新しい研究によると、鎌状赤血球症に対して造血細胞移植を受けた患者は、手術後何年も経過しても症状のない生存率が高く、重篤な副作用や合併症の発生率は低かった。この研究には1,000人を超える患者が含まれており、鎌状赤血球症を抱えて生きる人々におけるこれまでの長期移植結果に関する最大かつ最も包括的な分析となった。
このコホートの患者の大多数は生存しています。移植が功を奏したため、彼らは鎌状赤血球症の症状を示さなくなり、移植後の晩期合併症もほとんどありませんでした。本当にデータを知りたいと思っている家族もおり、これは私たちが移植について相談している患者にこの情報を提供できる、最大規模で最も統計的に優れた研究の一つとなるでしょう。」
エリザベス・ステンガー医学博士、研究主任著者、エモリー大学医学部小児科准教授、ジョージア州アトランタのアフラック小児医療がん・血液障害センター小児血液学者/腫瘍学者
造血細胞移植は、鎌状赤血球になりやすい血球の代わりに健康な血球を作る能力を患者に与えることにより、鎌状赤血球症の症状を取り除くことができます。この手順では、患者はまず、骨髄から自分の幹細胞を除去するために化学療法ベースのコンディショニング療法を受けます。次に、健康なドナーからの幹細胞が注入されて骨髄に移動し、そこで健康な血球の生産が始まります。
移植後7年が経過した時点で、移植レシピエントの90％が生存しており、83％が生存して移植拒絶反応の問題を経験せず、63％が晩期拒絶反応や重篤な移植片対宿主病（GVHD）（移植されたドナー細胞がレシピエントの体を攻撃する状態）を経験することなく生存していた。
感染症を除くと、移植の最も一般的な晩期障害は、肝臓（移植後7年で患者の10％に見られる）、肺（8％）、生殖器（6％）、膵臓（すなわち、糖尿病、6％）に影響を与えるものであった。死亡した患者の9%のうち、最も一般的な死因は臓器不全、感染症、GVHDでした。
GVHD に罹患していない状態を維持することも、長期転帰の改善と有意に関連していました。中央値5年で、患者の26%が慢性GVHDを経験し、30%が急性GVHDを経験しており、いずれも重症度は関係ありませんでした。
異種移植の特徴を持つ独特の大量のサンプルを考慮すると、研究結果は家族や医師が移植を行うかどうか、いつ行うかについて十分な情報に基づいた決定を下すのに役立つ可能性があると研究者らは述べた。 「この研究により、より具体的なデータが得られます。 [the risks and benefits] 「現時点では、同種造血細胞移植が、この集団にとって全範囲の疾患症状を除去できる既知かつ利用可能な唯一の選択肢である」とステンガー博士は述べた。特に患者が若いうち、あるいは臓器障害が始まる前にこれを行えば、患者はより普通の生活を送り続けることができる。」
この研究はレジストリに提供されたデータに依存しているため、一部の要因については詳細レベルが多少制限されていると研究者らは指摘しました。
エモリー大学医学部およびアトランタのアフラックがん・血液疾患センター小児医療センターのエリザベス・ステンガー医師は、この研究を2025年12月8日月曜日東部時間午後4時30分にオレンジカウンティコンベンションセンターW331で発表する。
ソース：
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#造血細胞移植が鎌状赤血球症の永続的な軽減をもたらすことを示す新たな証拠
2025-12-07 08:18:00