街並み |ツイン シティの都市地理学者ビル リンデケは、都市生活、交通、計画などについて、毎週あなたのメールボックスに届くコラムで解説しています。
毎年、何千人もの親が、自分の子供が希少疾患と診断されたという悲痛なニュース、つまり世界を一変させるニュースを耳にします。希少疾患は差別されず、ミネソタ州や全米各地で子供たちや家族が治療法を必死に待っているため、毎年何千人もの命が奪われています。
国の生物医学研究や公衆衛生システムへの資金提供など、議会が対処すべき問題は数多くあるが、救命手段となる可能性がある解決策が 1 つ際立っている。 希少小児疾患優先審査バウチャー プログラム (PRV)。
子どもたちは待ちきれません。今すぐ行動が必要です。 10 年以上前に連邦医薬品局によって確立された PRV プログラムは、40 を超える小児の稀な疾患に対する治療法の開発を推進するのに役立ってきました。これらには、ASMD、鎌状赤血球症、ニーマンピック病など、このプログラムがなければ決して投資を呼び込むことができなかったであろう他の多くの疾患が含まれます。重要なこと、このプログラムはミネソタ州の納税者には何もかかりませんしかし、それは家族に計り知れない希望を与え、希少疾患を抱えて生きる何千人もの子供たちの健康状態を改善しました。
PRV プログラムのおかげで、かつては想像もできなかった治療法が今では現実になっています。米国で 6,000 ～ 9,000 人の患者が罹患し、そのほとんどが女性であるレット症候群に対する史上初の治療法が 2023 年に承認されました。現在、レット症候群の子供には、症状の多くの側面を改善する治療選択肢があります。 PRV プログラムがなければこれは不可能でした。
国民の福祉を優先する実証済みの治療法、予防薬、革新的な解決策に取り組む国として、私たちは最適な健康成果をもたらす政策を支援しなければなりません。希少疾患を抱えて暮らす推定 3,000 万人のアメリカ人にとって、希少小児 PRV は、このビジョンを現実にするための重要なツールです。しかし、残念なことに、この政策は攻撃にさらされており、その再認可は現在危険にさらされています。議会がこのプログラムを再開できなければ、何千人もの子供たちと家族がライフラインを失う可能性がある。
PRV プログラムの背後にある概念はシンプルです。メーカーが小児の希少疾患の治療法を開発すると、譲渡可能な優先審査バウチャーを獲得し、これにより別の製品の FDA の迅速な審査が可能になります。このバウチャーは別の製品に使用したり、別の会社に販売したりできます。この方針は、複数の臨床試験施設の必要性や若年参加者に対する安全策の強化など、小児の稀な疾患の治療法の開発における重大な課題を認識している。このインセンティブを提供することにより、このプログラムは希少疾患を持つ子供たちの命を救う治療法の開発を加速します。
議会には支持する義務がある 子どもたちにチャンスを与える行為 そしてアメリカの家族に解決策と希望を与えます。現在、推定 3,000 万人のアメリカ人が希少疾患を抱えて暮らしており、その大多数が子供です。我が国の革新者は比類のない存在ですが、現在、FDA が承認した治療法を備えている希少疾患は 5% 未満です。議員たちは、アメリカの子供たちの命を救う画期的な進歩を促進し、その目標をはるかに超えた成功した法律の敗北を許すことはできません。
子どもたちに生きるチャンスを与えることは希望を生み、ミネソタ州の納税者には何の負担もかかりません。しかし、議会が小児PRVプログラムを復活させられなければ、若い命が犠牲になるだろう。このようなことが起こることは許されません。私たちの子供たちはもっと良い評価を受けるべきです。
エリカ・バーンズ氏はミネソタ州希少疾患諮問委員会のエグゼクティブディレクター、アニー・ケネディ氏はエブリライフ希少疾患財団の政策擁護と患者エンゲージメントの責任者、ドミニク・ピシャール医師は国際レット症候群財団の最高科学責任者である。
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