遺伝子編集された赤ちゃんは未来だ – しかし、これらの CRISPR スタートアップ企業は未来ではない

これをあなたに壊すのは嫌です、 しかし、すべての子どもは遺伝子実験の対象であり、自然は物事がうまくいかなくても気にしません。私たちのゲノムは、相反する進化の力によって生み出されたひどい混乱であり、私たち一人ひとりが、100 かそこらのブランドを持つ遺伝子のサイコロの新たな投げの対象です。–新しいランダムな突然変異がミックスに投入されました。

このため、文明が気候変動を含むがそれに限定されない、差し迫ったさまざまな危機を乗り越えれば、いつか胚の遺伝子編集が日常的になるだろうと私は信じています。最終的には、自然妊娠は無責任であるとさえみなされるようになるかもしれません。

その点に到達するまでの道のりは非常に長いです。ただし、今年テクノロジー仲間の誇大宣伝を聞いてきた人なら、違う考えを持つのも無理はありません。 2025 年、遺伝子編集された赤ちゃんの作成を目指している新興企業が 3 社以上あることがわかりました。

では、CRISPR 誕生はすぐそこまで来ているのでしょうか? それとも、このような新興企業は実際には逆効果になる可能性があるのでしょうか?

遺伝病の予防

スタートアップ企業のうち 2 社 – マンハッタンゲノミクス そして 予防 – 彼らの目的は人々を強化することではなく、重篤な遺伝性疾患を予防することであると述べています。価値のある目標です。しかし、良いニュースは、そのような状態は、着床前の体外受精胚の遺伝子検査などのさまざまなスクリーニング方法によってすでに予防できることです。審査が通らないケースもほとんどありません。

では、こうした問題を抱えずに体外受精スクリーニングという既存の製品があるのに、なぜ技術的にも法的にも難しい製品である遺伝子編集胚を開発する会社を見つけたのでしょうか?

この質問を両社にぶつけたところ、プリベンティブ社は返答しなかったが、マンハッタン・ゲノミクス社の広報担当者は、体外受精を受けるカップルは選択できるほどの胚を持っていないことが多いと述べた。病気を運ぶ胚を廃棄せずに編集できれば、子供が生まれる可能性が高まります。同社は、遺伝子編集により「現在体外受精を行っているカップルだけで、毎年約10個のハンチントン病に罹患した胚と35個の鎌状赤血球症に罹患した胚を修正できる可能性がある」と推定している。

これはごく少数の子供の数に相当します。移植された体外受精胚の約 3 分の 1 だけが生きた出産につながり、編集後はこれよりも低くなる可能性があります。さらに、これを行うには重大な問題もあります。まず、CRISPR 手法は大きく進歩しましたが、副作用として危険な変異が発生するリスクがまだあります。

第二に、胚の分裂が始まった後も編集プロセスが開始されないか、続行できることがよくあります。これは、単一の胚内のさまざまな細胞にさまざまな変化が生じることを意味します – モザイク現象と呼ばれる現象 CRISPRで見られる中国で違法に作られた子供たち そして2018年に発表されました。

これが意味するのは、病気の原因となる突然変異が編集された胚で正常に修正され、危険な突然変異がないかどうかを確実に判断することはできないということです。それは素晴らしいことだ。

正しい方法で行う

潜在的な解決策はあります。たとえば、一部の遺伝子編集動物は、幹細胞を改変し、望ましい変化が得られたことが確認されてから細胞のクローンを作成することによって作られます。しかし、私としては、 前回のコラムで説明した、クローン動物には多くの健康上の問題や予期せぬ身体的な違いがあります。これが、より多くの基礎研究が必要な理由であり、このアプローチを人間で試みる場合、厳密な精査が非常に重要になる理由です。

私たちは現在、英国とオーストラリアでのミトコンドリア提供の展開という形で、胚の遺伝子編集をどのように責任を持って導入できるかを示す2つの優れた例を手に入れました。ミトコンドリアは、独自の小さなゲノムを持つ細胞内のエネルギー生成構造です。突然変異したミトコンドリアが子供に受け継がれると重篤な病気を引き起こす可能性がありますが、これは健康なドナーミトコンドリアと交換することで回避できます。

ミトコンドリア技術の一形態は、1990 年代に米国の私立不妊治療クリニックによって提供され、その結果、私が以下のように説明するものが誕生しました。 最初の遺伝子組み換え人間。これらの初期の取り組みにより、この技術は米国で禁止されることになりました。

ミトコンドリアの寄付は英国ではかつて違法だった、 しかし、患者団体によるキャンペーンや広範な協議と議論の後、 法律が変わりました そして今があります 試験的にケースバイケースで承認。オーストラリアは ほぼ同じことをしている。

本当の目標は何ですか？

これが、新しい生殖技術が、公然と、合法的に、独立して監督された試験の一環として導入されるべき方法である。その代わりに、少なくとも 2 つのスタートアップ企業が 検討していると伝えられている 胚における遺伝子編集の使用を規制する法律が少ない国で実験を行っています。

規制の監視の外で活動している民間企業の主張を信頼することができないため、これでは科学は進歩しません。それどころか、遺伝子編集に対する法律を導入または強化する国が増えるなど、反発を招く可能性がある。

億万長者の場合 – Preventive の投資家には、OpenAI の Sam Altman 氏や Coinbaseのブライアン・アームストロングたとえば、深刻な遺伝性疾患の予防に真剣に取り組んでいる場合、非営利の研究組織に資金を投入することで、はるかに多くのことを達成できるでしょう。

それとも、他のカップルが健康な子供を産むのを助けるのではなく、自分自身の子供を育てることが最終的な目標なのでしょうか？それが 3 番目のスタートアップの明確な目標です。 ブートストラップバイオ。

では、必要に応じて、遺伝子編集を使用して子供たちを強化することはできるでしょうか?答えは来月のコラムでお伝えします。