米国食品医薬品局（FDA）は、 Vutrisiran 野生型または遺伝性トランスシレチン媒介アミロイド心筋症（ATT-CM）の治療のために、心血管死、入院、および緊急を減らす 心不全 訪問。
ATTR-CMは、約150,000人のアメリカ人に影響を与える急速に進行性で最終的に致命的な病気です。
Vutrisiranは、3か月に1回投与される皮下注射を介して投与されるRNA干渉治療薬です。
TTR産生を急速にノックダウンすることにより、VutrisiranはTTRフィブリルの堆積を減少させ、アミロイドを形成し、ATT-CM患者の不可逆的な心血管損傷と早期死を引き起こすと、薬物の製造業者は、 ニュースリリース。
この承認は、ヘリオス-Bフェーズ3の研究に基づいており、ヴォトリシランによる治療により、ATT-CM患者の死亡および再発性心血管イベントが印象的な減少をもたらすことが示されました。この研究は、10の事前に指定されたプライマリおよびセカンダリエンドポイントすべてでプラセボと比較して統計的有意性を達成しました。
結果は、昨年、欧州心臓病会会議で同時に発表されました 公開 で ニューイングランド医学ジャーナル、 そして によって報告されています Medscape 医療ニュース その時。
「このFDAの承認は、新しい作用メカニズムでATT-CM治療をさらに変換する機会を提供します。ヘリオス-B臨床試験では、ヴィトリシランが患者がより長く生き、入院を経験し、機能と感じ方を改善することができることを発見しました。」
「この病気で現実世界の人口を反映した試験患者は、心血管転帰と疾患の進行の複数の尺度で有意義な臨床的利益を実証するヴォトリシランの能力に非常に励まされています。これは、この困難な疾患の患者にとって非常にエキサイティングな日です」
によって報告されているように Medscape Medical News、FDAは、遺伝性トランスシレチン媒介性の多発性症の治療のために、2022年に最初にVutrisiranを承認しました アミロイドーシス 大人。