ドナーと患者の遺伝子の正確な一致は、移植後の生命を脅かす合併症を防ぐために歴史的に不可欠であると考えられてきましたが、 NMDP が後援する ACCESS 研究の結果 [#936] は、すべての不一致レベル (4/8 ～ 7/8) にわたってドナー移植を受けた成人の間で強力で一貫した結果を示しました。移植後 1 年で、全生存率 (OS) はすべての適合レベルで 80% を超え、86% という大幅な向上を達成しました。
歴史的に、8/8 の HLA 一致を達成すると最良の移植結果が得られましたが、一致する対立遺伝子が少ない (7/8) ドナーを使用すると、生存率が低く、GVHD 率が高くなります。しかし、NMDP の研究は、 臨床腫瘍学ジャーナル 6月には、7/8適合移植を受けた患者が、生存率75％という過去の8/8ベンチマークと同等、あるいはそれを上回る転帰を達成したことを実証し、より広範なドナー適格性を裏付けるものとなった。
HLA マーカーは遺伝するため、完全に一致する、または厳密に一致するドナーを見つけることは、多くの患者にとって依然として大きな障壁となっています。家族内に適切な適合者がいない場合、医師は国際登録を検索する必要があり、その登録数は現在 4,200 万人以上の潜在的なドナーと 76 万以上の臍帯血単位を超えています。残念なことに、非ヨーロッパ系の祖先を持つ患者は、歴史的に適切なドナーを見つける可能性がはるかに低かったです。1
ACCESS トライアルで MMUD の安全かつ効果的な使用を実証
「これらの結果は、HLA不一致のリスクについての長年の仮定に疑問を投げかけ、PTCyベースのレジメンは、適切に適合するドナーを最も必要としているさまざまな背景を持つ患者を含む、移植を必要とするほぼすべての患者にドナーの資格を安全に拡大できることを示しています」とマイアミ大学ミラー医学部のシルベスター総合がんセンター移植・細胞療法部門の准教授であるヒメネス・ヒメネス博士は述べた。
非再発死亡率 (7/8=13.7%;
プレゼンテーションに含まれている追加の CIBMTR 分析では、国際レジストリでの現在のドナーの入手可能性の状況の中で ACCESS の結果が示されました。 8/8 の一致が見つかる可能性が非常に低い患者の場合、
Donor for All: 研究により成果が向上し、すべての患者がアクセスできるようになる
民主党の ドナー・フォー・オール この取り組みは、臨床研究、データサイエンス、運用革新を統合し、患者、特に多様な祖先を持つ患者のアクセスにおける長年のギャップを埋めるために行われます。アクセス、最適化 (NCT06001385) および加速 (NCT06859424) 治験は、Donor for All イニシアチブの中核となる重要な第 II 相試験です。 ACCESS の追加の調査結果と ACCELERATE からの進行中の更新情報は、以下を含む ASH で発表されます。
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の結果 強度低減コンディショニング（RIC）コホート [#4232] ACCESS研究のポスター発表。調査結果では、HLA 一致レベル全体で 1 年 OS が 79.6% であり、非再発死亡率 (12.5%)、慢性 GVHD (15.6%)、重度 GVHD (3.7%) の割合が比較的低いことが示されました。その結果、PTCyベースのMMUD移植は、コンディショニング強度および施設全体にわたって一貫した再現可能な結果をもたらし、ドナーアクセスを拡大するための安全で拡張可能なアプローチとしてのその使用をさらに裏付けることが確認されました。
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のポスター発表の様子 アクセス プロ (「回復を生きる」) [#6042] これらの肯定的な臨床結果を補完する結果も示される予定です。この研究では、移植後1年後の生存率と生活の質をより深く理解するために、患者から報告された転帰を調査しました。 268人の患者のうち、自己申告による生活の質スコア、身体機能、疲労はベースラインレベルに戻るかそれを上回り、全体的な結果は集団基準と同等でした。経済的健全性もベースラインから 1 年間安定していました。中等度または重度の慢性GVHDを経験した患者は、より大きな症状負担と身体機能の低下を報告しており、GVHDの発生率を減らし、支持療法戦略を強化するための継続的な努力の重要性が強調されています。
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別のポスター プレゼンテーションでは、現在進行中の最新のものを紹介します。 加速トライアル、 [#6035] これは移植を最適化するための次のステップを表します。この多施設プラットフォームプロトコルでは、米国の最大 60 施設で、アバタセプトやルキソリチニブなどの新規薬剤を用いた減量 PTCy の試験など、複数の PTCy ベースの GVHD 予防レジメンを評価します。目標は、有効性を改良し、毒性を最小限に抑え、不適合ドナー移植を受けた患者の長期転帰をさらに改善することです。 ACCELERATE は現在も全米の拠点で登録を行っています
「これらの集団的研究により、ドナーの適合制限が誰が治療を受けるかを決定することがなくなる未来に私たちは近づくことができます」とディヴァイン博士は述べた。 「ドナーのマッチングに制限がなくなったことで、臨床医はドナーの年齢や細胞の質などの他の要素に優先順位を付けて結果を最適化し、移植医療をさらに個別化できるようになりました。NMDPは、Donor for Allイニシアチブを通じて、厳密な科学と公平性への取り組みを組み合わせ、祖先を問わず、探しているすべての患者が治療法を見つけられるようにしています。」
ASH 2025 で発表された追加の研究
ASH で NMDP と CIBMTR が発表した他の研究は、安全で効果的な細胞療法を必要とするすべての患者に利用できるようにするという組織の目標をさらに裏付けています。
12月7日日曜日午前10時30分に行われる口頭発表では、バージニア工科大学FBRIがん研究センター、フラリン生物医学研究所のKai Yu博士が、研究結果を共有します。 ゲノムアトラスの調査を測定する [#455]、急性骨髄性白血病（AML）のゲノム状況の理解を進めることを目指しました。この研究では、米国の18のがんセンターの成人患者255人からの全ゲノム配列決定（WGS）を使用して、WGSがAMLの単一の包括的な診断プラットフォームとして機能できることを実証し、標準的な予後マーカーの93％を再現しながら、KMT2Aの部分的タンデム重複や従来の検査では見逃していた潜在的な遺伝子融合などの追加の変化を同定した。この成人 AML ゲノミクスの包括的なアトラスは、疾患生物学に対する新たな洞察を提供し、臨床検査の改善をサポートする証拠の基礎を作成し、診断と医薬品の開発の両方のリソースとなります。 NMDP はこの研究を支援し、CIBMTR が研究を促進しました。
その他の注目すべきプレゼンテーションは次のとおりです。
CIBMTR®について
CIBMTR® (国際血液骨髄移植研究センター®) は、ミネアポリスの NMDPSM とミルウォーキーの Medical College of Wisconsin® との間の非営利研究共同研究です。 CIBMTR は世界の科学コミュニティと協力して、患者の生存率を高め、生活の質を豊かにしています。 CIBMTR は、科学的および統計的専門知識、センターの大規模ネットワーク、造血細胞移植やその他の細胞療法を受けた 63 万人以上の長期臨床データの独自のデータベースを通じて、重要な観察研究と介入研究を促進します。詳細については、こちらをご覧ください cibmtr.org。
NMDPSMについて
NMDPSM では、私たち一人ひとりが血液がんや血液疾患を治す鍵を握っていると信じています。細胞療法の世界的非営利リーダーとして、NMDP は研究者と支援者の間に重要なつながりを築き、行動を促し、救命治療法を見つけるためのイノベーションを加速します。世界で最も多様なレジストリからの血液幹細胞ドナーの支援と、移植パートナー、医師、介護者の広範なネットワークの協力により、すべての患者が命を救う細胞療法を受けられるよう、治療へのアクセスを拡大しています。民主党。治療法を見つけてください。命を救いましょう。詳細については、こちらをご覧ください nmdp.org。
#NMDPASH #2025で救命細胞療法への患者のアクセス拡大における科学的リーダーシップを実証