研究者らは最近、10月に開催された2025年国際パーキンソン病および運動障害会議（MDS）で、パーキンソン病（PD）治療のための治験中のiPS細胞由来自己細胞療法であるUX-DA001（Unixell Biotech）を評価する進行中の第1相非盲検用量漸増試験（NCT06778265）における最初の患者から得られた肯定的な有効性データを発表した。 5-9、ホノルル、ハワイ。1
「最初の患者の運動機能の改善を示す UPDRS パート III スコアの減少は、非常に心強く、有望です。さらに、依然として最も頻繁に使用される主要評価項目である UPDRS スコアに加えて、神経画像バイオマーカーは、その本質的な客観性により、PD 臨床試験における重要な結果の尺度としてますます認識されています。」と、共著者である周 Liche 医学博士は述べています。 瑞金病院の神経内科は声明でこう述べた。2
「この研究では、18F-FP-CIT PETを使用してシナプス前ドーパミン輸送体の密度を測定しました。18F-FP-CITの特異的結合比（SBR）は黒質線条体ドーパミン作動性終末の完全性を直接反映しており、連続スキャンにより、被膜におけるUX-DA001移植片由来のドーパミン作動性神経支配の増加が明らかになりました。これらの画像読み取り値を統合することにより、 UPDRDSベース 臨床スコアに基づいて、この試験は二層評価を実現します。つまり、主観的な機能状態は客観的な生物学的証拠によって裏付けられます。このアプローチにより、臨床所見の検証が強化され、PDにおける細胞療法の継続/中止の決定が迅速化されます。」
前臨床研究では、移植後 6 か月の時点で、移植細胞は 6-OHDA 損傷 SCID モデルのバッチ全体で一貫して多数の in vivo 中脳ドーパミン作動性ニューロンを生成しました。移植された細胞の 50% 以上が、ドーパミン作動性マーカーであるチロシン ヒドロキシラーゼと EN1 を発現しました。機能の回復は、行動障害の正常化と線条体のドーパミンレベルの回復によって証明されました。 6 か月までの GLP 安全性評価では副作用は示されず、52 週間にわたる腫瘍原性研究では腫瘍形成や異常な細胞増殖がないことが明らかになりました。
「UX-DA001の主な利点は、より高い標的細胞の割合と純度を可能にする技術プラットフォームにあります。これにより、より少ない総注入細胞数で同等の有効性を達成することが可能になり、その結果、移植手順の時間が短縮され、その信頼性と安全性が向上します」とZhou氏は声明で述べた。
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参考文献
1. Jun L、Yuejun C、Dianyou L、他。パーキンソン病における自己 iPSC 由来中脳ドーパミン作動性前駆細胞 (UX-DA001) のヒト初の研究。発表場所: 2025 MDS 会議。 10月5日から9日まで。ハワイ、ホノルル。 LBA-14。
2. Unixell Biotech は、MDS Congress 2025 でパーキンソン病に対する iPS 細胞由来の自家細胞療法である UX-DA001 の症例研究を報告しました。ニュースリリース。ユニクセルバイオテック。 2025 年 10 月 16 日。アクセス済み
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#初期の結果はパーキンソン病に対するUXDA001細胞療法を投与された最初の患者で症状の改善を示した #神経学ライブ
2025-10-20 15:03:00