FcRnブロッカーによる青年期重症筋無力症の持続的な疾患管理

ジョージア州サバンナ — 治験中のニポカリマブと標準治療は、免疫グロブリン G (IgG) の持続的な減少を達成し、第 II/III 相の全身性重症筋無力症 (gMG) の青年患者にとって安全であるようです ヴァイブランス-MG 研究が示した。

ベースラインから積極的治療期の 24 週目まで、ベースラインからの総血清 IgG の平均変化率は -68.98% (95% CI -78.4 ～ -59.6%) であったと、カリフォルニア大学サンフランシスコ校ベニオフ小児病院のジョナサン ストロバー医師は報告しました。サンフランシスコ。

ストロバー氏によると、ベースラインから2週目までの投与前の総血清IgG減少量の中央値は-72%だったという。 24週目までの減少の中央値は-69.87%でした。

この研究結果は、米国重症筋無力症財団（MGFA）のセッションで発表された。 米国神経筋電気診断医学協会 (AANEM) 年次総会では、12 歳から 17 歳の gMG 患者に対するこの治験療法の可能性が示されていると Strober 氏は指摘しました。

「現在、米国ではこの若者向けに承認された先進治療の選択肢がないため、このような肯定的な結果を見ることができて心強いです」と同氏は述べた。

gMGの有病率は年齢とともに増加し、 重症筋無力症患者はほとんどいない 子供たちです。一部の研究では、若年性 gMG 患者の高い割合が必要な治療を必要とする可能性があることを示唆しています。 ICUに入院 病気の経過全体を通して。

ニポカリマブは、新生児 Fc 受容体 (FcRn) 上の IgG 結合部位をブロックして、gMG の病原性 IgG 自己抗体を含む循環 IgG の血清レベルを低下させるように設計されました。この治療法は最近、次の方法で試験されました。 極めて重要な裁判 成人 gMG 患者の数。

「これらは、青年を対象としたFcRnブロッカーについて報告された最初の臨床試験データです」とストローバー氏は述べた。

この治療は、gMGを有する青年において忍容性が良好であった、と同氏は指摘した。重篤な有害事象（AE）はなく、投与中止につながるAEも、24週目までに特に関心のあるAEもなかった。最も一般的なAEは鼻咽頭炎であった。

ヴァイブランス-MG この研究は、gMGの小児および青年を対象としたニポカリマブと標準治療の継続的な非盲検試験であり、2歳から18歳までの患者が登録可能である。

参加者全員がgMGと診断された MGFA 分類 IIa から IVb の gMG は、抗アセチルコリン受容体 (抗 AChR) または筋肉特異的キナーゼ (抗 MuSK) 自己抗体の血清陽性であり、継続的な安定した標準治療に対して臨床反応が不十分でした。

AANEMで発表された結果には、12歳から12歳までの青少年が含まれていました。

「7人の患者がスクリーニングされた。5人はこのカットオフの時点で積極的な治療に入り、負荷用量のニポカリマブ30 mg/kgが投与され、その後2週間ごとに15 mg/kgが24週間投与された」とストローバー氏は述べた。 「その後、彼らは全員、2週間ごとに15 mg/kgの用量、または4週間ごとにニポカリマブ30 mg/kgのいずれかを投与できる長期延長期に入った。」

主要評価項目には、総血清 IgG に加えて、24 週間の安全性と忍容性が含まれていました。副次評価項目には、重症筋無力症の日常生活活動（MG-ADL）および定量的重症筋無力症（QMG）スコアの変化が含まれました。 MG-ADL は 0 ～ 24 の範囲であり、スコアが高いほど症状が重篤であることを示します。 QMG の範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど病気がより重篤であることを示します。

「ベースラインの平均 MG-ADL は 4.29 と低めで、範囲は 2.5 ～ 9.5 で、平均 QMG は 12.5 でした」と Strober 氏は指摘しました。

4週目にはMG-ADLスコアに臨床的に意味のある減少が見られ、それは24週目まで維持されたとStrober氏は述べた。 24 週目では、MG-ADL スコアの平均は -2.40 ポイント改善しました。

「5 人の参加者のうち 4 人は、24 週目に MG-ADL スコアが 0 または 1 でした」と Strober 氏は指摘しました。

同様に、QMG スコアは 4 週目に低下したと彼は観察しました。 24 週目に、平均 QMG スコアは -3.80 ポイント改善しました。

他の2つの試験では、若年性重症筋無力症の小規模な第II/III相研究でFcRnブロッカーを評価している。 ロザノリキシズマブ (Rystiggo)、そして 1 つは入っています エフガルティギモド （ヴィヴガルト）。終末補体C5阻害剤 エクリズマブ （ソリリス）も試験され、昨年承認されました。 欧州連合 そして 日本 難治性 gMG を持つ小児および青少年を治療する。