健康

自閉症幹細胞療法の誇大宣伝が行き止まりにもかかわらず続く理由

5月、米国保健福祉省長官ロバートF.ケネディJr. 表現 ポッドキャストインタビュー中に、幹細胞を含む実験療法へのアクセスを拡大することに関心があります。彼はまた、彼がアンティグアで証明されていない幹細胞治療を受けていることを認めた。これらのコメントは、自閉症と代替医薬品への熱意に対する彼のより広い関心を持って採用されており、すぐに米国の食品医薬品局がステム細胞のための監視を和らげるのをすぐに見ることができるという信号です。 何千人もの家族が、自閉症に対する幹細胞の約束について間違った考えを得ていると思います。 幹細胞の生物学者として、私は多くの状態で幹細胞療法の可能性に興奮しています。それらの使用に関する最近の堅実な臨床試験データ パーキンソン病、 1型糖尿病 てんかんは、早期の結果を奨励する3つの例です。 しかし、多くの誇大宣伝にもかかわらず、細胞療法は万能薬ではありません。自閉症の特定の症例では、脂肪や骨髄幹細胞、臍帯細胞などの細胞の注入が有望なアプローチであるとは思わない。多くのチームがこれらの細胞をテストしていますが、これらの治療が状態を持つ人々を助けるという証拠はまだありません。 実際、デューク大学が率いる自閉症を治療するための臍帯血をテストする最大の試験の1つは、そのエンドポイントを逃しました。最近では、デュークチームとCryo-Cell Internationalとのパートナーシップは、セルを銀行する会社であるCryo-Cell Internationalが崩壊しました。 その分裂 この研究が将来実り多いことを証明する可能性は低いことを示唆している警告サインです。自閉症のコード細胞の同様の以前の試験 サッターヘルス また、エンドポイントを逃しました。 デュークとサッターの研究者はどちらも事後分析を実施し、サブグループに可能な利点について声明を出しましたが、これらの主張は私には納得できませんでした。コード細胞を超えて、私はより一般的に自閉症の幹細胞の試験からの奨励されたデータを見ていません。 私 fデータは一般的に否定的ですが、なぜこのフィールドがそんなに注目を集め続けたのですか？あからさまな誇大広告のほとんどは、利益を生み出すために、証明されていない細胞注入を激しく売っている診療所から来ています。 臍帯、脂肪、骨髄、または他の種類の細胞であろうと - これらの細胞が真の幹細胞ではない場合でも、マーケティングは容赦がありません。私の見解では、世界中の一部の学者は、自閉症に対する細胞療法の約束を誇張していますが、このような場合、これは過剰な発生からより多くの結果をもたらしています。 自閉症は、これらの治療法の挑戦的な標的です。この条件は不均一であることで有名です。最近の遺伝的研究では、4つの潜在的な自閉症サブグループを定義しましたが、おそらくもっと多くの潜在的な自閉症サブグループがあります。したがって、自閉症のメカニズムは多様であり、単一の療法で治療するのが難しく、試験の結果はかなり多くの騒音を持っている可能性があります。 自閉症の細胞療法の支持者は、これらの治療がどのように機能するかについて多くの異なる説明を提出しました。たとえば、彼らは、脳内で直接ニューロンを噴射する細胞を吹き込んだという仮説を引用しています。しかし、注入された細胞が意味のある数で脳に到達できるかどうかはあまり明確ではないため、サポーターは代わりに、可能なメカニズムとして曖昧で間接的な免疫調節機能を呼び起こしました。 自閉症の幹細胞の概念は、この状態に関する物議を醸す治療の物語にも貢献しています。この物語は、自閉症を病気として描写し、それを持っている人々はどういうわけか「固定」を必要とすると描写しています。この視点は、自閉症とその家族の人々にも悪影響を与える可能性があります。 a SAバイオメディカル研究者は、臨床医と科学者がこれらの問題について一般に話すことができるように情報を得ることが重要だと思います。何千人もの家族が、自閉症に対する幹細胞の約束について間違った考えを得ていると思います。 何百人もの人が、臨床試験、拡大したアクセスプログラム、営利診療所を通じて、子供たちに臍帯細胞を注入しました。臍帯細胞は一般的に安全であるように見えますが、完全にリスクのないものではありません。さらに、これらの治療を追求した経験（一般的に使用されている処置のための診療所への旅行や鎮静を含む）は、子供に悪影響を与える可能性があります。一部の試験では、人々に参加するように請求します。これは、私の見解では受け入れられない実践です。 これらの理由から、科学者と臨床医がこの分野で教育的なアウトリーチを行うことが重要です。また、自閉症の幹細胞に関する市場主導の誇大広告を押し戻す必要があります。 今後、自閉症細胞療法の臨床試験が現れ続けていますが、生産的な場所に行くことは期待していません。私は間違っていることを証明したいと思っていますが、これまでのところ、楽観主義の理由はほとんどありません。言葉でのアクティブな介入試験の検索で 「セル」と「自閉症」 ClinicalTrials.gov（重要なことに、これらが従来の堅牢な臨床試験であるかどうかを必ずしも示しているわけではありません）では、68のリストを見つけます。わずか10人が募集しています。 特に有望なものはありません。それでも、私の目を引いた人：整形外科医によるカリブ海の裁判リスト チャドウィックプロドロモ米国および他の場所に複数の幹細胞クリニックを持っているプロドロモス幹細胞研究所の。 Prodromosは最近、インタビューで彼が医師であると私に言った ロバート・F・ケネディ・ジュニア幹細胞を与えた アンティグアでの彼の喉の状態のために。彼はまた、3月に再生医療に関するケネディラウンドテーブルに参加しました。 幹細胞療法の基準を緩める時ではありません。特に、すでにすべての落胆したデータがすでにそこにあるため、自閉症のための幹細胞のアイデアをより強く押し出すことは今は意味がありません。私は、子供たちのこの種の介入のためにお金を払うことを検討している家族には特に注意を払うことをお勧めします。それは何でもしていれば、どんな善よりも害を及ぼす可能性があります。…