カリフォルニア大学デービス校の産科病棟（米国）では、子宮内で二分脊椎症と診断された6人の乳児が健康に生まれ、脳脊髄液（CSF）の漏出、感染症、二分脊椎症に関連する異常な組織成長や脳の異常の兆候は見られなかった。標準的な胎児二分脊椎手術と組み合わせた史上初の胎盤由来間葉系幹細胞（PMSC）療法によって「治癒」が可能になりました。
評価期間中 フェーズ 1 CuRe 試験*、その結果は、 ランセット、この治療法は、重度の二分脊椎症を治療するための安全で有望なアプローチであることが証明されており、 「従来の手術だけと比較して、赤ちゃんの健康を改善する可能性があります。」
「私たちは、この治療法を胎児の二分脊椎修復のための安全かつ標準的な選択肢とし、この病気に苦しむ世界中の家族に新たな希望を提供することを目指しています。 この革新的な細胞療法を開発した研究者らは喜びました。 これらの結果は、先天奇形の子宮内細胞治療の分野における大きな進歩となる。 »
二分脊椎の子宮内修復により、運動機能が改善されながら脳室腹膜シャントの必要性が減りましたが、依然として重大なハンディキャップを抱えている小児の大多数（58％）にとって、この介入は依然として不十分です。そのため、CuRe の最初の研究者は、Moms 試験（ 脊髄髄膜瘤研究の管理）、この研究は骨髄髄膜瘤に対する子宮内手術の利点を示しています。
後脳ヘルニアの退行
チームには、胎児がT1からS1の間の二分脊椎症を呈した6人の妊婦（5人が脊髄髄膜瘤、1人が骨髄分離症）で構成されていた。標準的な胎児二分脊椎手術（妊娠 24 ～ 25 週（SA））が実施され、その後、外科医が手術中に露出した脊髄に PMSC を直接適用する追加のステップが行われました。これらの細胞は、炎症を軽減し、治癒を促進し、神経組織を保護する能力で知られており、二分脊椎のヒツジモデルで効果的であることが示されています。試験では、それらは提供された胎盤から得られたものでした。
2021年7月から2022年12月までの帝王切開で中央値34週で生まれた6人の赤ちゃんは全員、脊髄が「修復」されており、感染、異常な組織成長、腫瘍形成（PMSCの悪性または良性形質転換、PMSC誘発性新生物）の兆候は見られなかった。出生後の MRI スキャンにより、二分脊椎に関連する脳の異常が消失していることが確認されました (後脳ヘルニア）すべての新生児に発生します。退院するまで、水頭症の管理のためにシャントを必要とした子供は一人もいませんでした。さらに、著者らは、試験中およびフォローアップケア全体を通じて、細胞療法に起因する重篤な有害事象がなかったことを報告しています。
今後、子供たちは6歳になるまで監視され、幹細胞治療が安全であり、成長に合わせて子供の可動性、健康、生活の質が向上することを確認するための定期的な検査と評価が行われることになる。現在、研究者らは、外科技術と治療プロトコルを改良するために、大規模で長期の臨床試験を立ち上げることに重点を置いている。
*この治験はカリフォルニア再生医療研究所とシュライナーズ児童協会から資金提供を受けました。
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