この研究について
フリードライヒ運動失調 (FA) は、脳やその他の身体システムに影響を及ぼし、運動、バランス、調整に問題を引き起こす稀な病気です。 FA には治療法はありませんが、オマベロキソロン (BIIB 141) という薬は 16 歳以上の患者の FA の症状を治療するために FDA によって承認されました。
この研究では、オマベロキソロンが安全で、子供や十代の若者のフリードライヒ運動失調の症状の治療に効果があるかどうかを調べたいと考えています。参加者はオマベロキソロンという薬を錠剤として受け取るか、偽薬（プラセボ）を受け取ります。プラセボ錠剤は見た目は同じですが、オマベロキソロンという薬は含まれていません。
この研究は約3年間続きます。参加者は、参加できるかどうかを確認するためのスクリーニング訪問を受けます。もしそうなら、彼らは健康診断を受けることになる。心臓の機能をチェックするための心電図（ECG）。そして、音波を使用して心臓の写真を撮る心エコー図（ECHO）です。血液検査と尿検査が行われます。バランステストやその他の動作テストも行われます。
参加者はランダムに 2 つのグループのうち 1 つに振り分けられます。彼らは自分がどのグループに属しているのか知りません。研究の最初の部分では、1つのグループにオマベロキソンを含む錠剤を投与します。もう一方のグループにはプラセボが投与されます。この研究の最初の部分は 52 週間続きます。この期間中の各訪問には約 6 時間かかります。参加者は、日常生活、物事の達成度、気分についての質問に答えます。これらの質問に自分で答えられるのは、7 歳以上のお子様だけです。
研究のこの部分が終了したら、参加者とその家族は研究の第 2 部分に進むかどうかを選択できます。このパートでは、参加者全員にオマベロキソンが投与されます。研究のこの部分は最大104週間続く
この研究は、フリードライヒ運動失調症を患う10代以上の成人に効果がある薬が、より幼い子供たちにも効果があるかどうかを医師が知るのに役立つため、重要である。それが効果的で安全であれば、この病気を持つ子供たちに、より強くなり、日常生活をより簡単に行う機会を与えることができるかもしれません。
資格の概要
- フリードリヒ運動失調症を患っている
- 2～15歳
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