ドラベ症候群の臨床試験の臨床結果は、両社が 2025 年に署名した提携の一環です。
バイオジェンとストーク・セラピューティクスが共同開発しているアンチセンス・オリゴヌクレオチド治療法は、治療が難しいてんかんの疾患改善の可能性を実証した最初の薬剤となった。
ゾレブネルセンの新しい臨床データは、2件の初期第I/IIa相試験と進行中の延長試験で、ドラベ症候群の小児患者の発作数を大幅に減少させることが可能であることを示した。
最初の試験では、81人の子供に最大70mgのゾレブネルセンが単回投与または6カ月間にわたって複数回投与された。
患者は、延長研究の最初の 20 か月間で発作数が 59 ～ 91 パーセント減少し、3 年間の延長研究を通じて持続しました。
病気の根本的な遺伝的原因を標的とすることにより、ゾレブネルセンはドラベ症候群の治療のための最初の疾患修飾薬となる可能性があります。」
現在の治療法がほとんどの Dravet 患者の発作を制御するのに効果がなく、症状に対処する治療法が現在利用できないことを考えると、これらの結果は注目に値します。ゾレブネルセンは、神経細胞の正しい機能の回復を助けることによって作用します。
ストーク・セラピューティクス社の首席医事責任者、バリー・ティコ博士は、「ゾレブネルセンは、病気の根本的な遺伝的原因を標的とすることで、ドラベ症候群の治療のための最初の疾患修飾薬となる可能性がある」と述べた。
の筆頭著者 NEJM この出版物のヘレン・クロス教授は次のように付け加えています。「これらのデータは、ドラベ症候群の治療における潜在的な転換点を示しています。
「発作を減らすことは依然として重要ですが、これらの研究で見られた認知、行動、生活の質の改善は、病気の経過、ひいては患者とその家族の生活を変える可能性があることを示唆しています。」
ゾレブネルセン氏は現在進行中の捜査を受けている。 第III相EMPEROR試験その結果は 2027 年半ばに共有される予定です。
最近発表された調査結果は、次の場所で入手できます。 やめてください。
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#ASOはDravet社の最初の疾患修飾薬の可能性があると称賛される
2026-03-06 11:59:00