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がんに対する免疫システムを再プログラムする遺伝子治療、BBVA財団賞

がんを攻撃するために患者自身の細胞を遺伝子組み換えすることは、わずか 20 年前には未来的なアイデアのように思えました。今日、それが恩恵をもたらしているのが臨床現実です。 50,000人以上 世界中で。そのビジョンを治療に変えてくれて、カール ... ジューンとミシェル・サドランは、BBVA 財団の生物学と生物医学分野の知識フロンティア賞を受賞しました。 この賞は、CAR-T 細胞を用いた免疫療法の先駆者として 2 人の科学者を表彰しました。この戦略は、特定の免疫療法へのアプローチを変革しました。 血液がん特に従来の治療に抵抗性のある白血病やリンパ腫です。基礎研究から患者を対象とした最初の治験に至るまで、彼らの研究は腫瘍学のパラダイムシフトを表しています。 この技術は、患者自身の血液から免疫系の重要な細胞であるTリンパ球を抽出し、研究室でそれらを遺伝子組み換えして、その表面にCAR（キメラ抗原受容体）と呼ばれる人工受容体を発現させることからなる。これは、腫瘍細胞に存在する特定のタンパク質を認識できるレーダーとして機能します。患者に再注入されると、これらの再プログラムされた細胞が選択的にがんを特定し、破壊します。 ミシェル・サドランは、90年代に、遺伝子工学によって腫瘍と戦う免疫システムを「教える」方法を最初に研究した一人の一人でした。第一世代の受信機の後、彼のチームはなんとか開発しました。 CAR-T細胞 体内で生存し、増殖することができます。 2003 年に、彼は実験モデルで、白血病やリンパ腫に存在する CD19 タンパク質に対する悪性細胞を根絶できることを実証しました。 クリニックへの決定的な飛躍はカール・ジューンによってもたらされました。 2010年、彼はいかなる治療法も効かなくなった進行性白血病患者を初めて治療した。結果は予想を上回りました。一部の患者は 1 回の注入後に完全寛解を達成しました。実際、最初の患者の一人は、体内で活性なCAR-T細胞を10年以上維持していた。 これらの試験の結果、米国医薬品庁（FDA）は2017年に特定の血液がんに対する初のCAR-T療法を承認し、その1年後に欧州医薬品庁もこの決定を下した。それ以来、50,000人以上の患者がこれらの治療法で治療を受けてきました。この治療法は歴史上初の「生きた薬」と考えられています。細胞は従来の薬のように代謝されませんが、体内で何年も存続し、抗腫瘍作用を維持することができます。 スペインはこの分野で重要な役割を果たしてきました。バルセロナの病院クリニックは、ヨーロッパ初の学術的な CAR-T プログラムの 1 つを開発し、これにより数百人の患者を治療し、コストを削減することができました。立候補を支持した何人かのスペインの専門家は、この国がこれらの細胞療法の開発において最も進んでいる国であることを強調している。 現在の課題は、その有効性を乳がん、結腸がん、膵臓がんなどの固形腫瘍にまで拡張することですが、これらのがんは生物学的に複雑であるため、これまで結果はより慎重でした。それでも、世界中の何千もの研究室が、これらの障壁を克服し、遺伝子免疫療法の範囲を拡大するために取り組んでいます。 さらに、CAR-T の可能性は腫瘍学を超えています。最近の研究では、狼瘡などの自己免疫疾患や HIV などの慢性感染症に有用である可能性が指摘されています。危険な仮説として始まったものは、 21世紀の医療革命の一つ。私たち自身の防御機能を再プログラムすることは、もはや SF…