2024 年 12 月 18 日、食品医薬品局は、ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病に対する同種骨髄由来間葉系間質細胞 (MSC) 療法である remestemcel-L-rknd (Ryoncil、Mesoblast, Inc.) を承認しました ( SR-aGVHD）生後2か月以上の小児患者。リオンシルは、FDA によって承認された最初の MSC 治療法です。
Ryoncil の完全な処方情報はここに掲載されます
有効性と安全性
同種造血幹細胞移植（HSCT）後のSR-aGVHD小児患者54人を対象とした多施設共同前向き単群研究であるMSB-GVHD001（NCT02336230）で有効性が評価された。患者は、グレード B から D の SR-aGVHD を有しており、グレード B の皮膚のみを除いていました (国際血液骨髄移植レジストリ重症度指数基準)。 SR-aGVHD は、3 日以内に進行する、またはメチルプレドニゾロン (2 mg/kg/日または同等) の連続 7 日間以内に改善しない aGVHD として定義されました。スクリーニング前に二次治療aGVHD療法を受けている患者は除外された。
主な有効性結果の尺度は、28 日目の全奏効率 (ORR) および全奏効の期間でした。 ORR には完全奏効率と部分奏効率 (CR および PR) が含まれます。 28日目のORRは70％（95％信頼区間、CI：56.4～82.0）で、CR率は30％（95％CI：18.0～43.6）、PR率は41％（95％CI：27.6、 55.0）。進行、aGVHDに対する新たな全身療法、または何らかの原因による死亡に対する28日目の反応から計算した反応持続期間中央値は54日（範囲7、159+）であった。
最も一般的な非臨床副作用（発生率 20% 以上）は、ウイルス感染症、細菌感染症、不特定の病原体感染、発熱、出血、浮腫、腹痛、高血圧でした。
推奨用量は、1 回の静脈内注入あたり 2 X 106 MSC/kg 体重で、週に 2 回、連続 4 週間、合計 8 回注入します。点滴は少なくとも 3 日間隔で投与されます。最初のremestemcel-L-rkndから28日後の反応に基づいて治療を継続してもよい。
迅速なプログラム
Remestemcel-L-rknd には、ファストトラック、希少疾病用医薬品、および優先審査の指定があります。 FDA の迅速プログラムについては、「業界向けガイダンス: 重篤な症状に対する迅速プログラム – 医薬品および生物製剤」に記載されています。再生医療の高度な治療に対する FDA の迅速プログラムの説明は、「業界向けガイダンス: 重篤な症状に対する再生医療治療の迅速プログラム」に記載されています。
医療専門家は、医薬品や機器の使用に関連すると疑われるすべての重篤な有害事象を FDA に報告する必要があります。 MedWatch レポート システム または、1-800-FDA-1088 までお電話ください。
生物製剤評価研究センターによって規制されている腫瘍学治験製品の単一患者 IND に関する支援が必要な場合、医療専門家は [email protected] に電子メールを送信できます。
X の腫瘍学センター オブ エクセレンスをフォローしてください。 @FDAOncology。
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現時点での内容:
2024 年 12 月 18 日
#FDA小児患者におけるステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病に対するレメステムセルLrkndを承認