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スマートフォンのテストは、ハンチントン病の薬物開発を加速する可能性があります

スマートフォンアプリを介して実施された一連のデジタルテストは、ハンティントン病の疾患進行の検出を強化し、臨床試験の効率を改善する可能性があり、ロンドン大学（UCL）とRocheの科学者が率いる研究を見つけます。 Brainに掲載された研究は、ハンチントン病の人の運動症状の進行を測定するように設計されたデジタル化テストが、患者の機能の変化を追跡するための敏感で信頼できる方法を提供する方法を強調しています。 参加者が、バランスの評価、指のタッピング、不随意の動きを含む5つの簡単な動きの制御テストを完了すると、ハンティントン病デジタルモータースコア（HDDMS）が計算されます。 HDDMS値が低いとモーター機能が向上し、HDDMS値が高いほどモーター機能が悪いことが示されます。 日常生活で定期的にテストを実行することにより、参加者の病気の進行は、HDDMSを使用して医師や研究者が監視できます。 研究者は、研究者が症状の小さな変化さえも検出できるようにすることにより、HDDMSが臨床試験に役立つことを望んでいます。 また、研究者が参加者が少なく、研究期間を短縮し、新しいハンティントン疾患療法の開発を潜在的に加速する可能性があることを研究者が検出するのに役立ちます。 エド・ワイルド教授（UCLハンチントン病センター）は次のように述べています。「我々の調査結果は、臨床試験にHDDMSを組み込むことで、潜在的な治療が機能しているかどうかについて、従来の対策よりも少ない参加者またはリード時間が短いかどうかについてより明確な答えを与えるのに役立つことを示唆しています。 「さらに、HDDMSが人々の家で5分間の評価で評価されているという事実は、運動障害の臨床測定よりも便利で潜在的に意味があるという事実です。」 ハンティントン病は、壊滅的で遺伝性の神経変性状態であり、動きの制御、思考、行動の漸進的な喪失を引き起こします。現在、治療法はなく、既存の治療は、主に病気自体を遅らせたり止めるのではなく、症状の管理に焦点を当てています。有望な新しい治療法が臨床試験を受けています。これは、HDDMの効率と精度をこれまで以上に重要にしています。 HDDMSは、4つの観察および介入研究にわたって1,048人から収集されたデータを使用して、UCLとRocheの研究者によって開発されました。カスタムスマートフォンアプリを介して提示された一連の新しいデジタルタスクから、研究者は疾患の進行を最もよく予測する測定値を蒸留することができ、HDDMSバッテリーになりました。 選択したテストを使用することにより、研究者は、HDDMSが、現在最も使用されている臨床測定である複合統合統合ハンティントン疾患評価尺度として運動機能の実際の変化を検出する上で約2倍の敏感であることを発見しました。 ワイルド教授は次のように付け加えました。「疾患の進行を測定するためのより敏感なツールは、ハンティントン病のような希少疾患で特に価値があります。臨床試験に参加できる人が少ないほど、試験の負担とサイズを最小限に抑えることが重要になります。 「したがって、HDDMSのような敏感な測定ツールは、科学界全体でハンティントンの病気の研究を促進する可能性があります。」 新しい研究は、神経学的研究におけるデジタルバイオマーカーの役割の高まりを強調し、疾患の監視と医薬品開発における技術主導の革新の可能性を強調しています。 HDDMSは、Roche Diagnosticsを介してハンティントン病に取り組んでいる学術および業界の当事者が利用できます。 この研究には、すべてのデータが特定の臨床試験に参加している人々から収集されていることを含め、いくつかの制限があります。したがって、HDDMSは、症状が発生する前の人々でも、高度なHDの人も評価されていません。 さらに、HDDMSは変化に敏感ですが、長期的な機能的低下を予測する能力を確認するには、さらに研究が必要です。 Giboin LS、Simillion C、Rennig J、Bamdadian A、Kinsella FC、Smith AV、McColgan P、Lindemann M、Lipsmeier F、Wild EJ、Dorn J. ハンティントン病の進行の敏感な検出のためのデジタルモータースコア。 脳。 2025 4月11日：AWAF127。 doi： 10.1093/Brain/AWAF127 #スマートフォンのテストはハンチントン病の薬物開発を加速する可能性があります