ミラノ、イタリア、2024年9月16日（GLOBE NEWSWIRE） — AAVantgarde バイオ イタリアを拠点とする世界的なバイオテクノロジー企業であるAAVantgarde社は、同社独自のデュアルハイブリッド遺伝子治療プラットフォームを使用して、アッシャー症候群1B型関連網膜色素変性症（USH1B）の被験者にMYO7Aタンパク質を送達するAAVB-081の安全性と忍容性を評価する第1/2相オープンラベル臨床試験であるLUCE-1試験で、最初の被験者に投与されたことを発表しました。
大量遺伝子送達用のこのデュアル AAV 技術は、ナポリに拠点を置き、テレソン財団が所有および管理する国際研究機関 TIGEM の Alberto Auricchio 教授の研究から生まれました。AAVantgarde は TIGEM のスピンオフ企業であり、遺伝性網膜疾患に対する AAV デュアル技術の独占ライセンスを保有しています。
LUCE-1 研究における最初の網膜下遺伝子治療手順は、カンパニア大学病院「ルイジ ヴァンヴィテッリ」（ナポリ）眼科部長のフランチェスカ シモネッリ教授が監督しました。この病院は、フェーズ 1/2 試験の 3 つの臨床施設のうちの 1 つです。シモネッリ博士は、LUCE-1 研究の主要投与施設であるカンパニア大学病院「ルイジ ヴァンヴィテッリ」のグローバル主任研究員です。
「USH1B関連網膜色素変性症患者を対象としたAAV-081のヒト初となる第1/2相臨床試験に主任研究者として参加できることを嬉しく思います」と、 シモネッリ教授「この革新的なプログラムを通じて、私たちは十分な医療を受けられていない患者を理解し、治療するためのアプローチを根本から変えることを目指しています。私たちは科学的知識を前進させるだけでなく、患者ケアに直接影響を与える強力な証拠を生み出す準備ができています。」
Jayashree Sahni 博士、AAVantgarde CMO 「この初のヒト臨床試験でシモネリ教授と緊密に協力し、眼科適応症の遺伝子治療の開発における彼女の優れた専門知識を活用し、この潜在的に新しい治療法をUSH1B患者コミュニティにできるだけ早く提供することを目標とできることは光栄です。」
アルベルト・アウリッキオ教授、AAVantgarde 創設者兼 CSO 「当社のデュアルハイブリッド技術がついに眼科の適応症で臨床的にテストされたことは非常に喜ばしいことです。長年の研究が、満たされていないニーズが非常に高いこれらの患者を助ける上でその価値を証明してくれることを大いに期待しています。」
ナタリア・ミシャッテリ博士、AAVantgarde CEO 「失明を防ぐ治療法のないUSH1B患者に希望を与えることを目的としたこの臨床研究の主任研究者としてシモネリ教授を迎えることができて光栄です。シモネリ教授は眼科における遺伝子治療の先駆者であり、この分野での彼女の豊富な経験は、この新しい治療法の開発を成功させる上で非常に貴重なものとなるでしょう。」と付け加えた。
AAVB-081 プログラムについて
AAVB-081 は、MYO7A 関連アッシャー症候群 (USH1B) を標的とする網膜内 AAV8 ベースのデュアル ハイブリッド製品です。AAVantgarde のデュアル ハイブリッド プラットフォームは、それぞれが Myo7A 遺伝子をコードする発現カセットの半分を含む 2 つの AAV8 ベクターを使用し、細胞核レベルで機能して、細胞内でトランスジーンの 2 つの半分を 1 つに再結合します。この技術は、動物モデルで治療上意味のあるタンパク質レベルを生成する効率的な再結合につながります。
LUCE-1試験について
LUCE-1 は、アッシャー症候群 1B 型に関連する網膜色素変性症の被験者に網膜下に投与されるデュアル AAV8.MYO7A (AAVB-081) の 3 つの用量レベルの安全性、忍容性、および予備的な有効性を調査する第 1/2 相多施設共同、非盲検、用量漸増試験です。
アッシャー症候群1B型について
アッシャー症候群1B型（Usher1B）は、網膜と内耳に影響を及ぼす遺伝性疾患である。Usher1Bは、 MYO7A 遺伝子です。Usher1B を治療するための治療遺伝子は 6.7 kb の長さで、標準的な AAV ベクター内に収まらないほど大きいです。米国と EU には Usher1B に罹患している患者が約 20,000 人います。これらの子供は生まれつき聴覚障害があり、前庭機能障害を患い、生後 10 年以内に視力が低下し始めます。これらの患者の聴覚障害を治療するための外科的治療はありますが、進行性の視力低下や失明を治療するための治療法はありません。
AAVantgarde Bioについて
AAVantgarde Bio は、臨床段階にあるイタリアに本社を置く国際的なバイオテクノロジー企業で、遺伝子治療における AAV ベクターの積載容量の限界に対処するために、独自の 2 つのアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクター プラットフォームを開発しました。AAVantgarde プラットフォームは、眼球組織および眼球以外の組織に大きな遺伝子を送達するために使用できます。イタリアのナポリにある TIGEM (テレソン遺伝学医学研究所) の Alberto Auricchio 教授とテレソン財団によって共同設立された AAVantgarde は、まず、明らかに満たされていないニーズのある 2 つの遺伝性網膜疾患で、臨床でプラットフォームを検証します。詳細については、次の Web サイトをご覧ください。 ホームページ
接触：
ジュリア・ウィルソン – JW コミュニケーションズ
電話: +44 (0) 7818 430877
メールアドレス: ジュリアウィルソン[email protected]
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#AAVantgarde初のヒトへの投与患者を発表
2024-09-16 06:01:14