1型糖尿病の患者は、膵臓細胞の移植を受けた後、彼自身のインスリンの産生を始めました。
ヒトで初めて、これらの膵島細胞は遺伝的に編集されているため、患者によって拒否されず、免疫抑制薬の必要性を除去します。
1型糖尿病は通常、免疫系が膵臓の膵島細胞を誤って攻撃し、インスリンの産生の原因となるときに始まります。この状態は通常、慎重な食事と定期的なインスリン注射で管理されますが、新たな治療には、損傷した膵島細胞を機能的な細胞に置き換えることが含まれます。
新しい概念実証研究では、5歳から1型糖尿病を患っていた42歳の男性患者が、健康なドナーから膵島細胞の移植を受けました。細胞は、前腕の筋肉への一連の注射を通じて送達されました。
次の12週間にわたって、細胞は食事後などのグルコーススパイクに応答してインスリンを成功させました。しかし、最も重要な側面は、患者が免疫抑制剤を必要としなかったことです。
通常、免疫系は移植された細胞を異物として認識し、それらを破壊し、治療を無効にします。 それを回避するために患者は、免疫系を抑制する薬を投与されます。その解決策は機能しますが、患者は感染症や他の病気に対して脆弱になります。
そのため、細胞が移植される前に、CRISPRツールを使用して3つの遺伝的編集が行われました。 2つの編集は、適応性T細胞が異物を識別するために使用する特定の抗原の量を減らしました。 3番目のブーストされたCD47と呼ばれるタンパク質の産生は、その結果、自然免疫細胞応答をブロックします。
すべての遺伝子編集が成功したわけではありませんが、興味深いコントロールグループを提供する方法で。編集が成功していない細胞は、数週間以内にT細胞によって殺されましたが、抗原産生をノックアウトした細胞は、天然キラー細胞とマクロファージによってまだ一掃されました。
編集が3つ成功した人だけが生き残り、ありがたいことに、機能性を維持するのに十分な移植片がありました。
顕微鏡下でグルカゴン抗体（赤）およびインスリン抗体（青）のために染色された膵島細胞。 （FSBI Human Morphology/SRI RAMS/CC BY-SA 3.0））
昨年、医師は、中国の若い女性が自分の幹細胞から成長したインスリン産生細胞の移植を受けたと報告しました。 4か月以内に、彼女の体は、1日の98％以上の間、安全な血糖範囲内にとどまるのに十分なインスリンを生成することができました。
新しい研究の研究者は、その方法が糖尿病のより効果的で安全な治療を行うだけでなく、他の種類の細胞に適用して、他の移植で免疫抑制剤の必要性を減らすことができると述べています。
この研究はに掲載されました ニューイングランド医学ジャーナル。
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#初めての種類の細胞移植は糖尿病の治療法を近づけますScienceAlert
2025-08-17 23:24:00