研究が白血病患者の新たなライフラインにつながる

がん治療の失敗を繰り返すと、最も強い患者でも希望を失うことがあります。しかし、元バージニア大学医学部助教授のトマシュ・シエルピッキ氏とヨランタ・グレンベッカ氏は、最も致死性の高い血液がんに直面している人々に希望を取り戻すべく取り組んでいる。

11月にはアメリカで 食品医薬品局 NPM1遺伝子変異を伴う再発性または治療抵抗性の急性骨髄性白血病患者向けにジフトメニブを承認した。

急性骨髄性白血病は、主に 68 歳以上の人に見られる致死的な血液がんです。米国癌協会によると、毎年 22,000 人以上のアメリカ人がこの状態を発症し、11,000 人以上が死亡しています。

しかし、チェルピッキとグレンベッカのおかげで、その数字は減少傾向にある可能性がある。

「トマシュ氏とヨランタ氏が20年前にUVA研究所で始めたことは、今では命を救っている」とUVAライセンシング＆ベンチャーズグループのエグゼクティブディレクター、リチャード・W・シラ氏は語った。 「これはまさに、ここLVGのオフィスを通じて行われるすべての仕事で私たちが望んでいる種類の成果であり、ポール＆ダイアン・マニング・バイオテクノロジー研究所で達成されると私たちが期待している仕事の一例です。」

ポーランド出身のチェルピツキさんとグレンベッカさんは結婚し、現在はミシガン大学の教授を務めているが、ポーランドのヴロツワフ工科大学の大学院在学中に出会った。そこにいる間、彼らはがん患者を助ける新薬の開発を目的とした研究について考え始めました。

「それは夢だったが、当時はそれが実際に現実になるとは思っていなかった」とグレンベッカ氏は語った。

「誰も未来を予見できなかった」とチェルピッキ氏は語った。

夫妻がメニン阻害剤（主に急性白血病の治療に使用される分子標的療法）に着目したのは、2008年に指導者ジョン・ブッシュウェラー氏の下、UVAの分子生理学・生物物理学科で助教授として働いていたときだった。

「私たちはジョン・ブッシュウェラーがしてくれた事を本当に大切にしています。彼は私たちに独立した仕事をさせてくれました」とシェルピッキ氏は語った。 「そして、メニン阻害剤プロジェクトの開始と継続に必要なものを支援できる資金を得ることができたのは非常に幸運でした。」

深夜も多かったです。

「私たちが結婚し、お互いをサポートするために一緒に働いていたことはある程度は助けになりましたが、問題の1つは、配偶者と仕事をしていると、家に帰った後も仕事関連の会話が続くことです。それは場合によってはやりすぎかもしれません」とCierpicki氏は言いました。

「翌日まで待てないアイデアについて、真夜中に会話を始めることもありました」とグレンベッカ氏は語った。 「しかし、良い面としては、同じプロジェクトのさまざまな側面に取り組みながら、お互いに緊密に協力し、補完的な専門知識を活用できたということです。」

結局、それらの会話は実を結びました。 2009 年、UVA Licensing & Ventures Group とミシガン大学イノベーション パートナーシップ オフィスの協力により、最終的にジフトメニブの開発につながるメニン阻害剤の特許が取得されました。

薬はそれをブロックします 重要なタンパク質 それが白血病を引き起こし、細胞ががん細胞ではなく健康な白血球になることを可能にします。

マニング研究所の所長兼最高科学責任者であるマーク・エッサー氏は、「ジフトメニブは、他の治療法が奏功しなかった患者にとって、つまり希望を失った患者にとって、待望され切実に必要とされている新たな選択肢である」と述べた。 「これはグレンベッカ博士とチェルピッキ博士による素晴らしい成果です。」

グレンベッカ氏と夫は、白血病の治療を数回受けても効果がなかったが、ジフトメニブを1サイクル投与しただけで白血病が寛解した患者のことを知ったと述べた。

「FDAによるジフトメニブの承認は、この薬を必要とするすべての患者が利用できるようになったため、非常にやりがいのあることだ」とグレンベッカ氏は述べた。 「とても刺激になっています。これからも努力を続けていきたいという気持ちがさらに高まりました。」

Cierpicki 氏は UVA での時間を振り返りながら微笑みました。

“私は信じている 学術的創薬 「特に業界の関心が最優先事項ではない希少疾患において、非常に重要な役割を果たしています。したがって、これらの取り組みを継続することが不可欠です。」と同氏は述べました。