ほとんどの場合、体の一部からの不随意のジャークから始まります。その後、バランス障害、歩行の困難になります。脳自体が減少し、情報の処理が遅くなります。起きたり、餌を与えたり、コミュニケーションをとることが不可能になるまで。ハンティントンの舞踏病の苦しんでいる人々が逃げることができない進行：遺伝子の突然変異によって引き起こされたこの遺伝性疾患は、神経学的変性をもたらし、自律性の完全な喪失と最終的に死の喪失となります。しかし、9月24日水曜日の夕方に初めて、英国の研究者は、フランスの症状に6,000人が苦しんでいる病気の進行を明確に遅らせることができたと発表しました。 国立保健医学研究所。
ユニークなアメリカンダッチバイオテクノロジー企業と並んで、ロンドンユニバーシティカレッジの科学者チームが新しい遺伝子治療を開発しました。臨床試験では、治療を試験しなかった29人の患者で36か月後に75％低い疾患が増加していることが示されています。
研究者によって開発された遺伝的治療は、特にハンティントン病に脆弱な脳の領域に、患者の細胞に新しい遺伝的指示を注入することです。臨床試験の最初の2つのフェーズの終わりに、科学者は、「AMT-1130」と呼ばれる単回投与の治療がこの結果を得るのに十分であると考えています。
「患者の場合、 [le traitement] 毎日の機能を維持し、彼らがより長く働き続け、病気の進行を大幅に減速させる可能性があります」 エッセイの主な科学顧問であるサラ・タブリジ教授は、の結果の結果を祝福します「未発表」 ハンティントンの舞踏病との戦いで。
「これは主要で有望な進歩です」、 アバディーン大学（スコットランド）の医学遺伝学の教授、ゾシア・ゾシア・ミエドジ・ブラジカ。それにもかかわらず、彼女はそれがまだ必要だと付け加えています 「この新しい遺伝子治療に副作用があるのか、その利益の期間と長期効率があるかを判断するための多くの追加テスト。」
より多くの患者を巻き込んで、新しい試験段階が続く必要があります。その後、ユニークな会社は、2026年初頭にアメリカ医薬品機関との治療のための加速された承認要求を提出する予定です。その後、承認要求は英国とヨーロッパで続きます。
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