食品医薬品局は、妥当なメカニズムがあるという証拠に基づいて、希少疾患の治療薬の承認を検討する予定だ。
アンドリュー・ハーニク/AP
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食品医薬品局は月曜日、非常に稀な疾患を持つ患者が最先端の治療をより簡単かつ迅速に受けられるようにすることを目的とした新しい政策の詳細を発表した。
の 新しいガイダンス これにより、当局は、治療法がどのように機能するかについての「もっともらしいメカニズム」の証拠に基づいて、希少疾患の新しい治療法を承認できるようになる。この政策は、遺伝子編集などの最先端技術の利用を加速し、従来の研究を最初に実施することが不可能ではないにしても困難であるほど稀な疾患に苦しむ個々の患者に合わせた治療法を開発することを目的としている。
「何十年もの間、家族は同じことを聞いてきた。患者が足りない。承認には時間がかかりすぎる。科学が子供に追いつくのを待つだけだ」とロバート・F・ケネディ・ジュニア保健福祉長官は新政策案を発表する会見で述べた。 「今日で終わりです。個別化医療はもはや理論的ではありません。」
「歴史的に、FDAでは希少疾患は後回しにされてきた」とFDA長官マーティ・マカリー氏は会見で付け加えた。 「私たちは長い道のりを歩んできました。」
新しいアプローチ、 11月に大まかに概要を説明、疾患の原因となる遺伝的欠陥とそれに治療がどのように対処するかを理解するなど、治療が効果があるとのもっともらしい期待がある疾患に適用されます。
FDA医薬品評価研究センター所長のトレイシー・ベス・ホーグ博士は会見で、「今日は非常に稀な疾患を持つ患者にとって非常に刺激的な日だ」と語った。
科学者たちは鎌状赤血球症などの遺伝性血液疾患に苦しむ患者を助けるためにCRISPRのような遺伝子編集治療の開発を開始しており、がん、遺伝性高コレステロール、ある種の遺伝的盲目などの他の病気に対する実験的な遺伝子編集治療も研究している。
しかし、製薬会社には極めて稀な疾患に対する遺伝子編集治療法を開発する強力な経済的インセンティブがないため、多くの医師、患者、その家族は不満を抱いている。遺伝子編集によって治癒できる可能性のある病気は、合計すると何千も存在します。 FDA は、3,000 万人のアメリカ人が希少疾患に苦しんでいると推定しています。
これに応えて、科学者たちは、ある疾患に対する遺伝子編集治療を他の疾患にも容易に適応できるほど類似した稀な症状のグループのテンプレートを作成することで、この問題を解決しようと試みてきた。そうすれば、それぞれのケースで長い規制当局の承認プロセスを経る必要がなくなり、より手頃な価格で実用的なものになる可能性があります。
この懸念に対処することを目的としたFDAの新たな方針は、フィラデルフィア小児病院で治療を受けたペンシルベニア州の乳児がきっかけとなったこともある。 CHOPの医師たちは、非常に稀ではあるが重篤な遺伝性肝疾患を持って生まれた乳児を、その乳児の特定の遺伝的欠陥を標的とした遺伝子編集治療法で救った。同じアプローチを他の同様の条件に適用することもできます。
「私たちはこれを何度も繰り返して、多くの患者の治療法を個別化できることに気づきました」と博士は語った。 キラン・ムスヌルとペンシルバニア大学トランスレーショナルリサーチ教授が会見に出席。ムスヌルはその赤ちゃんの治療法の開発に協力しました。 「これにより医師は非常に多くの患者を治療できるようになります。」
「これらの治療法が安全かどうか、効果があるかどうかを効率的に評価できる革新的な規制の枠組みが必要です」と博士も同意した。 レベッカ・アーレンス・ニクラス、赤ちゃんを治療したCHOP医師の1人が会見で語った。
新しい FDA ポリシーは、次のような他のテクノロジーにも適用される可能性があります。 アンチセンスオリゴヌクレオチド、多くの外部専門家から賞賛されました。
「今日のガイダンスは、想像できる限り最高の「準備完了、準備完了、出発！」です。治療としての個別化された遺伝子編集の分野に向けて」と書いた フョードル・ウルノフ カリフォルニア大学バークレー校の教授がNPRに宛てた電子メールで述べた。 「HHS指導部の『原因となる変異が100個ある病気には、100回の臨床試験は必要なくなる』という言葉を聞くと、まさに『歓喜の歌』のように聞こえます。なぜなら、子供たちをより早く、より手頃な価格で治療できるようになるからです。」
他の人もこれに同意したが、この政策がどの程度広範囲に適用されるかについて懸念を表明した。
「もっともらしいメカニズムの政策は、現実の問題に対処しているように見える」と氏は言う。 レイチェル・サックス、セントルイスのワシントン大学の法学教授。 疑問を提起した アプローチについて。 「懸念されるのは、もっともらしいメカニズムの経路が、一般的な疾患が存在し従来の試験が実行可能な疾患領域に拡張される可能性があり、この経路を通過する必要がなくなるのではないかということです。」
#FDA希少疾患の承認には妥当なメカニズムがあれば十分だと主張 #-