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2025-04-15 13:52:00
画像クレジット：米国食品医薬品局
米国食品医薬品局（FDA）は、X連鎖レチノシシス（XLRS）の最初の治療法であるATSN-20101遺伝子療法に再生医療Advanced Therapy（RMAT）の指定を認めています。
命にかかわるまたは深刻な病気や状態を治療、逆転、治療、または修正することを目的とした場合、治療はRMATの資格があると見なされます。さらに、治療はその状態または病気の満たされていない医療ニーズに対処する可能性を示さなければなりません。
「FDAがATSN-20101に再生医療高度療法（RMAT）の指定を認めたことを光栄に思います。XLRSの緊急の満たされていないニーズに対処する可能性をさらに強調しています」
XLRSは、主に男性に影響を与える遺伝性遺伝障害であり、RS1遺伝子の変異によって引き起こされ、網膜層分離と眼鏡では修正できない視覚障害につながります。米国およびEUの約30,000人の男性患者はXLRの影響を受けており、承認された治療法はありません。
ATSN-20101は、Atsenaの新規Capsid AAV.SPRを利用しており、注入部位の周りに広がり、中央網膜の安全で効率的な形質導入を可能にします。以前の試験では、AAV.SPRは外科的剥離なしで中心窩円錐形を伝達できることを示しており、ベンチマークCapsids.1と比較して好ましい安全性プロファイルを持っていることが示されています。
2024年12月、Atsena Therapeuticsは、灯台研究のパートAの完了を発表しました。これは、XLRを治療するためのATSN-20101の網膜下注射を評価するための第I相およびII試験です。パートAでは、XLRを持つ9人の成人参加者を含むATSN-20101の3つの用量レベルの安全性と有効性を評価しました。試験に関連する副作用の報告はなく、この最初の部分はすべての用量レベルで構造的および機能的な利点を示しました。
裁判のパートBは2025年1月に開始され、XLRを持つ9人の大人と3人の子供を評価する多施設臨床試験の形をとりました。調査員は、参加者を大量、低ボリューム、コントロールの3つの主要なグループに分けます。対照群は1年間療法外で観察され、その後治療の機会があります。小児コホートは、成人コホートからのデータが評価された後に投与されます。試験のこの部分の登録は、2025.3 4月の時点で進行中です
「この規制の勢いは、最近の1億5,000万ドルのシリーズC資金調達の最近の拡大と相まって、XLRやその他の遺伝性網膜疾患を持つ個人の視力と生活の質を改善する可能性のある意味のある遺伝子療法を前進させるというコミットメントを強化します。
参照
- Haserick B. Atsena Therapeuticsは、X結合レチノシシスを治療するために、ATSN-2011遺伝子療法のFDA再生医療の高度な治療の指定を私たちに付与しました。 Atsena Therapeutics。 2025年4月15日。2025年4月15日アクセス。 https://atsenatx.com/press-release/atsena-therapeutics-granted-us-fda- regenerative-medicine-advanced-therapy-desination-for-atsn-201-gene-therapy-to-treat-x-linked-retinoschisis/
- Haserick B. Atsena Therapeuticsは、X結合レチノシシスを治療するために遺伝子治療ATSN-20101を評価する第I/II臨床試験のパートAで完了した投与を発表します。 Atsena Therapeutics。 2024年12月16日。2025年3月12日アクセス。 https://atsenatx.com/press-release/atsena-therapeutics-Announces-doings-completed-in-part-i-of-of-clinical-trial-evaluating-evaluating-gene-therapy-atn-2012-to-treat-x-linked–retinoschisis/201。
- Haserick B. Atsena Therapeuticsは、X結合レチノシシスを治療するために遺伝子治療ATSN-20101を評価する第I/II臨床試験のパートBを開始します。 Atsena Therapeutics。 2025年1月8日。2025年3月12日アクセス。 https://atsenatx.com/press-release/atsena-therapeutics-initiates-bart-b-ofphase-ii-ii-clinical-trinical-trial-trial-evaluating-gene-therapy-atsn-201-to-treat-x-linked-retinoschisis/。
#FDAはXLRSのATSN20101遺伝子治療にRMATの指定を付与します