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2025-12-21 17:25:00
J私たちの 20,000 個の遺伝子のうち、破壊されると病気を引き起こす可能性があるのはごく一部ですが、そのわずかな部分が数千の希少疾患の原因となります。問題は、医師が彼らを治療するために何ができるのかということです。 2 型糖尿病などの一般的な症状では、基礎となる生物学は何百万もの患者で同様です。医師はメトホルミンを処方できます。しかし、遺伝性疾患の場合、その変異は世界中の少数の人にしか影響を及ぼさない可能性があります。多くの場合、医師はどの変異が原因であるかさえ知りません。ましてやそれを修復する方法さえ知りません。
遺伝子編集の新たな進歩が見出しを飾っています。しかし、治療法は高価であり、開発は複雑です。新薬を患者に提供するコストは現在約 20 億ドルとなっています。その理由の 1 つは、ブライアン・デイビッド・スミス氏が著書『新薬、公正な価格』で指摘しているように、「発見から市場に出すまでの成功率はごくわずか」であり、「人間に影響を与える 8,000 の病気のうち、承認されている治療法は 10% 未満」であるためです。同氏は、商業的インセンティブがイノベーションを、儲かる抗がん剤や大規模集団向けの長期治療に偏らせると主張する。非常にまれな症状に対する複雑な遺伝子治療は、開発するには費用がかかりすぎ、利益を得るには規模が小さすぎると考えられています。
2022 年の革新的な遺伝子治療を例に、ロンドンのグレート オーモンド ストリート病院 (GOSH) で再発した T 細胞白血病の若い患者を治療します。この研究を主導する小児免疫学者ワシーム・カシム氏は今年初め、「効果はあるものの、誰もお金を払いたくない治療法が登場することになるだろう」と警告した。開拓者としての活動を継続するには、慈善活動だけに頼ることはできません。彼の技術的進歩である「既製の」編集 T 細胞は、産業規模の製造が広く利用可能になることが必要であり、市場だけでそれを構築することはできません。 GOSH の研究は、この療法の可能性と限界を示唆しています。
バイオテクノロジーの好況期の資金はシリコンチップと人工知能に移った。だからこそ、プライム編集におけるマイルストーンである DNA の「検索と置換」技術が、警告とともに今年 5 月に発表されたのです。この治療法を開発したプライム・メディシン社は、まれな免疫疾患を患う十代の若者の治療に成功したが、今後の研究は中止すると述べた。大手製薬会社の地政学も変化しつつある。企業は研究や製造の拠点を中国や米国など、規模が大きく長期的な政策支援がある国に移している。イギリスは暴露されているようだ。ドナルド・トランプ大統領はすでに英国に対し、関税を脅してNHS医薬品の値上げを受け入れるよう強要している。これは、患者のサポートや画期的な治療に充てられる資金が減少することを意味します。
遺伝子治療の患者一人当たりの費用は最大で 6 ～ 7 桁に達する可能性があります。治療法が存在してもビジネスモデルが存在しない場合、後者は変わらなければなりません。英国は医療主権のために国家支援による製造業を必要としているが、中国はすでに一部の遺伝子治療薬をかなり安価に製造できるという現実を無視してはならない。必要とされているのは、イノベーションをため込むのではなく共有する、新たな社会契約である。希少疾患の遺伝子治療は、透析や移植と同じように扱われる可能性がある。市場商品ではなく、共同で資金提供されるNHSサービスである。
多くの実験的治療法は長期にわたるNHS研究プログラムに残り、科学が成熟するまで有償で提供される可能性がある。商品ではなく遺伝子治療薬を製造できるのは、公平なアクセスと生涯にわたるフォローアップを備えた、公的資金による普遍的な医療システムだけです。 NHS や慈善団体がなければ、画期的な発見は研究室にとどまります。それにより、彼らは共通善の一部になります。
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