カリフォルニア大学アーバイン校の精神医学と人間行動学、神経生物学と行動学を専門とするドナルド・ブレン教授のレスリー・M・トンプソン氏は、11,999,933ドルを受け取った。 ハンチントン病に対する新しい神経幹細胞療法の前例のない臨床試験に対してカリフォルニア再生医学研究所から助成金を獲得しました。
この賞は、ハンチントン病に対する胚性幹細胞由来の神経幹細胞製品のヒト初の安全性と忍容性の研究を支援するものであり、この壊滅的な疾患の経過を変える利用可能な治療法が現在存在しない患者にとってのマイルストーンとなる。
ハンチントン病は遺伝性疾患です これは脳細胞を徐々に破壊し、通常は 35 ～ 50 歳の間に始まり、10 ～ 20 年かけて悪化します。症状には、不随意運動、日常業務の思考と計画の困難、うつ病などの気分の変化などが含まれます。
hNSC-01と呼ばれる試験中の治療法は、既存の脳細胞を死滅から保護し、失われた細胞を置換し、障害された脳回路を再構築し、HD患者では少ないBDNFなどの有益なタンパク質を放出し、脳細胞に損傷を与える有害なタンパク質の蓄積を減らすことができる神経幹細胞を利用する。これらの結果はすべて動物実験で実証されており、細胞は動きを改善し、脳機能を回復し、長期間にわたって安全であることが示されています。
カリフォルニア大学アーバイン校での臨床試験には登録が行われます 早期ハンチントン病患者は21名で、そのうち12名が第1B相用量漸増群に、9名が第2A相拡大群に参加した。細胞は外科的に脳に送達され、被験者は安全性と潜在的な利益の予備的な兆候がないか注意深く監視されます。
ハンチントン病は患者、家族、介護者に多大な負担を与え、それが数十年に及ぶことも少なくありません。カリフォルニア州だけでも、HD 患者の入院費用は年間 300 万ドルから 2,500 万ドルに及ぶ可能性があります。この治療法が成功すれば、ハンチントン病患者はより長く自立して生活できるようになり、長期介護費用が大幅に削減され、家族の負担が軽減される可能性がある。
「この治験は再生医療にとって刺激的な一歩であり、ハンチントン病の経過を変える可能性がある」と主任研究員で生物化学教授でもあるトンプソン氏は述べた。 「これは、現在選択肢がほとんどない患者と家族にさらなる希望をもたらします。」
同氏はさらに、「この賞は、カリフォルニア大学アーバイン校と細胞製品を製造したカリフォルニア大学デービス校のGMP施設のジャック・リードリング博士とユナ・ムイショント博士を含む研究者チームの多大な努力の成果である」と付け加えた。
トンプソン氏は 30 年以上にわたりハンティントン病を研究しており、基礎科学とトランスレーショナルな道の両方を前進させるために CIRM 資金で 1,760 万ドルを受け取りました。 2019年、彼女はハンチントン病に対する幹細胞ベースの治療法の開発に600万ドルを獲得した。この取り組みはその後FDAへの治験中の新薬申請を通過し、カリフォルニア大学アーバイン・アルファ・クリニックを通じたヒトでの初期段階の臨床試験に資金を提供する今回の賞への道を切り開いた。
今年10月、トンプソン氏は、医学の最も不可解な謎の1つである、なぜハンチントン病が一部の脳細胞を破壊し、他の脳細胞を損傷しないのかを調査するため、CIRM資金から200万ドルを獲得した。彼女の研究室では、患者由来の幹細胞、トランスクリプトミクス、プロテオミクス、バイオインフォマティクスを統合して疾患のメカニズムを研究すると同時に、なぜ特定の脳細胞が他の脳細胞よりもハンチントン病に対して脆弱なのかを理解するための新たな道を追求しています。さらに、トンプソンはカリフォルニア大学アーバイン校のスー & ビル グロス幹細胞研究センターの共同ディレクターを務めています。
この賞は、満たされていない医療ニーズに対処するために、後期前臨床開発から臨床試験までの有望な幹細胞療法を加速することを目的としたCIRMの臨床試験段階プロジェクトの一環です。
ソース：
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#カリフォルニア大学アーバイン校ハンチントン病に対する神経幹細胞療法の臨床試験への資金提供を受ける
2025-12-13 02:33:00