医療技術の経済評価に離散イベント シミュレーション (DES) を使用するのはどのような場合ですか? – ヘルスケアエコノミスト

それは、による役立つ記事のタイトルです カーノンとハジ・アリ・アフザリー（薬経済学 2014) 字幕付き DES のコストと利点のレビューと批評。

この論文では、まず、デシジョン ツリー、マルコフ コホート モデル、個人レベル モデルという 3 つの最も一般的なタイプのモデルに焦点を当てます。 意思決定ツリー 単純で短期間のモデルには役立ちますが、より複雑なモデリング タスクや長期間にわたるモデルには役に立ちません。 コホートモデル が一番人気ですが、「…」[b]このようなモデルは個人ではなくコホートに従うため、マルコフの仮定に従うことになります。マルコフの仮定では、オブジェクトのその後の (または将来の) 経路は現在の健康状態のみに依存し、それに先行する一連の状態には依存しないと述べられています。 個別モデル 含む
離散時間および連続時間の状態遷移モデル、および離散イベント シミュレーション (DES)。 「これらのモデルはすべて、モデルを通じた個人の進行に影響を与える属性を個人に割り当てることでマルコフの仮定を克服していますが、属性はモデル内の個人の経験イベントとして更新することもできます。」離散/連続時間遷移モデルと DES の違いは何ですか?前者は健康状態に焦点を当てています。 DES はイベントを中心に組織されています。

DES の長所と短所は何ですか?以下にその一部を要約します。

長所。 DES の主な利点は、次の 4 つのシナリオをより簡単に組み込めることです。

• ベースラインの不均一性。 「ほとんどのコホートベースのモデルは、単一の均質な集団（例：リンパ節転移陽性の早期乳がんを患う 60 歳の女性）を定義します。 [10])、入力パラメータ値の単一セットが指定されています。 DES は、ベースライン特性が共同および個別に正規分布しておらず、ベースライン特性が実際には線形ではない場合 (たとえば、年齢が単位増加するごとに、イベントの確率が 1% 増加する) に適格な母集団における異質性の表現を容易にすることにより、モデルの精度を向上させる可能性があります。ベースラインの不均一性を表す価値は、モデルの妥当性における潜在的な改善の大きさと、モデルに入力するために利用できるデータの品質の関数です。」
• 継続的な疾患マーカー。現実の世界では、病気は時間の経過とともに徐々に変化することがよくあります。 DES では、このタイプのモデリングが可能です。たとえば、臨床試験に代理マーカーしかない場合、これらの代理指標を結果に関連付けることができると非常に役立ちます。どのように行われるのでしょうか？ 「まず、疾患マーカー変数の経時的変化を予測するモデルが生成されます。次に、現在の疾患マーカーレベル（およびその他の患者の特徴）を考慮して、関連する臨床事象の可能性を予測するモデルが各時点で適用されます。そのようなモデルには、疾患マーカーの進行、および疾患マーカーと関連する臨床事象（糖尿病性網膜症、心血管事象、腎疾患など）の発生率との関係を記述する堅牢なデータが必要です。」
• 時間によって変化するイベントレート。時間とともに変化するイベント率はコホート モデルに実装できますが、DES よりもはるかに複雑です。 「時間変化する確率の表現」 [cohort models requires] モデルの開始時間を超えて入力される状態には、トンネル状態の使用が必要です。つまり、ヘルス状態は複数のサブ状態に分割され、それぞれがその状態の開始後のある設定時間におけるヘルス状態を表します。 DES モデルでは、時変イベント レートの実装がより簡単になります。このモデルは、指定された生存関数からイベント発生までの時間をサンプリングするだけです。」これはいつ違いを生みますか?主に、特定のイベントの「波及効果」がある場合です。 「時変イベント率の表現から非吸収的な健康状態へのモデルの妥当性の改善は、より大きくなる可能性があります。このような場合、次のイベントまでの時間の分布の変動が波及効果をもたらします。脳卒中予防モデルでは、各二次イベントの経験に続いて、その後の二次イベントまでの新たな時間がサンプリングされました。」
• 以前のイベントがその後のイベント発生率に及ぼす影響。繰り返しになりますが、前のイベントがその後の遷移状態に及ぼす影響はコホート モデルでモデル化できますが、複雑さは急速に倍増します。 「この要因を最もよく説明するモデルは糖尿病モデルで、主に UKPDS アウトカム モデルのリスク方程式を使用して、7 つの糖尿病関連合併症の発生率を記述します。7 つの合併症のすべての潜在的な組み合わせを表すには、127 の個別の健康状態が必要になります…他の例には、同じ出来事が複数回経験される可能性があり、エピソードの数が重要な予測因子であるモデルが含まれます。たとえば、統合失調症のモデルは、患者としての再発エピソードの数を記録しました。」属性。」

短所: 主な欠点は、複雑さと追加の検証が必要なことです。

• 複雑。 「DES のコストは、おそらくより単純なモデルで十分な場合でも、複雑なモデルの実装とレビューに必要な時間と専門知識に関連しています。コストはアナリストだけが負担するのではなく、レビュー担当者も負担します。」
• 検証。すべてのモデルは検証が必要です。 DES はより複雑であり、査読者 (学術査読者、HTA 団体、その他の研究者など) にとって透明性が低いように見える可能性があるため、検証演習を実施することが重要です。

では、どのモデルを使用すればよいのでしょうか?意思決定トレス、コホート モデル、それとも DES のような個人レベルのモデルですか?著者らはアルバート・アインシュタインに助言を求めています。

「すべては可能な限りシンプルにする必要がありますが、それ以上にシンプルにすることはできません。」

アルバート・アインシュタイン

この記事では、医療技術の経済評価の一部として使用されたすべての DES モデルの文献レビューも行っています。記事全文を読むことができます ここ。