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13歳の白血病患者アリッサ・タプリーさんは、がんと闘うために健康な免疫細胞を編集する治療法を世界で初めて受けた人になるまで、緩和ケアが唯一の選択肢のように感じられていた。
レスター出身のこのティーンエイジャーは、家族が風邪、ウイルス、全身倦怠感のせいだと考えていた長期間の症状を経て、2021年5月にT細胞白血病と診断された。
彼女は化学療法にも骨髄移植にも反応せず、研究の機会が提案されるまで自分のがんは「不治」だと考えていた。
アリッサさんは 2022 年にこの治療を受けたとき、白血病が検出されなくなった後も慎重ながらも楽観的でした。
しかし 3 年後、16 歳になったとき、この治療は人生を変えるものであることが判明しました。彼女は長期経過観察のため退院しており、自分自身も研究者になるという夢を持っています。
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2022年に当時13歳でBE-CAR7を受けた後、GOSHで娘のアリッサとレスター在住のジェームズ・タプリーさん（家族配布資料/PA Wire）
「たとえ自分にとって効果がなかったとしても、他の人を助けることができると感じたので、研究に参加することにしました。数年後、それが効果があったことがわかり、私はとてもうまくいっているのです。10代のときにやるべきことはすべてやりました」とアリッサさんは語った。
「私はセーリングに出かけたり、エディンバラ公爵賞を受賞するために家を離れて過ごしたりしましたが、学校に行くだけでも、病気のときに夢見ていたことです。私は何も当たり前のこととは思っていません。
「私のリストの次は運転を学ぶことですが、私の最終的な目標は研究者になって、私のような人々を助けることができる次の大きな発見に参加することです。」
その後、「不治と思われた」進行性白血病を患ったさらに8人の子供と2人の大人が、グレート・オーモンド・ストリート病院（ゴーシュ）とキングス・カレッジ病院（KCH）で治療を受けている。
BE-CAR7として知られるこの治療法の臨床試験に参加したT細胞急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）患者のほぼ3分の2は、現在もがんを患っていない。
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両親のジェームズ・タプリーとキオナ・タプリー、弟のリアムと一緒に写真に撮られたアリッサさんは、今は研究者になって同じような人たちを助けるのが夢だと語った（家族配布資料/PA Wire）
ゴッシュとユニバーシティ・カレッジ・ロンドン（UCL）の科学者によって開発されたBE-CAR7は、がんと戦うために健康な免疫細胞を編集することで機能する画期的な治療法です。
通常、CAR T細胞療法では、医師が患者からT細胞を収集し、がんを認識して殺すために表面に置かれたキメラ抗原受容体（CAR）と呼ばれるタンパク質で研究室で改変されます。
これらの免疫細胞は点滴によって患者の血流に戻されます。
しかし、異常な T 細胞から発症した白血病にこの概念を適用するのはさらに複雑です。
BE-CAR7の場合、研究者らはドナーから採取した健康なT細胞を使用し、塩基編集と呼ばれる方法を使って微調整した。この方法は生きた細胞内のDNAコードの一文字を変更するために使用できる。
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レスター出身のアリッサ・タプリーさん（休暇中の写真）は現在ガンはなく、長期検査を受けている（家族配布資料/PA Wire）
化学療法後に T 細胞が機能できるようにし、T 細胞の武装を解除して正常細胞に対する攻撃を防ぎます。
塩基編集されたCAR T細胞が患者に投与されると、白血病T細胞を含む体内のすべてのT細胞を迅速に見つけて破壊します。
白血病が 4 週間以内に根絶された場合、患者の免疫システムは数か月かけて骨髄移植によって再構築されます。
この理論に従って、臨床試験では、癌の再発を防ぐことを期待して、計画された骨髄移植に先立って、BE-CAR7 が白血病を除去できるかどうかが検討されました。
この研究では、T-ALL を患う 9 人の小児と 4 人の成人が BE-CAR7 で治療され、半数強 (64%) が現在無病になっています。
参加者の82パーセントが深い寛解を達成し、病気を発症することなく幹細胞移植を受けることができました。
研究者らによると、血球数の低下や発疹などの副作用はあったものの、対処可能であったという。
「私たちは、普遍的な、または『既製』の塩基編集CAR T細胞が、非常に耐性のあるCD7+白血病の症例を探し出して破壊できることを示しました。」
Gosh の研究調査員で骨髄移植コンサルタントのロブ・キエーザ博士は次のように述べています。「T 細胞白血病の小児のほとんどは標準治療によく反応しますが、約 20% は反応しない可能性があります。
「より良い選択肢を切実に必要としているのはこれらの患者たちであり、この研究は、この稀ではあるが悪性度の高い血液がんと診断されたすべての人にとって、より良い予後が得られるという希望を与えてくれます。」
この臨床試験の結果はニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンに掲載され、フロリダで開催された第67回米国血液学会年次総会で発表された。
#13歳のとき私は自分の白血病は不治の病だと思っていましたしかし新しい治療法により癌がなくなりました