FDAは、脊髄筋萎縮（SMA）の最初で唯一の錠剤としてRocheのEvrysdiタブレットを承認します

Roche（6：RO、ROG; OTCQX：RHHBY）は、米国食品医薬品局（FDA）が、脊椎筋肉脱栄養（SMA）を持つ人々のためのEVRYSDI®（Risdiplam）タブレットの新薬塗布（NDA）を承認したことを発表しました。 ）。 Evrysdiは、SMAの唯一の非侵襲性疾患修飾治療です。 5 mgのevrysdi錠剤は、全体を飲み込むか、水に分散させることができます。

「EvrysdiにはSMA疾患の軌跡を修正する堅牢な可能性があり、これまでに何千人もの患者を治療するためにすでに使用されています。この承認は、もう1つの重要な一歩前進を示しています。グローバル製品開発、ロシュ。 「Evrysdiタブレットは、確立された有効性と利便性を組み合わせて、SMA管理に追加の柔軟なオプションを提供します。」

Evrysdi錠剤の承認は、生体等価研究の結果に基づいていました。これは、5 mgのタブレットが、塩素化されていない飲料水（ろ過された水）と元の経口溶液で飲み込んだか分散しているかどうかにかかわらず、同等の曝露を提供することを実証しました。 risdiplam。これは、錠剤を服用している患者がEvrysdi経口ソリューションと同じ確立された有効性と安全性を期待できることを意味します。 Evrysdi経口ソリューションは、他の用量のEvrysdiや口頭溶液を好む可能性のある人のために引き続き利用できるようになります。

「SMAと一緒に住んでいる人や彼らの世話をしている人々のために、単純化された治療投与と疾患管理に伴う価値を過小評価することはできません」とCure SMAの社長Kenneth Hobbyは言いました。 「この新しい室温で安定した製剤オプションは、作業、旅行、教育などの日常生活活動により適している可能性のある追加の選択肢を提供します。」

ラベル拡張の一部として、EVRYSDIの処方情報が更新され、タブレットの管理と保管に関するガイダンスが含まれています。

今後数週間で利用可能になると予想される新しいタブレットは、20 kg以上（44ポンド）の体重を量る2歳以上の人に適しています。

Rocheは、SMA FoundationおよびPTC Therapeuticsとのコラボレーションの一環として、Evrysdiの臨床開発をリードしています。

evrysdi®（risdiplam）について

Evrysdiは、運動ニューロン（SMN）タンパク質欠乏の生存につながる染色体5Qの変異によって引き起こされるSMAを処理するように設計された生存モーターニューロン2（SMN2）前mRNAスプライシング修飾剤です。 Evrysdiは、液体の形（チューブまたは口で）または錠剤の形（口のみ、または水に分散した）の形で、自宅または外出先で毎日投与されます。

Evrysdiは、中枢神経系（CNS）および末梢組織でのSMNタンパク質の産生を増加させ、維持することにより、SMAを治療するように設計されています。 SMNタンパク質は体全体に見られ、健康な運動ニューロンとコア機能を維持するために重要です。

Evrysdiは、2018年に欧州医薬品局（EMA）からプライム指定、2017年に米国食品医薬品局（FDA）によるオーファンドラッグ指定を認められました。薬物発見のための医薬品研究賞として。 Evrysdiは現在、100か国以上で承認されており、SMAが世界的に扱われている16,000人以上が承認されています。

Evrysdiは現在、SMAの人々の多数のグローバルな多施設試験で評価されているか、または評価されています。

• Firefish（NCT02913482） – 1型SMAの乳児におけるオープンラベル、2部構成の重要な臨床試験。幼児は、登録時に生後約5か月半（中央値）、治療の最初の年を修了した58人の乳児のうち、52人がオープンラベル拡張研究に参加しました。この研究は主要なエンドポイントを満たし、5年間のフォローアップの後に終了しました。
• マンボウ（NCT02908685） – タイプ2または3 SMAで2〜25歳の人々を対象とした2部構成の二重盲検プラセボ制御の重要な研究。この研究は主要なエンドポイントを満たし、5年間のフォローアップの後に終了しました。
• Jewelfish（NCT03032172） – Evrysdiを投与される前に他の調査または承認済みのSMA療法を受けたSMAのSMAの人々の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するために設計された非盲検探索試験。この研究は募集を完了しました（n = 174）。
• Rainbowfish（NCT03779334） – オープンラベル、シングルアーム、多施設研究、赤ちゃんのEVRYSDIの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を調査する（n = 26）、出生から6週間（最初の用量）（最初の用量）まだ症状を呈していないSMAと遺伝的に診断されました。この研究は主要なエンドポイントを満たしました。
• マナティー（NCT05115110） – 筋肉の成長を標的とした抗マイオスタチン分子であるGYM329（RG6237）の安全性と有効性を評価する第IIフェーズII/III臨床研究。 。 FDA Office of Orphan Products Developmentは、2021年12月にSMA患者の治療のためにGYM329 ORPHAN薬物指定を認めました。この研究は現在活動しています。
• Hinalea 1（NCT05861986）およびHinalea 2（NCT05861999） – 登録時に2歳未満の患者のEVRYSDIの有効性と安全性を評価するフェーズIV臨床研究。 5Q – Autosomalの遺伝的に確認された診断劣性SMA。研究は現在採用されています。
• Pupfish（NCT05808764） – 20日未満（最初の用量）のSMAの赤ちゃんにおけるEVRYSDIの薬物動態と安全性を調査するための第II相、オープンラベル研究。この調査は現在採用されています。

SMAについて

SMAは、致命的である可能性のある重度の進行性神経筋疾患です。それは10,000人の赤ちゃんに約1人に影響を与え、乳児死亡率の主要な遺伝的原因です。 SMAは、SMNタンパク質の欠乏につながる生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子の突然変異によって引き起こされます。このタンパク質は体全体に見られ、筋肉と動きを制御する神経の機能に不可欠です。それがなければ、神経細胞は正しく機能できず、時間の経過とともに筋力低下につながります。 SMAの種類に応じて、個人の体力と歩き、食べる、または呼吸する能力は大幅に減少または失われる可能性があります。

神経科学のロシュについて

神経科学は、ロシュの研究開発の主要な焦点です。私たちの目標は、画期的な科学を追求して、慢性的で潜在的に壊滅的な疾患を持つ人々の生活を改善するのに役立つ新しい治療法を開発することです。

Rocheは、多発性硬化症、脊髄筋萎縮、視神経骨炎症、アルツハイマー病、ハンティントン病、パーキンソン病、デュシェンヌ筋肉異常など、神経障害のための12を超える薬を調査しています。私たちのパートナーと一緒に、私たちは科学的理解の境界を押し広げて、今日の神経科学における最も困難な課題のいくつかを解決することを約束しています。

ロシュについて

1896年にスイスのバーゼルで設立され、ブランド医薬品の最初の産業メーカーの1つとして、ロシュは世界最大のバイオテクノロジー企業とグローバルリーダーでVitro診断のグローバルリーダーに成長しました。同社は、世界中の人々の命を改善し救うための医薬品と診断を発見および開発するための科学的卓越性を追求しています。私たちはパーソナライズされたヘルスケアの先駆者であり、さらに大きな影響を与えるためにヘルスケアがどのように提供されるかをさらに変えたいと考えています。私たちは多くの利害関係者と提携し、診断と製薬の強みを臨床診療からのデータの洞察と組み合わせて、各人に最善のケアを提供するために。

125年以上にわたり、持続可能性はロシュのビジネスの不可欠な部分でした。科学主導の企業として、社会への最大の貢献は、人々がより健康的な生活を送るのを助ける革新的な医薬品と診断を開発することです。ロシュは、2045年までに純ゼロを達成するために、科学ベースの目標イニシアチブと持続可能な市場イニシアチブに取り組んでいます。

米国のGenentechは、Roche Groupの完全な所有メンバーです。ロシュは、日本のチュガイ医薬品の過半数の株主です。