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2024-02-26 14:35:09
– この初のヒト臨床研究は、AL01211が一般に安全であり、最大60 mgの単回投与および最大30 mgの複数回投与で忍容性が高いことを実証しました。
– AL01211は用量依存的な薬物動態を示し、健康なボランティアにおいて疾患バイオマーカーであるグルコシルセラミドとグロボトリアオシルセラミドを効果的に減少させる能力を示した
– ファブリー病患者を対象としたAL01211の第2相試験のトップライン結果は2024年下半期に発表される予定
カリフォルニア州ニューアーク–(ビジネスワイヤー)– エースリンク・セラピューティクス次世代の経口基質減少療法 (SRT) を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社である , Inc. は本日、健康なボランティアを対象とした AL01211 の第 1 相試験の結果が査読付き雑誌に掲載されたと発表しました。 医薬品開発における臨床薬理学、米国臨床薬学大学のジャーナル。
AL01211 は、ファブリー病および 1 型ゴーシェ病の治療のために開発されている強力な経口グルコシルセラミドシンターゼ (GCS) 阻害剤です。 開発中の他の GCS 阻害剤とは対照的に、AL01211 は中枢神経系 (CNS) への浸透が最小限であるため、CNS 関連の副作用のリスクを回避しながら末梢臓器への治療上の利点を可能にします。
「これらの結果は、クラス最高の GCS 阻害剤としての AL01211 の変革の可能性を浮き彫りにしています」と AceLink Therapeutics の CEO 兼創設者の Jerry Shen 博士は述べています。 「当社の第 1 相試験では、ファブリー病患者を対象とした進行中の第 2 相臨床試験をサポートする重要な安全性とバイオマーカーのデータが提供されました。 2024 年後半には第 2 相試験のトップラインの結果が得られる予定です。」
発表された第 1 相試験では、健康なボランティアにおける安全性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD) の効果を決定するために、AL01211 を単回漸増用量群と複数漸増用量群で評価しました。 全体として、AL01211 は一般に安全で忍容性が高く、重篤な有害事象はありませんでした。 30 mg の用量レベルでは、血漿グルコシルセラミドとグロボトリアオシルセラミドがベースライン レベルからそれぞれ 78% と 52% 減少し、AL01211 のさらなる臨床開発が裏付けられました。
「これらのデータは、ファブリー病などのスフィンゴ糖脂質蓄積症に苦しむ患者に、より便利で効果的な治療選択肢を提供するという当社の取り組みを強化するものです」と研究早期開発担当副社長のマイケル・バブコック博士は述べた。 「私たちの試験では、AL01211 は用量依存的な PK および PD 効果を示し、AL01211 への曝露と疾患バイオマーカーの減少との間には明確な相関関係がありました。 この研究から得られた洞察により、患者における AL01211 の治療効果をテストする準備が整いました。」
2023年10月、AceLink Therapeuticsは、これまで治療を受けていない古典的ファブリー病の男性を対象にAL01211の安全性、PK、PDを評価する第2相非盲検試験で最初の患者に投与した。 この研究のトップラインの結果は 2024 年後半に発表される予定です。
AL01211について
AL01211 は、優れた効力 (1 桁ナノモル IC50)、優れた選択性、および 1 日 1 回の経口投与をサポートするその他の有利な薬物特性を備えた独自の非脳浸透性 GCS 阻害剤です。 AL01211 は、酵素補充療法で必要とされる頻繁な静脈内注入の代替として、切望されている経口低分子療法を提供します。
GCS阻害剤について
GCS は、さまざまな細胞プロセスや疾患において重要な役割を果たす生理活性分子のグループであるスフィンゴ糖脂質の合成の最初のステップを触媒します。 GCS 阻害剤はスフィンゴ糖脂質の合成を減少させるため、これらの脂質の病原性蓄積によって引き起こされるファブリー病やゴーシェ病などの疾患に有益な効果をもたらします。
AceLink Therapeutics, Inc.について
2018 年に設立された AceLink Therapeutics は、満たされていないニーズが高い遺伝性疾患に対処するための安全で効果的な医薬品の開発に焦点を当てている革新的なバイオ医薬品スタートアップです。 同社の最初の焦点は、ファブリー病の新しい治療法の開発です。 詳細については、こちらをご覧ください。 www.acelinktherapeutics.com。
businesswire.com でソース バージョンを表示します。 https://www.businesswire.com/news/home/20240226569957/en/
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