「遺伝子治療に関して、どれだけ誤った情報が流されているかを強調することはできません。多くの患者は、遺伝子治療がクリニックで受けられる単なる注射や点滴だと思って来院しています。」
鎌状赤血球症（SCD）に対するVertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsの遺伝子編集療法exagamglogene autotemcel（exa-cel、Casgevyとして販売）とBluebird bioの遺伝子追加療法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel、Lyfgeniaとして販売）が2023年後半にFDAによって承認されて以来、これらの製品は米国の臨床治療センターに展開され始めている。州。教育機関が商業環境で初めてこれらの製品を使用し始めるとき、プロバイダーやその他の関係者が考慮する必要がある重要な要素が多数あります。
で 第 67 回米国血液学会 (ASH) 年次総会および展示会、2025年12月6日から9日までフロリダ州オーランドで開催され、 CGTLive® クリーブランド・クリニック・チルドレンズの小児血液腫瘍科およびBMT部門の部長であるラビ・ハンナ医師に話を聞いた。同クリニックは最近商業環境でSCD患者にexa-celとlovo-celによる治療を提供し始めた。ハンナは、センターが責任を持って SCD の遺伝子治療を提供するには何が必要か、またクリーブランド クリニックがそのステップに向けてどのように準備したかについて話し合いました。同氏は、遺伝子治療は単独では存在できないと強調した。プログラムではまず、他の疾患を改善する治療法、疼痛管理、強力な心理社会的サポートを含む包括的な鎌状赤血球インフラを構築する必要があります。遺伝子治療は、この患者集団に影響を与えている数十年にわたる健康格差に対処することを目的とした、より広範なケアモデルの中の 1 つの選択肢にすぎません。
ハンナ氏はまた、遺伝子治療に関する誤解が広まっていることを指摘し、慎重な患者教育の重要性を強調した。同氏によると、患者は簡単な点滴を期待することが多いため、チームは看護師やソーシャルワーカーを含む複数回の診察訪問を予定し、特に幹細胞の採取と製造に関する長く複雑なプロセスとその不確実性について説明している。
ハンナ氏はまた、長期追跡調査と安全性評価の重要性についても議論し、SCD遺伝子治療の臨床試験で治療を受けた患者は初回治療後15年間はモニタリングが継続されることを指摘した。最後に、ハンナ氏は、遺伝子ベースの治療がより多くの疾患に移行するにつれて、遺伝子治療一般がどのようにして学際的な協力を拡大し、遺伝学、血液学、心臓病学、消化器病学、その他の分野の専門家を結集させたかについて説明しました。
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#ラビハンナ医師遺伝子治療を統合するための実際的な考慮事項について