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FDA、中性脂肪を低下させるsiRNA薬を承認

米国食品医薬品局は、家族性カイロミクロン血症症候群の治療薬としてアローヘッド・ファーマシューティカルズのリデンプロ（プロザシラン）を承認しました。この稀な遺伝性疾患の患者は、血液中の食事脂質を輸送するカイロミクロンと呼ばれるトリグリセリドが豊富な粒子を分解できないため、トリグリセリド濃度が非常に高くなり、急性膵炎のリスクが高まります。Redemplo は、アポリポタンパク質 C-III (APOC3) を標的とする GalNAc 結合低分子干渉 RNA です。肝臓で作られるこの糖タンパク質はカイロミクロンと結合し、トリグリセリドを分解する酵素を阻害します。 Redemplo は、APOC3 の生成を減らすことで、カイロミクロンを分解する体の能力を向上させ、肝臓のクリアランスも増加させ、トリグリセリドを危険性の低いレベルに戻します。 #FDA中性脂肪を低下させるsiRNA薬を承認