「これらの発見はベティセルを確立します [betibeglogene autotemcel] TI を達成する永続的な 1 回限りの治療として [transfusion independence]鉄バランスを回復し、生活の質を改善し、TDT患者に治癒の可能性のある治療オプションを提供します [transfusion-dependent β-thalassemia]」と筆頭著者は書いた ジャネット・L・クウィアトコウスキー医学博士、修士課程修士課程修了者、 フィラデルフィア小児病院サラセミアセンター所長とその同僚。
クウィアトコウスキー博士らは次のように述べています。[m]フェーズ 3 での改良により形質導入効率が向上し、その結果、医薬品ベクターのコピー数と HbAT87Q が増加しました。 [betibeglogene-autotemcel-produced functional adult hemoglobin] これは、フェーズ 1/2 と比較して、ヘモグロビンおよび輸血非依存率が高いことを意味します。」
長期的な安全性に関して、著者らの発見は、このタイプの介入について予想どおりでした。ベクター由来の複製能を有するレンチウイルス、悪性腫瘍、または挿入発癌の事例を報告した患者はいなかった。
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#ベチベグロジェンオートテムセルの長期データは輸血依存性βサラセミアに期待を示す
2026-02-20 22:12:00