増加しました。
- 長期治療により、肝線維症が完全に回復し、遺伝子治療後9ヶ月以上観察された動物では肝腫瘍の発生が停止した。
- AAV-FGF21 治療は、MASH の重要な要因である動物の肥満、肥満、インスリン抵抗性も抑制しました。そして
- 犬に同じ治療を行うと、主要な代謝組織で持続的なタンパク質発現と生物活性が得られました。
代謝機能不全関連脂肪性肝炎（MASH）について
MASH は、肝臓に過剰な脂肪が沈着し、炎症、細胞損傷、線維化を引き起こす状態です。 MASH 患者の約 20% は、肝硬変やがんなどの進行性肝疾患や関連合併症に進行します。 MASH は米国と欧州連合で約 4,000 万人に影響を与えています。現在、FDA が承認した MASH の治療法は 1 つだけですが、対処すべき重要なニーズがまだ満たされていません。
クリヤ・セラピューティクスについて
私たちの使命は、人間の苦しみをなくし、人々が病気に悩まされることなく生活できるようにすることを最終目標として、医学に革命を起こすことです。 Kriya は、世界中の何百万人もの人々が罹患している一般的な病気に対処するための遺伝子治療を開発しているバイオ医薬品会社です。カリフォルニア州パロアルトとノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パークで事業を展開するクリヤ氏は6億ドル以上を調達しており、これは眼科、代謝疾患、神経科向けの遺伝子治療の広範なパイプラインを推進するために使用される予定だ。詳細については、www.kriyatx.com/ にアクセスし、LinkedIn と X でフォローしてください。
メディア連絡先:
ケリー・パーキンス
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#Kriya前臨床データの公開を発表
2024-11-13 21:32:00