アカディア・ファーマシューティカルズ、レット症候群治療用のトロフィネチドの新しい粉末製剤であるDAYBUE® STIX（トロフィネチド）経口液剤のFDA承認を発表

— DAYBUE STIX は、レット症候群の患者と介護者に、DAYBUE による治療における新たな柔軟性と選択肢を提供します

— DAYBUE と DAYBUE STIX は、稀な神経発達障害であるレット症候群の唯一の FDA 承認治療法です

サンディエゴ–(BUSINESS WIRE)–アカディア・ファーマシューティカルズ社（ナスダック：ACAD）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が成人および2歳以上の小児患者のレット症候群の治療のために、色素および防腐剤を含まないトロフィネチドの粉末製剤である経口液剤のDAYBUE® STIX（トロフィネチド）を承認したと発表しました。この新しい製剤は、DAYBUE 経口液剤と同じ有効性と安全性プロファイルを提供すると同時に、レット症候群を患う子供と成人に DAYBUE 治療の用量と味に関する新たな柔軟性と選択肢を提供することが期待されています。

「デイビューは、レット症候群の最初で唯一承認された治療法であり、数千人の患者に重要な治療選択肢を提供してきました」とアカディアの最高経営責任者キャサリン・オーウェン・アダムスは述べた。 「DAYBUE STIXの承認により、私たちは患者、介護者、医療提供者からの貴重なフィードバックに基づいた新しい製剤を導入することで、科学的な約束を有意義なイノベーションに変えるという取り組みを強化しています。」

「新しい製剤により、DAYBUE による治療のさらなる選択肢が得られ、患者に合わせたケアをより適切にカスタマイズできるようになりました」と、レット症候群ケイティクリニック所長であり、オークランドの UCSF ベニオフ小児病院神経内科准教授のジェニファー・マーテル・トゥー医学博士は述べています。 「DAYBUE STIXは、介護者がさまざまな水ベースの液体と混合できる経口溶液用の粉末で、愛する人の服用量の味や量を柔軟に変更できるようになっています。私たちは、この種の適応性が多くのレット家族が求めているものであることを知っています。」

DAYBUE STIX の有効性と安全性は、レット症候群患者を対象とした DAYBUE 経口液剤を用いた LAVENDER™ 研究の結果に基づいています。この新しい製剤の承認は、オリジナルのDAYBUE経口液剤と新しいDAYBUE STIX経口液剤粉末製剤の両方が同等の曝露を提供することを実証した生物学的同等性研究の結果によって知らされました。この確認された生物学的同等性は、患者が DAYBUE STIX を使用する際に、経口溶液製剤によって確立されたのと同じ有効性と安全性を期待できることを意味します。

DAYBUE STIX は、2026 年の第 1 四半期から限定的に発売され、2026 年の第 2 四半期初めにはより広範囲に発売される予定です。現在の経口溶液製剤は引き続き入手可能です。

レット症候群について

レット症候群は、まれで複雑な神経発達障害で、4 つの段階にわたって発生する可能性があり、世界中で 10,000 ～ 15,000 人の女性の出生におよそ 1 人の割合で発生します。1-3 米国では、6,000 ～ 9,000 人の患者が罹患しています。4 レット症候群の子供は、生後 6 ～ 18 か月までは一見正常な発達の初期段階を示しますが、その後、能力が低下または停滞しているように見えます。これに続いて通常、子供が獲得したコミュニケーションスキルや意図的な手の使い方を失う退行期間が続きます。その後、子供は停滞期を経験し、認知的関心は緩やかに回復しますが、体の動きは著しく低下したままになります。レット症候群と同居している人は、年齢を重ねるにつれて、運動能力の低下段階を経験し続ける可能性があり、これは患者の残りの生涯にわたって続く可能性があります。 2 レット症候群は通常、身体の遺伝子変異によって引き起こされます。 MECP2 前臨床研究では、MeCP2 機能の欠損はシナプス伝達の障害につながると考えられており、シナプス機能の欠損はレット症状と関連している可能性があります。5-7

レット症候群の症状には、手を絞ったり拍手したりする手の常同症の発症や、歩行異常も含まれる場合があります。8 ほとんどのレット患者は通常、成人まで生き、24 時間のケアを必要とします。1,9

DAYBUE® (トロフィネチド) および DAYBUE® STIX (トロフィネチド) について

トロフィネチドは、インスリン様成長因子 1 の N 末端トリペプチドの合成類似体です。トロフィネチドがレット症候群患者に治療効果を発揮するメカニズムは不明です。動物実験では、トロフィネチドが樹状突起の分岐とシナプス可塑性シグナルを増加させることが示されています。10

DAYBUE® (トロフィネチド) および DAYBUE® STIX (トロフィネチド) の適応および重要な安全性情報

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DAYBUE および DAYBUE STIX は、成人および 2 歳以上の小児患者のレット症候群の治療に適応されています。

重要な安全情報

• 警告と注意事項
  • 下痢： 12週間の研究および長期研究において、DAYBUEで治療を受けた患者の85%が下痢を経験しました。 DAYBUEで治療を受けた患者の49％は、用量の中断、減量、または併用の下痢止め療法にもかかわらず、持続的な下痢または回復後に再発を起こしました。症例の 96% で下痢の重症度は軽度または中等度でした。 12週間の研究では、DAYBUEによる治療を受けた患者の51％に下痢止め薬が使用されました。
    
    DAYBUE または DAYBUE STIX を開始する前に下剤を中止するよう患者にアドバイスしてください。下痢が発生した場合、患者は医療提供者に通知し、下痢止め治療の開始を検討し、水分補給状態を監視し、必要に応じて口腔内の水分を増やす必要があります。重度の下痢が発生した場合、または脱水症状が疑われる場合は、デイビューまたはデイビュー スティックスの使用を中断するか、用量を減らすか、中止してください。
  • 嘔吐： 12週間の研究では、DAYBUEで治療された患者の29%、プラセボを受けた患者の12%で嘔吐が発生しました。。
    
    レット症候群の患者は、誤嚥や誤嚥性肺炎のリスクがあります。 DAYBUE による治療を受けている患者の嘔吐後に誤嚥および誤嚥性肺炎が報告されています。嘔吐が重篤な場合、または医学的管理にもかかわらず嘔吐が発生した場合は、デイビューまたはデイビュースティックスの使用を中断するか、用量を減らすか、中止してください。
  • 体重減少: 12週間の研究では、DAYBUEで治療を受けた患者の12%がベースラインから7%を超える体重減少を経験したのに対し、プラセボを受けた患者では4%でした。長期研究では、患者の 2.2% が体重減少を理由に DAYBUE による治療を中止しました。体重を監視し、大幅な体重減少が生じた場合は、デイビューまたはデイビュー スティックスの投与を中断、減量、または中止してください。
• 副作用: 12週間の試験で報告された一般的な副作用（DAYBUE治療患者で5％以上、プラセボより少なくとも2％大きかった）は、下痢（82％対20％）、嘔吐（29％対12％）、発熱（9％対4％）、発作（9％対6％）、不安（8％対1％）、食欲減退（8％対2％）、疲労（8％対2％）、鼻咽頭炎 (5% 対 1%)。
• 薬物相互作用: DAYBUE および DAYBUE STIX が他の薬物に及ぼす影響

  • CYP3A の弱い阻害剤および P-gp の阻害剤であるトロフィネチドは、CYP3A および/または P-gp 基質（ロペラミドなど）の血漿中濃度を上昇させる可能性があり、これらの基質に関連する副作用のリスクを高める可能性があります。。
    
    DAYBUE または DAYBUE STIX を、血漿中基質濃度の最小限の増加（つまり、治療指数が狭い薬剤）が重篤な副作用を引き起こす可能性がある、感受性の高い CYP3A および/または P-gp 基質と同時に投与される場合は、患者を注意深く監視してください。

• 特定の集団での使用: 腎障害

  • DAYBUE および DAYBUE STIX は、重度の腎障害のある患者には推奨されません。

DAYBUE は経口液剤 (200 mg/mL) として入手できます。

DAYBUE STIX 経口液剤粉末は、5,000 mg、6,000 mg、および 8,000 mg のパケットで入手できます。

全文をお読みください 処方情報 からも入手可能です DAYBUEhcp.com。

アカディア・ファーマシューティカルズについて

Acadia は、科学的期待を有意義なイノベーションに変え、十分なサービスを受けられていない世界中の神経疾患や希少疾患のコミュニティに変化をもたらすことに取り組んでいます。当社の商業ポートフォリオには、パーキンソン病精神病およびレット症候群に対する最初で唯一の FDA 承認治療法が含まれています。当社は、アルツハイマー病精神病およびレビー小体型認知症精神病の中期から後期のプログラムと、十分なサービスを受けられていない他の患者のニーズに対応する初期段階のプログラムを含む、堅牢で多様なパイプラインを備えた治療の進歩の次の波を開発しています。 Acadia では、彼らとの違いを示すためにここにいます。詳細については、こちらをご覧ください。 アカディア.com そして私たちをフォローしてください リンクトイン そして ×。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。将来の見通しに関する記述には、歴史的事実の記述以外のすべての記述が含まれており、将来の見通しに関する記述を特定することを目的とした「かもしれない」、「であろう」、「はずである」、「期待される」、「予想される」などの用語、および類似の表現 (その否定的な表現を含む) によって識別できます。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述には、(i) DAYBUE および DAYBUE STIX の有効性および安全性プロフィール、および予想されるレット症候群の症状改善、および (ii) DAYBUE STIX によってもたらされる投与の柔軟性に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。将来予想に関する記述は、既知および未知のリスク、不確実性、仮定、およびその他の要因の影響を受け、当社の実際の結果、業績、達成が、当社の将来予想に関する記述によって予想または暗示されたものと著しく不利な相違を引き起こす可能性があります。かかるリスク、不確実性、仮定およびその他の要因には、DAYBUE および DAYBUE STIX の商業化を成功させ続ける当社の能力、および適用される法律および規制を遵守し続ける当社の能力が含まれますが、これらに限定されません。リスクと不確実性を考慮すると、これらの将来予想に関する記述に過度に依存すべきではありません。これらおよびその他のリスク、不確実性、仮定、および当社の実際の結果、業績または実績と異なる原因となる可能性のあるその他の要因については、2025 年 2 月 26 日に証券取引委員会に提出された 2024 年 12 月 31 日終了年度の当社年次報告書 (Form 10-K) およびその後随時証券取引委員会に提出される書類 (9 月 30 日終了四半期の Form 10-Q 四半期報告書を含む) を参照してください。 2025. ここに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付の時点で作成されており、法律で義務付けられている場合を除き、当社はこの日付以降にそれらを更新する義務を負いません。

参考文献

1. Fu C、Armstrong D、Marsh E 他生涯にわたるレット症候群の管理に関するコンセンサスガイドライン。 BMJ小児科オープン。 2020年; 4:1-14。

2. カイルSM、ヴァシN、ジャスティスMJ。レット症候群: 代謝要素を伴う神経疾患。 オープンバイオル。 2018年; 8:170216。

3. メイ DM、ヌール JL、サティジャ A 他レット症候群患者の実際の臨床管理: 医師による調査。 J オブ メッド エコン。 26(1)、1570–1580。

4. Acadia Pharmaceuticals Inc、ファイル上のデータ。 RTT 米国の普及率。 2022 年 3 月。

5. Amir RE、Van den Veyver IB、Wan M 他レット症候群は、メチル CpG 結合タンパク質 2 をコードする X 連鎖 MECP2 の変異によって引き起こされます。 ナット・ジュネット。 1999年; 23(2):185-188。

6. 福田 哲也、伊藤 正人、市川 哲也、他Mecp2欠損マウスの大脳皮質におけるニューロン構造の成熟とシナプス形成の遅延。 J ニューロパトール Exp ニューロール。 2005年; 64(6):537-544。

7. 浅香 裕、ジュグロフ DG、Zhang L、他レット症候群の Mecp2 ヌルマウスモデルでは、海馬のシナプス可塑性が損なわれています。 ニューロビオールディス。 2006年; 21(1):217-227。

8. Neul JL、Kaufmann WE、Glaze DG、他レット症候群: 診断基準と命名法が改訂されました。 アン・ニューロル。 2010年; 68(6):944-950。

9. Tarquinio DO、Hou W、Neul JL 他レット症候群および MECP2 関連障害における生存の様相の変化。 小児ニューロール。 2015年; 53(5):402-411。

10. Acadia Pharmaceuticals Inc.、ファイル上のデータ。研究報告書 2566-026。 2010年。

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